砸下2500万澳元,这家藏在澳大利亚的研究所正深入RNA疗法

作者: 沈宇婷 2022-11-24 10:03

“RNA革命才刚刚开始。”UNSW RNA研究所所长Pall Thordarson教授曾公开谈道。

 

近几年,辉瑞和Moderna因为mRNA新冠疫苗,赚得盆满钵满,在医药行业的地位也随之飞升。据悉,2021年,辉瑞向全球提供了22亿剂mRNA新冠疫苗;同年,Moderna为全球提供了8.07亿剂mRNA新冠疫苗。mRNA新冠疫苗研发成为当下的火热赛道。

 

实际上,RNA的未来,不只是新冠疫苗,辉瑞和Modena在mRNA疫苗上的成功也仅仅是RNA医疗技术革命的冰山一角。除了应对当前和未来的传染病,RNA疗法还要治疗癌症、遗传和自身免疫性疾病。

 

为赶上这次革命,作为亚太地区重要的生物技术研发中心的澳大利亚,新南威尔士大学也在2021年投资2500万澳元建立UNSW RNA研究所(以下简称为RNA研究所),致力于开发并制造RNA疗法。

 

据悉,该研究所将使用新南威尔士州生产的RNA疗法进行治疗COVID-19和癌症的临床前试验,并在今年6月,基于RNA的治疗药物的siRNA的中试规模投入生产。

 

那么UNSW RNA研究所是如何建立的?未来又将如何进行科研成果转化?带着这些疑问,动脉橙果局访谈了UNSW RNA研究所所长Pall Thordarson教授,更深一步地了解UNSW RNA研究所。

 

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UNSW RNA研究所所长Pall Thordarson教授

 

为便于读者阅读,动脉橙果局将访谈对话在文字上做了不改变原意的编辑:

 

蛰伏十余年,关注三大研究领域


动脉橙果局:请您分享一下RNA研究所的成立故事,以及您和新南威尔士大学扮演什么样的角色?

 

Pall Thordarson教授:成立故事可以追溯到10多年前,在10多年前,新南威尔士州建立了纳米医学中心,该中心非常关注递送系统,包括用于癌症治疗的siRNA递送。在这里,许多聚合物和化学科学家以儿童癌症为重点展开合作。因此,多年以来,我们一直与这些科学家保持合作关系,并通过这项研究,我意识到RNA疗法将成为未来流行趋势。

 

2019年,我和新南威尔士州政府首席科学家办公室的代表们交谈,并向他们介绍了这个提议。由此,这个提议开始萌芽。随着疫情的爆发以及RNA疗法在国际上取得巨大的成功,提议得到了进一步推动。2021年,学校找到了我,决定采取行动。更重要的是,州政府和总理也有同样的想法,并成立了一个工作组,确定了新南威尔士州的所有大学和其他代表性大学共同搭建一个RNA生态系统。

 

未来十年,除了UNSW自身的投资外,州政府还将投入2亿美元,用于RNA疗法的制造、研究和开发。

 

在大学和州一级,RNA研究所有足够的能力去引领世界RNA基因治疗和基因医学中的应用,这因为国家政府在同一时间对病毒载体技术进行共同投资,也是因为悉尼在罕见疾病和表观遗传学领域上具有长期历史优势,并进一步结合了纳米医学技术研究。

 

在RNA疗法中,无论是mRNA还是其他不同类型的RNA,最主要的挑战是递送。UNSW RNA研究所拥有生物学、医学、化学等方面的专家和知识,这也是上述国家计划和去年成立的RNA研究所的基础。

 

动脉橙果局:招募研究人员和学生的标准是什么(专业方向、研究能力)?比较看重什么?

 

Pall Thordarson教授学术能力永远是关键指标。最近,RNA研究所又增加了一些成员,以此来确保团队的多样性和互补性。

 

目前来看,团队既拥有国际知名的科学家,也有新星科学家,我们有从事表观遗传学、基础生物学、RNA基础化学研究的专家。另外,RNA研究所还在进行新的聚合物与递送系统、微流体、新型传感器以及RNA疗法在癌症、HIV、COVID-19、罕见病等领域的应用。

 

因此,我们围绕RNA生物学、RNA医学和RNA化学这三个主题开展研究,这是优势,也是挑战。

 

具体来说,核心挑战分为四个方面:第一是在制造方面;第二是在RNA领域的分析方面;第三是在传感方面,聚焦在液体活检上,这类专注于直接测量血液样本中RNA的新方法;第四是RNA和蛋白质的相互作用。

 

而就健康领域而言,目前,我们重点关注三个领域:

 

第一个重点领域是siRNA 抗病毒药物的开发,并针对HIV、新冠肺炎及儿童感染病毒后的免疫功能受损人群展开研究;第二个重点领域是肿瘤学或癌症,尤其是在儿童癌症和胰腺癌两个关键领域;第三个重点领域是罕见遗传性疾病,包括小儿脊髓性肌萎缩症。

 

动脉橙果局:医疗领域还有很多方面的问题未被解决,您为什么首先选择这些领域?

 

Pall Thordarson教授:实际上,我们主要根据现有的优势基础来选择合适的领域。

 

目前,我们已经拥有一个强大的研究机构进行新冠肺炎和HIV抗病毒药物开发,并在儿童癌症方面,与另外一家研究机构合作研究。同时,我们还加强了新南威尔士大学的临床研究,在罕见遗传性疾病研究领域一直与国际公司合作临床试验。

 

搭建RNA加速器,多项研发已进入动物实验


动脉橙果局:您能分享一下您目前正在做的或您最兴奋的一些关键研究项目吗?目前进展如何?

 

Pall Thordarson教授:第一个是利用siRNA进行抗病毒药物研发,目前处于动物实验阶段;第二个是siRNA在肿瘤学的应用,也即将进入动物实验;第三是与其他州合作,展开mRNA疫苗的研发的工作,并开始了动物实验。

 

这些让我感到非常自豪,因为我们今年4月才开始制造RNA,而现在已经在制造人们用于动物研究的RNA材料了。

 

动脉橙果局:如何与临床进行链接?结果如何?

 

Pall Thordarson教授:我们机构本身更多的是关注生产规模,所以与学校的其他研究机构有着密切联系,其中就包括大型临床试验单位。

 

在悉尼,州政府也有非常有效的系统来帮助人们在悉尼建立临床试验。此外,我们在国际上搭建了合作关系,现阶段,已经与来自世界各地有意愿与我们合作的公司展开了讨论。

 

动脉橙果局:项目推向临床后的规划是怎样的?会有后续合作吗?具体如何开展?

 

Pall Thordarson教授:实际上,这与政府的计划有关

 

目前政府正在投资一个长达10年的研究计划,我们可能也会参与其中,但同时,政府也在投资一个制造计划,该计划将由一家私人公司运营,目前运营商正在挑选中,这意味着RNA研究所的项目可以去大型的GMP工厂生产材料并进行临床试验。如果有海外想要做临床试验的合作伙伴找过来,他们也可以在这里生产材料,在悉尼开展临床试验。

 

此外,我们正在努力构架整个价值链

 

RNA研究所已经完成了基础科学的研究,并配备相应设施帮助人们扩大规模,同时,政府也在支持这项工作和临床试验的转化,希望能为新公司的运作铺平道路。


动脉橙果局:RNA加速器的主要任务是什么,我们又是如何实现它的?

 

Pall Thordarson教授:它主要有三个任务:第一个任务是为我们的研究人员,不仅仅是新南威尔士大学的研究人员,还有悉尼的其他人,提供临床前的大规模材料。

 

因为对于学术研究人员来说,他们通常局限于工作台规模,只能做初步的测试,但这与在工厂开展的大规模试验之间有着很大差距。因此,加速器主要是关于临床前试点生产,提供大规模的、纯度更稳定的材料。

 

第二项任务是培训人才。这是一项全新的技术,我们可以在中间环节进行培训,也可以利用在工厂开展试验时的设施来培训,这不仅对悉尼的工厂开放,也向世界各地的其他工厂开放培训。

 

第三个是我们希望与世界各地的中心以及公司合作,来帮助他们迅速完成从实验室到临床的科研成果转化。

 

动脉橙果局:基于RNA加速器的工作,您能分享一些具体的案例吗?

 

Pall Thordarson教授:现在,我们已经生产了几批即将进行动物实验的产品原料。例如,我们开发了针对COVID-19或癌症的siRNA疗法,也正在制作动物研究所需的原料。

 

目前,我们也以类似的方式开始与初级产业部合作开发动物疫苗,为诊所服务。实际上,我们在这方面还没有走得那么远,但我们正在考虑设立研究生课程和微型证书短期课程,如果公司派人到RNA研究所进行短期培训,我们将为他们提供课程和证书。

 

在与各中心的合作方面,我们已经与澳大利亚的昆士兰和墨尔本的几个关键团队进行了合作,也在逐渐与世界各地的一些公司和中心建立更正式的关系。

 

下一步计划:集中资源助力成果转化,构建悉尼RNA产业生态系统


动脉橙果局:前面您谈到了对新一代技术专家的培训,你是否鼓励研究人员创业,或者将这些技术转让给那里的公司?

 

Pall Thordarson教授:UNSW(新南威尔士大学)正越来越鼓励学者们创建自己的公司,而且我们有良好的机制帮助学者进行成果转化。RNA研究所也已经与SynBio 10x开展了合作,该机构是为帮助合成生物学领域的创业公司而设立的,这更有效地教人们如何创建自己的公司。

 

动脉橙果局:RNA研究所在科研成果转化中具体提供了什么样的帮助和指导?

 

Pall Thordarson教授:事实上,学校和国家的资助计划会帮助研究人员进行成果转化。

 

因此,我们并没有复制大学已经可以做的一切,研究人员可以去大学里寻求专家的建议。最近,我们也任命了一名发展官,他在美国投资界有丰富的经验,帮助对融资知之甚少的研究人员。

 

更重要的是在早期阶段,许多初创企业可能遇到的问题是需要获得材料或特定的仪器,因此,在第一阶段,我们将努力帮助人们解决这个问题。

 

动脉橙果局:从您的角度来讲,您对想进行成果转化的科研人员有何建议?

 

Pall Thordarson教授:显然,许多人直接从事开发新的mRNA用于疫苗或蛋白质替代等等。但我还要强调的是,很多人没有意识到他们掌握着真正重要的关键技术,即使他们不直接从事RNA工作,例如可用于递送的聚合物系统或可用于传感的微流控技术,甚至只是改进材料的允许性。

 

我来自化学领域,有很多分析化学的工作要做,可能有人认为这与RNA无关,但实际上,这些技术可能产生解决RNA领域难点的办法。

 

因此,我认为如果你感兴趣,那就保持开放的心态,并敢于冒一点险吧。

 

动脉橙果局:RNA研究所长期战略规划是怎样的?有怎样的希冀和期望?

 

Pall Thordarson教授:特别考虑到州政府的强大投资,我们希望在10年内,能在悉尼建造起一个蓬勃发展的RNA生态系统。

 

在研究所层面,我们希望能从现在发展到拥有自己的大楼,也许有100名研究人员。希望到那时,会有一些成功的RNA公司从UNSW RNA研究所中诞生。

 

我们目前有20名学术研究人员,可能会增加到50人左右,但我们实际上并不都在同一地点办公。我们有合用的设施,但下一步要有一个独立的办公楼,我们的核心研究将集中在一起,也可以开始帮助附近的衍生公司。

 

未来10年内,希望RNA研究所能出现真正重大的国际科学突破。

注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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沈宇婷

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