小核酸药物递送载体N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的应用与纯化方法浅谈

2025-06-20 药融圈 等1家媒体报道 科研进展

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N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）是小核酸药物递送系统中常用的载体，通过与siRNA分子结合，利用肝细胞表面的唾液酸糖蛋白受体实现高效、安全的肝脏靶向递送。GalNAc修饰技术在治疗肝脏相关疾病的小核酸药物开发中广泛应用，如GalNAc-siRNA缀合物和GalNAc-反义核酸（ASO）。GalNAc递送技术能够显著提升siRNA的体内稳定性，克服其易被降解和快速清除的问题。此外，GalNAc纯度对药物的有效性和安全性至关重要，高纯度GalNAc可提高药物性能并减少副作用。近年来，已有多种基于GalNAc递送技术的小核酸药物成功上市，展示了其在小核酸药物领域的巨大潜力和发展前景。（摘要由动脉网AI生成）