生物技术公司Rocket Pharmaceuticals宣布RP-A601的新药研究申请获得FDA批准

2023-05-09 businesswire 等3家媒体报道 FDA动态

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2023年5月9日，生物技术公司Rocket Pharmaceuticals, Inc.宣布，RP-A601的新药研究（IND）申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，RP-A601是一种基于AAV.rh74的基因治疗候选药物，用于治疗plakophilin 2致病变体（PKP2-ACM）引起的心律失常性心肌病。Rocket Pharma总裁兼首席运营官Kinnari Patel表示：“随着IND的批准，公司正在迅速将第一个研究性的PKP2-ACM基因疗法推进到临床。”据悉，该研究将评估RP-A601对PKP2心肌蛋白表达、心脏生物标志物以及危及生命的室性心律失常和心脏猝死的临床预测因素的影响。