Spark Therapeutics的基因疗法产品Luxturna获得FDA批准，成美国首款基因疗法

2017-12-01 产品获批FDA动态

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2017年12月，Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna获得FDA批准，成为首个获批的基因疗法，也标志着基因治疗对眼科疾病治疗的大门正式开启。Luxturna用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦(LCA),这是一种罕见的遗传性视网膜变性疾。Luxturna的作用机制是将RPE65序列编码入AAV2载体，然后将其注射到患者的视网膜内，使之表达。