Sapience Therapeutics因ST316获得美国食品药品监督管理局孤儿药认定，ST316是一种治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的一流β-catenin拮抗剂

2024-12-20 Drugs 等1家媒体报道 FDA动态

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临床阶段生物技术公司Sapience Therapeutics宣布，FDA已授予ST316孤儿药名称（ODD），用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）。FAP是一种罕见的遗传病，可导致结肠息肉形成，通常在没有手术干预的情况下导致结直肠癌（CRC）。ST316是β-连环蛋白及其共激活剂BCL9的一流拮抗剂，旨在选择性关闭Wnt/β-连环蛋白信号通路，这是FAP和大多数CRC的关键驱动因素。对于Sapience针对该途径中的基因改变的方法而言，这种奇怪的方法是一个重要的里程碑。（摘要由动脉网AI生成）