关键岗位人事任命，透露出成长中的再生医学公司最新发展动向。
2022年8月，致力于化学诱导成体细胞药物开发的武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）正式宣布，已任命欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员、丹麦奥胡斯大学生物医药系教授罗永伦博士担任公司“国际突破创新科学官”。并同步任命了益普生亚洲（IPSEN Asia）原中国及亚洲副总裁Emmanuel Montet先生担任公司特邀国际运营顾问。两位重磅成员的加入全方位肯定了睿健医药的前期工作及未来发展战略。
公开信息显示，睿健医药是全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，旨在为帕金森病、失明等“无法治愈”的疾病提供全新的解决方案。目前，围绕细胞命运调控机制研究及转化，公司已搭建了以发育生物调控网络为基础的知识图谱，以及基于化学诱导为基础的细胞药物研发技术平台，并进行了全方位、系统性的专利布局。
从此次披露两个关键岗位名称不难看出，睿健医药国际化战略布局已然开启。
据介绍，睿健医药国际研发中心即有望在年内投入使用，进一步加速再生医学领域中突破性技术的国际性探索。而“国际运营顾问”的出现，特别是具备丰富跨国公司商务及运营经验的Emmanuel Montet先生的加入，更透露出公司对在研产品的充分信心，以及进军国际市场的决心，并将进一步完善公司跨国治理结构的战略意图。
“发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。”2022年公布的《“十四五”生物经济发展规划》为我国生物经济发展锚定了方向。其中，包括iPS在内的干细胞技术以及再生医学产业化更是重中之重。
其中，睿健医药所专注的细胞药物，是继小分子化学药物、大分子蛋白药物之后的第三代药物，也被称为“活的药物”。其本质是将已经分化成熟的人体细胞，脱分化还原成类似于胚胎干细胞的诱导多能干细胞（iPSC），再进一步将其转化为成熟的功能细胞用于治疗。
在这一技术基础上，在人体中填补已损伤与或出现退行的功能细胞成为现实。相比于肿瘤赛道的百花齐放，中枢神经系统领域（CNS）虽然存在更多的研发挑战，但也预示着更大的突破。而帕金森作为CNS领域中病理最为清晰的疾病之一，也是最适合iPSC切入。
从全球视野看来，iPSC衍生的细胞药物作为全新的治疗手段，也受到了极大重视。国际巨头拜耳在这一领域的布局已经初见成效，拜耳旗下的BlueRock已经在这一领域进入了一期临床并取得了积极的成效，同时进一步证明了iPSC来源的细胞在帕金森治疗领域的有效性和安全性。能够预见到在不久的将来这一领域的突破将带来巨大商业价值的领域。
成立于2017年的睿健医药正是相关领域的早期参与者。
长期以来，睿健医药始终秉承着“从患者的真正需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，致力于iPSC的化学诱导成体细胞药物开发，为目前尚无实质性治愈方案的疾病提供“普惠性”药物。
公司官网信息即显示，目前睿健医药已快速完成了多条研发管线的布局。除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外，公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化，肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。
另外，公司也早在2019年就开始了与包括FDA在内的监管机构的深度沟通。
“在药物开发的早期阶段和监管机构共同推进产品的研发非常有必要。”睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士认为。据她透露，作为领域的探索者，睿健医药也深度参与了我国相关指导原则的制定。
“我们坚信我国的再生医学产业发展即将进入快车道。中国要在再生医学领域中实现真正的国际创新，必须要勇于承担探索工作的责任和义务。”魏君博士表示。
虽然前景光明，但作为新生的治疗手段，iPSC的转化过程依然充满挑战。
实际上，自2006年iPSC发明以来，其应用安全性一直广为关注，如何避免畸胎瘤的产生就是领域中的研究热点，而且无论学术界还是工业界，都有着明确的国际共识，其中最为基础的就是iPSC转化为功能细胞的效率，高效的转化是iPSC走向产业化的基础。
此前，市场上就出现了部分机构在不规范的人体iPSC临床试验中导致了畸胎瘤的情况，这一新闻也进一步引起了市场对iPSC应用安全性的关注。
“iPSC临床应用的最大瓶颈在于衍生细胞转化的效率，这也是iPSC的发明人山中伸弥教授一再强调的。”魏君博士介绍称，低下的转化效率会致使iPSC细胞残留，导致后续产生致瘤风险，并同时影响产品最终药效。因此，高效的功能细胞分化体系是iPSC能够快速商业化的关键所在。
据悉，目前睿健也和审评机构一起，针对iPSC领域中近期集中出现的突发事件，积极开展IND补充研究。
“临床前更严谨的探索是必须的，只有在临床前解决了更多更细的问题，才能真正加速一个新药NDA的进程，我们认为这也是对患者更负责任的做法！任何一种新药也只有在临床上展示岀真正的竞争力，才能实现最终的商业价值。”魏君博士同时指出，和CDE一起推进iPSC领域的监管细节，也是实现我国在这一领域赶超国际水平的重要且必要工作。
除审慎的临床前研究与探索外，从成立之初，睿健医药就选择自主开发了基于人工智能AI筛选小分子化合物作为诱导和培养基的多功能干细胞产品开发平台，目的就是实现诱导多能干细胞的高效转化。
凭借AI技术展开的大量组学深度分析，睿健医药可以完成诱导多能干细胞与转化目标细胞间的差异性分析，判断哪些基因决定了细胞分化成熟的方向，从而确定衍生细胞的诱导方案，来确保工业生产体积中细胞的高效分化，这也是业内普遍忽视的关键问题。
以公司核心平台之一的iReMeta为例，该平台正是基于发育生物学组学的数据及算法平台。利用知识图谱进行靶点富集分析，并结合互作网络拓扑结构计算每条通路的影响度和每一靶点的重要度，睿健医药得以获得特定发育途径中的关键通路及基因，并深入确定了最适合用来治疗的细胞状态，这些因素都作为核心筛选标准，帮助睿健团队匹配并筛选可发挥诱导作用的小分子化合物，这一细胞筛选理念也帮助公司实现了比国际竞争对手更快更好的治疗效果。
除此以外，睿健医药建立了独特的报告系统及高通量筛选体系对化合物进行量化筛选，同时还包括类器官验证以及多种组学分析，最终筛选得到能够高效进行诱导的化合物分子及组合。
在充分了解iPSC分化运作机理后，睿健医药得以使用合适的化学小分子完成诱导多能干细胞向目标细胞的高效转化。即以合适的化学小分子“开关”，在每个细胞层面启动标准分化流程，从而解决工业体量分化不同步以及效率不高的难点，最终获得目标细胞纯度超过99%的稳定的开发工艺。
值得一提的是，转化效率不仅与成药的安全性与疗效息息相关，也一定程度上影响着产品的生产周期及成本。
据魏君博士介绍，睿健医药独特的化学诱导平台避免使用昂贵的病毒工作，同时生产周期及成本也得到有效控制。“这也是睿健医药成立之初就确定的愿景——为患者开发普惠的细胞药物。睿健团队坚信除了产品本身的质量，将未来的商业化要素也作为研发目的来进行考量是极为重要的。”
技术突破的背后，永远是核心研发人员在提供助力。
目前，睿健医药已经组建了一支具有英国，美国，德国，澳洲及日本的工作学习背景的国际化队伍。涵盖了发育生物学，分子生物学，算法研究，计算化学，组织工程等前沿领域。公司1/8以上的成员为海外引进人才，并且形成了具有强大创新能力的人才梯队及管理机制。
另外，睿健医药具有的创新基因也带来了平台强大的延展性。在公司未来的版图中，细胞产品仅仅是睿健最早发力的方向之一。以化合物平台为例，睿健医药不仅前瞻性的使用全新结构化合物实现了细胞状态的转化，其计算化学团队还分别搭建了基于小核酸和表观调节的化合物设计平台，并利用这些平台实现了免疫源性的控制。
秉承着自主创新的宗旨，此次新任的“国际突破创新科学官”罗永伦博士，也将为睿健医药利用突破性技术进行国际性前沿探索带来进一步的助力。
从简历信息来看，罗永伦博士现任欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员，同时也是丹麦奥胡斯大学生物医药系教授。早年分别于丹麦诺和诺德，英国爱丁堡大学，哈佛医学院George Church实验室完成了再生医学领域中重磅研究工作。
“罗永伦博士在再生医疗的前沿技术，特别是基因组学以及基因编辑工具领域具有深厚的积累。未来他也将作为睿健在欧美地区的‘窗口’，为研发工作提供全球性的前沿视野。”据魏君博士介绍，年内睿健医药超万平米的国际研发中心也有望投入使用，开拓更具前沿性的再生医学技术反哺睿健医药研发工作，从而实现国际性突破。
睿健医药国际突破创新科学官罗永伦博士
睿健医药深知走向国际化需要的不仅仅是技术的创新，企业的运营和商务能力同样需要进一步的提升。受聘成为睿健医药特邀国际运营顾问的Emmanuel Montet先生正是这一领域中的知名专家。Emmanuel Montet先生拥有近20年制药行业工作经验，曾历任益普生亚洲（IPSENAsia）中国和亚洲副总裁，IPSEN Pharma SAS 财务，工业控制负责人, 并在葛兰素史克（GSK Biologicals）及赛诺菲（Sanofi-Aventis）担任要职。
睿健医药特邀国际运营顾问Emmanuel Montet
从过往工作经历可以发现，Emmanuel Montet既强于公司治理运作，也在国际商务，制定市场准入战略、产品分销等领域拥有丰富经验。这样复合的背景也令Emmanuel Montet有望帮助睿健医药进一步完善跨区域性的公司治理结构，并在后续产品上市后提供专业的国际商务及市场准入的建议。
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