PTC将通过收购处于生物制品许可申请(BLA)阶段的 ST-920法布里病项目,扩大其罕见病产品组合
PTC Therapeutics, Inc. 在破产拍卖中成功竞得 Sangamo Therapeutics 旗下的 ST-920。ST-920 是一款处于生物制品许可申请(BLA)阶段的法布里病一次性 AAV 基因疗法。该交易包括 1.11 亿美元的首付款,以及高达 1 亿美元的与监管批准挂钩的里程碑付款。ST-920 旨在解决法布里病的酶缺乏问题,并在临床试验中显示出长期的临床获益和良好的安全性。PTC 计划于 2026 年第四季度前向美国食品药品监督管理局(FDA)完成滚动式 BLA 提交,以寻求加速批准,并有望于 2027 年实现商业化上市。该提交得到了 1/2 期 STAAR 研究结果的支持,该研究显示其在 52 周内对肾功能具有良好影响,且安全性表现强劲。PTC 首席执行官强调,此次收购符合其利用现有罕见病基础设施推动收入增长的战略。PTC 将于美东时间 8 月 12 日下午 5 点举行电话会议,讨论此次收购事宜。