杭州嘉因生物宣布FDA批准EXG102-031眼用注射液新药临床试验申请

杭州嘉因生物科技有限公司(Exegenesis Bio，杭州嘉因)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准其新型基因疗法EXG102-031注射液的研究型新药(IND)的申请，用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性(wAMD)。

“我们对公司取得的进展和达到这一关键的里程碑感到振奋，这是我们的第二款新药IND的获批，也是杭州嘉因成立3年来首次在美国获得IND批准”，杭州嘉因的首席执行官吴振华表示：“这是对我们所建立的具有世界前沿水平的研发、CMC、质量和注册能力的强有力证明。我们期待着进一步加速开发创新型的基因治疗产品，应用于高度未被满足的临床需求领域，给全球患者带来佳音”。

AMD是是一种渐进性眼病，由视网膜中心黄斑受损引起，可导致视力模糊和失明。仅在中国就有逾5000万AMD患者，其中十分之一（约500万）患者为新生血管性年龄相关黄斑变性，也称为湿性AMD (wet AMD) 患者。wAMD是一种严重视力丧失和不可逆转失明的眼科疾病，是由异常的血管生长和血液或液体泄漏到黄斑引起的，导致瘢痕形成和中心视力的快速丧失。在全球约5000万与AMD相关的失明中，wAMD约占90%。

EXG102-031眼用注射液是治疗wAMD的临床阶段的基因治疗药物，与现有的需要反复注射的抗体药物不同，只需要一针注射，就可在体内长期表达并有效治疗视网膜中异常血管形成和血液的渗漏。EXG102-031的I期临床试验将评估EXG102-031在wAMD患者中的安全性和耐受性，同时也会评估其对患者的视力改善。

杭州嘉因生物科技有限公司是一家面向全球的处于临床阶段的基因治疗公司。该公司创新的基因治疗产品的设计基于人工智能辅助的三大平台：病毒衣壳、启动子、独特的蛋白质工程设计。同时，公司拥有世界先进的cGMP生产设施。目前公司有两个在研药物已进入临床阶段：1）EXG001-307， 用于治疗I型脊髓性肌肉萎缩(SMA) 的AAV基因治疗；2）EXG102-031, 用于治疗wAMD的AAV基因治疗。