【动脉严选新品鉴第16期】邦耀生物：世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品

BRL-201是利用邦耀生物全新一代非病毒定点整合CAR-T技术（Quikin CART^®）开发的世界首个可在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体CAR-T细胞产品，能够一步实现CAR元件在基因组的定点整合和T细胞内源基因的调控干预，可极大降低CAR-T细胞的生产成本、缩短制备时间，大幅提高CAR-T细胞治疗的安全性和有效性，让更多患者受益。可以说，BRL-201有望取代现有的传统CAR-T疗法，成为一种更安全、更有效、更可及的治疗产品。未来，我们将继续推进该产品的临床转化，加强Quikin CART^®技术的开发，让其惠及更多的肿瘤患者。”

动脉严选新品鉴第16期邀请到邦耀生物研发副总裁张楫钦博士带来邦耀生物的产品推介。

1、成本低，可惠及更多患者

BRL-201是在不使用病毒载体情况下，利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生产工艺可以极大减少因使用病毒载体带来的高昂成本，减少复杂的工艺和生产检测成本。

2、制备快，适用进展快的患者

从生产工艺来看，传统CAR-T产品的制备时间都比较长，这极大增加了患者等待用药的时间，也意味着这样的CAR-T产品无法用于肿瘤进展非常快的患者。而邦耀生物的BRL-201产品采用非病毒制备方式，工艺简单，只需一步制备，即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控，大大缩短了整个CAR-T的制备时间，最短3天可完成制备，并且同期可以完成多批细胞制备，可极大提高产能，可及时供应于肿瘤进展快的患者。

3、更安全，保证产品的均一性

非病毒定点整合可以让每个CAR序列都精确地插入到基因组的特定位点，能避免随机插入导致的致瘤风险，最大程度保证了CAR-T产品的安全性和有效性。在开展的BRL-201治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤临床试验中，8例患者接受治疗后，未观察到CAR-T相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴，证明了BRL-201具有出色的临床安全性。

4、更有效，打破复发难治枷锁

在接受BRL-201治疗的难治复发淋巴瘤患者中，客观缓解率高达100%，完全缓解率达到87.5%，证明PD1-19bbz CAR-T细胞具有出色的临床有效性，是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果，且患者长期获益显著高于现有病毒产品，mPFS从2.9-12.8个月（现有病毒CAR-T）提高到20个月（邦耀BRL-201 CAR-T）。另外，进一步的单细胞测序结果表明PD1-19bbz CAR-T细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞，体内PD1-19bbz CAR-T细胞具有更强的抗肿瘤功能，长期存续的CAR-T细胞具有记忆性细胞的特征。这也全面阐明了非病毒PD1定点整合CAR-T细胞优越的临床疗效背后的作用机制。

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张楫钦 博士

邦耀生物| 研发副总裁

2007年于同济大学获得理学学士学位；2012年于华东师范大学获得生物化学与分子生物学博士学位，后于上海市肿瘤研究所任职助理研究员；2016年9月于华东师范大学生命科学学院任职副研究员。主要从事基因编辑与肿瘤免疫细胞治疗方面的研究。近年来以第一作者、通讯作者等在Nature、Nature Communications、Cell Research、Molecular Cancer、Hypertension等国际知名期刊发表SCI论文20余篇。国际首创非病毒定点整合CAR-T技术，开发了邦耀生物自主知识产权的Quikin CART^®平台，为解决CAR-T领域的痛点提供了新的思路。

上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，过去7年已产生100多项专利成果，有5个项目在8所知名医院开展研究者发起的临床试验，2个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCART等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近200人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！

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