【里程碑】首个“逆转衰老细胞”技术人体临床获FDA批准,针对眼科疾病
2026年3月1日获悉,FDA批准了Life Biosciences旗下核心管线ER-100的试验性新药(IND)申请,标志着部分表观遗传重编程(partial epigenetic reprogramming)疗法首次获准进入人体临床阶段。这一进展被视为抗衰生物学向临床转化迈出的关键一步。作为首次人体研究,ER-100的I期试验(NCT07290244)主要目标为评估安全性和耐受性,同时探索视觉功能改善信号。本次获批的临床研究将纳入开放角型青光眼(OAG)及非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)患者。Life Biosciences选择上述适应症的原因主要在于疾病负担明确且未满足需求突出,局部给药路径可控,且视觉功能可通过多维度量化指标评估等因素。而I期研究的终点就包括不良事件及免疫反应评估、视野测试变化、视力和对比敏感度评估和视神经结构影像学变化。值得一提的是,为提高安全性,该疗法设计了可调控的基因表达系统,即只有在患者口服低剂量多西环素(doxycycline)时,导入基因才会被激活;停药后表达关闭。这种“诱导开关”机制旨在避免持续表达带来的潜在风险,使治疗过程更可控。从产业层面看,ER-100的IND获批意义,在于监管层面对“部分重编程”路径的审慎开放态度。