提供支持5月9日，由国家药监局发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》（以下简称征求意见稿）对罕见病用药方面的条文进行了多个条例的新增和修改。其中最值得关注的是，征求意见稿提出，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，将给予最长不超过7年的市场独占期，并且期间不再批准相同品种上市。
罕见病新药市场独占期的延长，对于我国诸多正在研发罕见病领域潜在首款药物的企业无疑是种政策利好。朗信生物（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）便是其中之一。
近期，朗信生物旗下上海朗昇生物产品LX101注射液完成I期临床首例受试者给药。通过腺相关病毒2（AAV2）携带正常RPE65基因，LX101能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。作为国内首个获批开展LCA基因疗法临床试验的药物，LX101注射液在临床上的顺利推进，意味着对于眼科罕见病治疗的技术突破距离国人的临床应用又前进了一大步。
在两年时间内成功实现首款自研产品推进临床，也体现了朗信生物团队的执行力。动脉网了解到，LX101注射液不仅是国内首个获批开展遗传性视网膜病变基因疗法临床试验的药物，早期针对LX101注射液的临床研究也是国内首项由研究者发起的针对IRD的基因治疗临床研究。
朗信生物到底是一个怎样的团队，团队成员具有怎样的背景实力，能够迅速开展临床试验并将产品进展推进得如此之快？动脉新医药与朗信生物创始人&CEO汪枫桦博士进行了对话。
“虽然视网膜变性看起来是一种病，但引起视网膜变性的基因突变多达两、三百种，每一种基因突变导致疾病发生的病理机制都不一样。如果不搞清楚研究的基因是一种什么类型致病的突变以及这种突变如何影响疾病的发生发展，可能都会导致产品开发的失败。”汪枫桦博士告诉动脉网，对于疾病的认识以及临床需求的深入了解，是朗信研发的基础。
作为上海市眼科工程技术研究中心主任，在创建朗信生物之前，汪枫桦博士带领的临床团队就已经开展了大量针对IRD的临床研究。在看到基因疗法在治疗方面的显著临床疗效后，她决心将转化医学以及临床研究向产品转化，这是一种自然而然的延伸。
早期积累的研究经验无疑为后来朗信进一步的临床试验奠定了扎实的基础。除此之外，汪枫桦博士在眼科领域多年深耕积累的临床经验，是整个团队能够快速且顺利开展临床研究的重要原因。
“对于由研究者发起的临床试验，主要责任人在于研究者，因此研究者在开展临床试验的过程中必须保障临床研究所用产品的质量，并且在试验开展过程中始终与伦理委员会保持充分沟通，以解决伦理委员会对于该项临床试验的所有顾虑。”
多年的临床经验，朗信的临床团队高度关注临床入组患者的权益保障，最大程度降低患者可能面临的风险，同时对眼科领域临床试验会涉及到的各项GCP法规熟稔在心。另外，作为临床医师多年处于临床一线，在医院、患者端沉淀的资源及影响力，使得朗信在罕见病患者临床招募方面也发挥出色。这些都是朗信能够快速、规范且顺利开展相关临床试验的重要原因。
高效的临床推进是一方面，能够成功报批临床，依靠产品的规模化生产和质量研究，以达到“安全有效质量可控”的目的。这离不开朗信团队另一位创始人，朗信生物联合创始人兼CTO张瑰宜博士。据悉，张博士在基因治疗产品的开发， 大规模生产和质量研究方面具有丰富的经验，是基因治疗领域的产业化专家。
张瑰宜博士具有25年美国生物制药公司的工艺开发和 GMP生产经验，是大分子生物药和基因治疗用病毒载体的CMC专家。在积累了大量的重组蛋白和单克隆抗体创新药的CMC经验后， 从2011年起，张博士就一直领导病毒类产品（主要是疫苗和基因治疗用的病毒载体）的工艺开发和GMP生产。 2015-2020年，张博士在REGENXBIO Inc 担任工艺开发总监，开发了包括眼科基因治疗产品 （RGX314） 在内的六个AAV产品的生产工艺。 她是两个AAV产品生产工艺的美国专利的第一作者。
两位创始人有个共同的特点——都具有强大的使命感。“做中国老百姓用得起的基因治疗药， 重启遗传病和慢性病患者健康人生”是她们共同的使命愿景。“解决未满足的临床需求”是她们的共同目标。此外，在性格方面，两人都非常务实，喜欢“少说多做” 。相同的使命感，一致的目标以及相似的性格，让两位创始人在工作中多了一份不可言说的默契。而步调一致和逢山开路、遇水架桥的勇气和能力，则沉淀为团队强大的执行力。
专业背景和工作领域上各有擅长，使创始人成功实现优势互补。汪博士在眼科领域深耕多年，对于众多眼底疾病发生的病理机制洞见症结，因此在产品开发方面更侧重于满足临床需求的早期产品设计；而张博士有北美大分子创新药产业界多年来沉淀的丰富经验，她十分擅长AAV产品的工艺开发、质量研究和大规模生产。因为汪博士和张博士相互认可对方的能力以及所在领域的成就，所以一切事务她们都有商有量，配合默契，公司自成立以来在运营发展和产品管线的开发上都推进地很顺利。
有意思的是，朗信生物两位创始人的情谊缔结，是一段源于“网友奔现”的有趣故事。“我俩通过一位美国朋友介绍认识，最开始是‘网友’。之后的多次见面和讨论，都是在网上进行。” 汪博士说，因着两人共同的使命愿景和价值观，以及在专业上的互补及性格上的合契，汪、张二人最终从朋友发展为创业伙伴。
2020年3月，张博毅然加入朗信生物。之后在全球疫情肆虐的时候，她拖家带口回到中国，和汪博一起全心全意加入到创业中。
2021年，动脉新医药首次访问汪博士时，她还在为如何招到更多合适的人才而发愁。当时她说，“现在我们碰到的最大问题就是‘招人’，CGT领域的人才实在是太抢手了。”
由于CGT领域尚处于发展初期，人才本来就少，初创公司想要招到合适且优秀的人才，难度很大。
不过，不到一年时间，如今再与汪博士聊起团队人才搭建的问题，她已经露出了满意的笑容。“朗信团队更完整了。虽然行业人才仍然稀缺，但是朗信很幸运，经过两年时间，从产品研发、工艺、生产、质量、注册申报、运营到临床开发全链路，每个部门都已经集结了一批志同道合的伙伴。”
能够迅速而顺利地推进产品从开发走向临床，团队是朗信的第二张王牌。
汪博士有着自己的一套“识人”策略。“能力是首要。首先我会关注对方的专业能力背景。其次我希望他们个人价值的实现与公司价值的实现相互契合且相互促进，这样最大化个人价值的同时最大化公司的价值。创业公司需要的就是那一股精气神，随时能上，能打硬仗。”
公司HR对于汪博士的评价是，情商很高，十分惜才，敢用人。招人的时候，她会更加注重人在技术和知识层面的实干能力而非履历出身，是属于那种胆大创新的人。或许是由于受过严苛医学训练的缘故，汪博士骨子里总带着一股务实的精神。
惜才的老板与充满干劲的员工，拧成一股绳，沉淀下来的这只“能打硬仗”的队伍，是推动朗信飞速向前发展的关键。
被问及当初为何从一名临床医生转为一名研究基因治疗产品的创业者，汪博士谈到了基因治疗给她带来的触动：“当我看到部分很难通过外科手术治疗的眼疾病人在接受基因治疗产品治疗后，大概一周左右的时间，从几乎什么也看不见，到真的可以看见一些东西。这种激动是难以言表的。”
汪博士表示，对于这些病人而言，基因治疗这种新兴技术手段可以说是开启他们二次全新生命的钥匙。一款成功的产品可以覆盖到更大的患者群体，这种辐射范围远远超过了作为一位医生因时间、精力、地域所限能够治疗的病人数量。
想要把“开启病人二次生命”的钥匙送到每位有需求的病人手上，是朗信诞生的初衷。然而，高昂的治疗费用，令大部分想要接受基因治疗的患者望而却步。
产能自建的决策，其中就寄托着朗信生物从源头降低基因治疗产品成本与价格的心愿。将产品的生产权握在自己手里，这样不仅能够更充分的对质量进行研究和控制，也使产品生产成本的控制成为可能。“为了提升产品价格的可及性，我们的CMC团队也在积极尝试一些性价比高的国产替代品，包括一些硬件设施设备，核心试剂原料等等。朗信对于国产产品的态度相对开放。”不过，汪博士强调，“这一切选择一定是建立在产品质量保障的前提之下。对于朗信而言，产品的安全性和有效性永远是排在第一位的。”
2021年初，朗信建成近5000平米的研发与生产基地，该基地于2021年5月正式投产。2021年10月，实现了200L AAV规模产品的生产和放行检测。朗信目前的第二款产品，包括IIT研究所需样品，已经实现了自主生产。朗信的产业化团队曾完成500L AAV生产工艺放大，具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台。“虽然自建产能投入大，但确实能以更快的速度、更高的质量推进产品生产。”
除了LX101，朗信在眼科领域还布局了其他几项包括全球创新靶点的基因治疗产品。汪博士表示，“我们希望在未来3年时间，能够推进大概7至8款产品进入临床试验阶段，进行全球开发。”
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