遗传药物研发商Wave Life Sciences启动WVE-003治疗亨廷顿病1b/2a期SELECT-HD临床试验

2021-09-09 公司动态

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2021年9月9日，遗传药物研发商Wave Life Sciences宣布，该公司的1b/2a期SELECT-HD临床试验开始给药。SELECT-HD试验是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期临床试验，目的是评估WVE-003作为亨廷顿氏病（HD）的治疗方法的单次和多次升级的鞘内剂量的安全性和耐受性。WVE-003是一种立体反义寡核苷酸，旨在靶向SNP3，即突变型亨廷顿（mHTT）等位基因上的单核苷酸多态性，从而选择性地降低mHTT蛋白，保留健康野生型亨廷顿（wtHTT）蛋白。