基因药物研发商Arbor Biotechnologies宣布ABO-101获FDA孤儿药和罕见儿科疾病资格认定,治疗原发性高草酸尿症1型
Arbor Biotechnologies宣布,FDA已授予ABO-101孤儿药名称(ODD)和罕见儿科疾病名称(RPDD),ABO-101是一种用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)的新型基因编辑疗法。PH1是一种罕见的遗传性肾脏疾病,可导致肾结石,损伤和衰竭。FDA的指定支持开发罕见疾病的新疗法,并提供税收抵免、费用豁免和潜在的市场排他性等激励措施。阿伯的首席医疗官强调,随着ABO-101进入临床研究,迫切需要新的治疗方法。