砸下2500万澳元，这家藏在澳大利亚的研究所正深入RNA疗法

“RNA革命才刚刚开始。”UNSW RNA研究所所长Pall Thordarson教授曾公开谈道。

近几年，辉瑞和Moderna因为mRNA新冠疫苗，赚得盆满钵满，在医药行业的地位也随之飞升。据悉，2021年，辉瑞向全球提供了22亿剂mRNA新冠疫苗；同年，Moderna为全球提供了8.07亿剂mRNA新冠疫苗。mRNA新冠疫苗研发成为当下的火热赛道。

实际上，RNA的未来，不只是新冠疫苗，辉瑞和Modena在mRNA疫苗上的成功也仅仅是RNA医疗技术革命的冰山一角。除了应对当前和未来的传染病，RNA疗法还要治疗癌症、遗传和自身免疫性疾病。

为赶上这次革命，作为亚太地区重要的生物技术研发中心的澳大利亚，新南威尔士大学也在2021年投资2500万澳元建立UNSW RNA研究所（以下简称为RNA研究所），致力于开发并制造RNA疗法。

据悉，该研究所将使用新南威尔士州生产的RNA疗法进行治疗COVID-19和癌症的临床前试验，并在今年6月，基于RNA的治疗药物的siRNA的中试规模投入生产。

那么UNSW RNA研究所是如何建立的？未来又将如何进行科研成果转化？带着这些疑问，动脉橙果局访谈了UNSW RNA研究所所长Pall Thordarson教授，更深一步地了解UNSW RNA研究所。

UNSW RNA研究所所长Pall Thordarson教授

为便于读者阅读，动脉橙果局将访谈对话在文字上做了不改变原意的编辑：

动脉橙果局：请您分享一下RNA研究所的成立故事，以及您和新南威尔士大学扮演什么样的角色？

Pall Thordarson教授：成立故事可以追溯到10多年前，在10多年前，新南威尔士州建立了纳米医学中心，该中心非常关注递送系统，包括用于癌症治疗的siRNA递送。在这里，许多聚合物和化学科学家以儿童癌症为重点展开合作。因此，多年以来，我们一直与这些科学家保持合作关系，并通过这项研究，我意识到RNA疗法将成为未来流行趋势。

2019年，我和新南威尔士州政府首席科学家办公室的代表们交谈，并向他们介绍了这个提议。由此，这个提议开始萌芽。随着疫情的爆发以及RNA疗法在国际上取得巨大的成功，提议得到了进一步推动。2021年，学校找到了我，决定采取行动。更重要的是，州政府和总理也有同样的想法，并成立了一个工作组，确定了新南威尔士州的所有大学和其他代表性大学共同搭建一个RNA生态系统。

未来十年，除了UNSW自身的投资外，州政府还将投入2亿美元，用于RNA疗法的制造、研究和开发。

在大学和州一级，RNA研究所有足够的能力去引领世界RNA基因治疗和基因医学中的应用，这因为国家政府在同一时间对病毒载体技术进行共同投资，也是因为悉尼在罕见疾病和表观遗传学领域上具有长期历史优势，并进一步结合了纳米医学技术研究。

在RNA疗法中，无论是mRNA还是其他不同类型的RNA，最主要的挑战是递送。UNSW RNA研究所拥有生物学、医学、化学等方面的专家和知识，这也是上述国家计划和去年成立的RNA研究所的基础。

动脉橙果局：招募研究人员和学生的标准是什么（专业方向、研究能力）？比较看重什么？

Pall Thordarson教授：学术能力永远是关键指标。最近，RNA研究所又增加了一些成员，以此来确保团队的多样性和互补性。

目前来看，团队既拥有国际知名的科学家，也有新星科学家，我们有从事表观遗传学、基础生物学、RNA基础化学研究的专家。另外，RNA研究所还在进行新的聚合物与递送系统、微流体、新型传感器以及RNA疗法在癌症、HIV、COVID-19、罕见病等领域的应用。

因此，我们围绕RNA生物学、RNA医学和RNA化学这三个主题开展研究，这是优势，也是挑战。

具体来说，核心挑战分为四个方面：第一是在制造方面；第二是在RNA领域的分析方面；第三是在传感方面，聚焦在液体活检上，这类专注于直接测量血液样本中RNA的新方法；第四是RNA和蛋白质的相互作用。

而就健康领域而言，目前，我们重点关注三个领域：

第一个重点领域是siRNA 抗病毒药物的开发，并针对HIV、新冠肺炎及儿童感染病毒后的免疫功能受损人群展开研究；第二个重点领域是肿瘤学或癌症，尤其是在儿童癌症和胰腺癌两个关键领域；第三个重点领域是罕见遗传性疾病，包括小儿脊髓性肌萎缩症。

动脉橙果局：医疗领域还有很多方面的问题未被解决，您为什么首先选择这些领域？

Pall Thordarson教授：实际上，我们主要根据现有的优势基础来选择合适的领域。

目前，我们已经拥有一个强大的研究机构进行新冠肺炎和HIV抗病毒药物开发，并在儿童癌症方面，与另外一家研究机构合作研究。同时，我们还加强了新南威尔士大学的临床研究，在罕见遗传性疾病研究领域一直与国际公司合作临床试验。

动脉橙果局：您能分享一下您目前正在做的或您最兴奋的一些关键研究项目吗？目前进展如何？

Pall Thordarson教授：第一个是利用siRNA进行抗病毒药物研发，目前处于动物实验阶段；第二个是siRNA在肿瘤学的应用，也即将进入动物实验；第三是与其他州合作，展开mRNA疫苗的研发的工作，并开始了动物实验。

这些让我感到非常自豪，因为我们今年4月才开始制造RNA，而现在已经在制造人们用于动物研究的RNA材料了。

动脉橙果局：如何与临床进行链接？结果如何？

Pall Thordarson教授：我们机构本身更多的是关注生产规模，所以与学校的其他研究机构有着密切联系，其中就包括大型临床试验单位。

在悉尼，州政府也有非常有效的系统来帮助人们在悉尼建立临床试验。此外，我们在国际上搭建了合作关系，现阶段，已经与来自世界各地有意愿与我们合作的公司展开了讨论。

动脉橙果局：项目推向临床后的规划是怎样的？会有后续合作吗？具体如何开展？

Pall Thordarson教授：实际上，这与政府的计划有关。

目前政府正在投资一个长达10年的研究计划，我们可能也会参与其中，但同时，政府也在投资一个制造计划，该计划将由一家私人公司运营，目前运营商正在挑选中，这意味着RNA研究所的项目可以去大型的GMP工厂生产材料并进行临床试验。如果有海外想要做临床试验的合作伙伴找过来，他们也可以在这里生产材料，在悉尼开展临床试验。

此外，我们正在努力构架整个价值链。

RNA研究所已经完成了基础科学的研究，并配备相应设施帮助人们扩大规模，同时，政府也在支持这项工作和临床试验的转化，希望能为新公司的运作铺平道路。

动脉橙果局：RNA加速器的主要任务是什么，我们又是如何实现它的？

Pall Thordarson教授：它主要有三个任务：第一个任务是为我们的研究人员，不仅仅是新南威尔士大学的研究人员，还有悉尼的其他人，提供临床前的大规模材料。

因为对于学术研究人员来说，他们通常局限于工作台规模，只能做初步的测试，但这与在工厂开展的大规模试验之间有着很大差距。因此，加速器主要是关于临床前试点生产，提供大规模的、纯度更稳定的材料。

第二项任务是培训人才。这是一项全新的技术，我们可以在中间环节进行培训，也可以利用在工厂开展试验时的设施来培训，这不仅对悉尼的工厂开放，也向世界各地的其他工厂开放培训。

第三个是我们希望与世界各地的中心以及公司合作，来帮助他们迅速完成从实验室到临床的科研成果转化。

动脉橙果局：基于RNA加速器的工作，您能分享一些具体的案例吗？

Pall Thordarson教授：现在，我们已经生产了几批即将进行动物实验的产品原料。例如，我们开发了针对COVID-19或癌症的siRNA疗法，也正在制作动物研究所需的原料。

目前，我们也以类似的方式开始与初级产业部合作开发动物疫苗，为诊所服务。实际上，我们在这方面还没有走得那么远，但我们正在考虑设立研究生课程和微型证书短期课程，如果公司派人到RNA研究所进行短期培训，我们将为他们提供课程和证书。

在与各中心的合作方面，我们已经与澳大利亚的昆士兰和墨尔本的几个关键团队进行了合作，也在逐渐与世界各地的一些公司和中心建立更正式的关系。

动脉橙果局：前面您谈到了对新一代技术专家的培训，你是否鼓励研究人员创业，或者将这些技术转让给那里的公司？

Pall Thordarson教授：UNSW（新南威尔士大学）正越来越鼓励学者们创建自己的公司，而且我们有良好的机制帮助学者进行成果转化。RNA研究所也已经与SynBio 10x开展了合作，该机构是为帮助合成生物学领域的创业公司而设立的，这更有效地教人们如何创建自己的公司。

动脉橙果局：RNA研究所在科研成果转化中具体提供了什么样的帮助和指导？

Pall Thordarson教授：事实上，学校和国家的资助计划会帮助研究人员进行成果转化。

因此，我们并没有复制大学已经可以做的一切，研究人员可以去大学里寻求专家的建议。最近，我们也任命了一名发展官，他在美国投资界有丰富的经验，帮助对融资知之甚少的研究人员。

更重要的是在早期阶段，许多初创企业可能遇到的问题是需要获得材料或特定的仪器，因此，在第一阶段，我们将努力帮助人们解决这个问题。

动脉橙果局：从您的角度来讲，您对想进行成果转化的科研人员有何建议？

Pall Thordarson教授：显然，许多人直接从事开发新的mRNA用于疫苗或蛋白质替代等等。但我还要强调的是，很多人没有意识到他们掌握着真正重要的关键技术，即使他们不直接从事RNA工作，例如可用于递送的聚合物系统或可用于传感的微流控技术，甚至只是改进材料的允许性。

我来自化学领域，有很多分析化学的工作要做，可能有人认为这与RNA无关，但实际上，这些技术可能产生解决RNA领域难点的办法。

因此，我认为如果你感兴趣，那就保持开放的心态，并敢于冒一点险吧。

动脉橙果局：RNA研究所长期战略规划是怎样的？有怎样的希冀和期望？

Pall Thordarson教授：特别考虑到州政府的强大投资,我们希望在10年内，能在悉尼建造起一个蓬勃发展的RNA生态系统。

在研究所层面，我们希望能从现在发展到拥有自己的大楼，也许有100名研究人员。希望到那时，会有一些成功的RNA公司从UNSW RNA研究所中诞生。

我们目前有20名学术研究人员，可能会增加到50人左右，但我们实际上并不都在同一地点办公。我们有合用的设施，但下一步要有一个独立的办公楼,我们的核心研究将集中在一起，也可以开始帮助附近的衍生公司。

未来10年内，希望RNA研究所能出现真正重大的国际科学突破。