朱凌研究员/何朝晖教授Advanced Genetics：纳米平台赋能的中枢神经系统基因治疗-递送策略与转化前景

2025-07-05 Medsci 等1家媒体报道 科研进展





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

该综述由国家纳米科学中心朱凌研究员和重庆医科大学何朝晖教授共同发表在《Advanced Genetics》上，系统探讨了基因突变与表观遗传失调在中枢神经系统（CNS）疾病中的作用，并评估了现有基因治疗策略及其应用前景。文章指出，尽管基于基因的干预措施如siRNA、mRNA及CRISPR系统展示了巨大潜力，但血脑屏障（BBB）的存在限制了其递送效率。为此，纳米载体作为一种新兴策略，因其能够高效穿透BBB并实现精准生物靶向性而备受关注，有望显著提升CNS疾病的治疗效果。此外，研究还讨论了纳米平台赋能的基因治疗在临床转化中的挑战与机遇，为未来的研究方向提供了重要参考。（摘要由动脉网AI生成）