《新英格兰医学杂志》：首个人体CRISPR基因编辑临床试验结果数据积极

2021-06-27 药明康德 等4家媒体报道 科研进展

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2021年6月26日，生物技术公司Intellia和Regeneron宣布具有里程碑意义的CRISPR疗法临床数据，显示单次输注 NTLA-2001后致病蛋白的显著减少，NTLA-2001是一种针对转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的在研CRISPR疗法。这是首个支持人体体内CRISPR基因组编辑安全性和有效性的临床数据。数据发表在《新英格兰医学杂志》上，并在外周神经学会年会（PNS）上展示。