Ultragenyx Pharmaceutica基因疗法即将递送上市申请，寻求加速批准

2024-06-14 药明康德 等3家媒体报道 FDA动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

Ultragenyx与FDA达成协议，将基于替代终点加速批准其基因疗法UX111治疗MPS IIIA的申请，反映了FDA加速罕见病基因疗法审批的新动向。该疗法旨在弥补SGSH酶的缺失，可望改善患者的认知和生理异常状况。（摘要由动脉网AI生成）