生物技术公司Moderna与Vertex合作开发的吸入式mRNA疗法VX-522的IND申请获得FDA许可

2022-12-19 药明康德 等1家媒体报道 FDA动态

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2022年12月19日获悉，生物技术公司Moderna与Vertex合作开发的吸入式mRNA疗法VX-522的IND申请获得FDA许可。该mRNA疗法把全长CFTR mRNA封装在脂质纳米颗粒（LNP）中，通过吸入的方式输送到肺部。一旦递送到气道中的靶细胞，mRNA就能够产生功能性的CFTR蛋白。CFTR蛋白在数量和功能上的改善可以为CF患者带来变革性的益处。