JACS：韩达/郭沛/陈广勇团队揭示亨廷顿舞蹈症相关小CAG重复序列RNA相分离及其结构基础

2025-01-27 brainnews 等1家媒体报道 科研进展

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中国科学院杭州医学研究所韩达/郭沛/陈广勇团队在《J. Am. Chem. Soc.》上发表的研究揭示了亨廷顿舞蹈症中仅含有6至7个CAG RNA重复单元的小CAG重复序列RNA（sCAG RNA）通过形成特殊结构介导凝聚物的形成，降低了RNA相变对链长的依赖。研究发现，致病性的G(CAG)7C RNA在含Mg2+的缓冲液中退火后能形成微米尺寸的凝聚物，其形成依赖于碱基互补配对和静电作用。此外，更短的G(CAG)6C、G(CAG)5C和G(CAG)4C也能形成类似的凝聚物，表明多价相互作用可能不是调控RNA相变的唯一因素。这一发现强调了RNA结构在相分离过程中的重要性，并为理解亨廷顿舞蹈症等神经退行性疾病的分子机制提供了新的视角。（摘要由动脉网AI生成）