Bio-Techne的Simple Western™技术在最近FDA批准ZEVASKYN™细胞基因疗法中得到应用
Bio-Techne公司宣布,其Simple Western™技术在FDA批准ZEVASKYN™过程中发挥了关键作用。ZEVASKYN™是由Abeona Therapeutics开发的首个针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)患者的自体细胞基因疗法。Simple Western实现了对关键治疗靶点——VII型胶原蛋白的精确定量和鉴定,支持了GMP环境下的批次放行测试。Abeona选择该技术的原因在于其速度快、可重复性高、灵敏度高且样品需求量少。RDEB是一种罕见的遗传性皮肤病,由导致VII型胶原蛋白错误折叠的基因突变引起,造成严重水疱并增加危及生命的并发症风险。