3亿美元A轮融资！这家公司不久前带着“一体化” RNA 药物递送系统亮相

5月23日，ReNAgade Therapeutics研发的RNA 药物“一体化”递送系统首次亮相，并成功吸引了3 亿美元的A轮融资。

该公司专注于研究和开发RNA疗法，希望通过平台和技术的相结合，使RNA药物能够被递送到除肝脏外的更多人体组织和细胞，该技术据称可以帮助扩大现阶段RNA 药物的覆盖范围，有望在多种疾病的治疗领域实现应用。本次融资由生物技术投资机构MPM BioImpact和F2 Ventures共同领投。

建立一个成功的生物技术初创企业是十分具有挑战性的，尤其是去年年底以来，大量投资者从该行业的撤退，生物医药市场急剧下滑，导致初创公司的孵化任务变得更加艰巨。

自2021年以来，美国创业公司A 轮融资额已经连续5个季度出现下滑，在这样的市场环境下，MPM BioImpact作为老牌的生物技术风险投资公司MPM Capital 的子公司，依然带领ReNAgade得到了3亿美元的巨额A轮融资。远超今年大多数生物技术公司的融资，并领先于另一家 RNA 公司 Orbital Therapeutics 于4月宣布的 2.7 亿美元融资。

在ReNAgade之前，MPM BioImpact还孵化了另一家环状RNA药物明星初创公司Orna Therapeutics，并作为领投机构为其募得了8000万美元的A轮融资。A 轮的投资者一直都是生物技术创业界的“潮流引领者”，MPM BioImpact在RNA领域的广泛和深度的布局，可见其对未来技术趋势的预判。

ReNAgade Therapeutics为何能在该赛道斩获巨额融资？近些年RNA药物赛道的融资进展又如何？

ReNAgade 建立在一个大胆的想法之上——超越 RNA 疗法的界限。因此，ReNAgade选择与Orna共建合资企业，力求为 ReNAgade 推出的技术进行早期验证。

ReNAgade Therapeutics的四位创始人均是RNA药物领域的资深人士，并有多人曾在Moderna担任重要领导职务。

首席执行官的Amit D. Munshi拥有几十年的生物技术公司领导经验，在不久之前担任过老牌生物技术企业Arena Pharmaceuticals的首席执行官。

首席科学官Peter Smith博士曾在RNA药物领域的知名企业Alnylam内担任首席早期开发官，并拥有在Moderna三年以上的非临床研发经验。

首席运营官Ciaran Lawlor博士曾在波士顿咨询公司就职，并在之前领导过Moderna在内的多项科学任务。

首席商务官Brian Shuster曾在Johnson & Johnson任职，领导公司开展收购和股权投资的相关工作，并曾在J.P. Morgan负责与生物技术公司的战略和融资交易。

ReNAgade汇集了一批在RNA药物递送和成果转化方面有着深厚专长的领导团队，瞄准了当下RNA药物未涉及的范围和靶点，以创新性的平台和成果为基础，赢得了当前赛道上投资者们的关注。

2018年以来，共有11项RNA疗法获得了FDA的批准，并先后有多家致力于开发环状RNA药物的企业获得大额融资，可见行业内，环状RNA药物已经成为了热门研究方向。

ReNAgade作为一家初创企业，在当前的研究背景下，推出了一个全面且互补的RNA药物生产平台，致力于突破当前RNA药物治疗瓶颈。

ReNAgade首席执行官 Amit Munshi表示：“对于很多公司来说，递送一直是一个不起眼的问题，而且是最后才会考虑的。如果你不能找到正确的细胞或组织类型，或者正确的器官，那么随着时间的推移，一个公司能做的事情将非常有限。”

ReNAgade正在开发可以进入不同组织和器官的新型脂质纳米颗粒（LNPs），并整合了用于编辑 RNA和基因插入的工具，搭建了多功能的技术平台。

Munshi说：“在当下你会看到很多公司专注于环状RNA、基因编辑或寻找新的插入技术，但你很少能在同一家公司找齐以上所有的技术。”ReNAgade 与研发生产环状RNA药物的明星公司Orna Therapeutics以及制药巨头公司默克均建立了合作，并与Orna成立了一家合资企业，致力于递送技术。

Orna 随后与默克公司建立了合作伙伴关系，并获得了1亿美元的股权投资，这意味着默克将参与这家合资企业大部分的生产工作。

作为行业内的大型制药商，默克在很早之前就产生了针对RNA药物的兴趣。2006年，默克公司收购了一家研发RNA干扰药物的公司Sirna Therapeutics，但八年后，默克注销了这笔交易。此外，默克公司与Moderna也有长期的联系，并在2015年首次入股Moderna，共同合作开发了几种不同的实验性癌症疫苗。虽然默克多年来一直涉足RNA药物研究，但还没有推出过获批产品。此次，默克将兴趣转移到了环状RNA药物领域，希望能带来多种新药和疫苗。

在大量资金的加持下，Orna相信它的第一个项目（一种实验性的癌症治疗药物）将在2024年进行临床测试。默克公司也在其声明中引用了 Orna 的临床前数据，并声明，这些数据显示了环状 RNA 药物在多个领域（包括疫苗和肿瘤）治疗的潜力。

相比之下，目前ReNAGade 的工作还处于早期阶段，并没有向外界透露公司旨在治疗哪些疾病，也没有透露药物离临床试验还有多远。Munshi也没有宣布公司最初关注的是哪些组织，不过他指出，ReNAgade的目标是用其药物靶向免疫细胞、肾脏细胞或肌肉细胞。

ReNAGade自 2021 年成立以来已经申请了100 多项专利，并雇用了100名左右的员工，其中许多员工之前曾在Alnylam Therapeutics 和 Moderna这类RNA药物大厂工作。

同时，ReNAGade的资金也很充足。高达3 亿美元的A 轮融资，远超今年大多数生物技术公司的融资，这笔A轮融资将为ReNAGade这家初创公司提供数年的财务喘息空间。这个资本基础不仅能让ReNAGade走得更快，发展到关键规模，还能帮助公司经受住当前的行业寒冬。

通过创新递送技术并结合基因组和医学工具，ReNAGade在起步阶段就已经雄心勃勃，有望开发出递送到各类组织细胞的新一代RNA药物，为更多的患者提供良好的治疗方法，推动RNA药物领域的变革。

自1978年被首次提出以来，RNA治疗的研发已经有几十年的历史，但是目前市场上的RNA药物数量却屈指可数。

基于RNA固有的结构特征，该药物极易受到免疫系统和细胞障碍的干扰，难以进入细胞内的靶向作用区域。因此对于RNA药物来说，需要一个合适的递送系统，既要对RNA药物起到有效的保护和封装作用，也要促进其对靶向细胞和组织的渗透，让药物在细胞内靶位点发挥治疗效果。

除了专注于RNA药物的Alnylam等企业外，诺华、默克和辉瑞等大型制药商也开始研究小分子药物作用于各种 RNA 靶标，希望解锁曾经不可药用的靶点，拓宽RNA药物的使用范围。

近些年最受欢迎且融资热度最高的治疗方法是环状RNA药物。这种类型天然存在于细胞中的小核酸分子，被认为拥有广阔的发展前景。传统的 mRNA 分子是线性的、不稳定的，并且会被体内的酶迅速分解，这使得开发具有持久力的疗法具有挑战性。环状RNA药物旨在克服mRNA 分子的一个关键限制——保质期短。环状 RNA 没有末端帽，没有水解酶可作用的位点。在环状 RNA 领域，Laronde 和 Orna 都筹集了大量现金。

此外，转移RNA也是最受欢迎的治疗方法之一。它运输和递送细胞制造蛋白质所需的分子构建块。Alltrna 是一家18年成立的初创公司，专注于转移RNA药物的研究，同时还有Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 和 HC Biosciences 也都在进行转移RNA的开发。

自我扩增RNA也收获了很多投资者的关注。它与普通的mRNA相比，重要的区别在于能够以自身的RNA序列为模板，进行自我复制，除了表达目标蛋白以外，还携带着能够表达RNA聚合酶的序列，从而产生更多的saRNA拷贝。Replicate Biosciences 是一家专注于自我扩增RNA药物的初创公司，首次亮相即在ATP处获得了4000万美元的A轮资助，与Strand Therapeutics和Kernal Biologics共同加入了自我扩增RNA 的研究行列。

 RNA疗法初创公司A轮融资情况 / 动脉新医药制图

尽管使用开发新一代RNA治疗技术的公司仍处于药物开发的早期阶段，有些公司的研究进展已然十分迅速。这一批新兴的初创公司，专注于构建下一代 RNA 平台技术，旨在解决传统RNA工具作为疗法相关的挑战，填补当前该领域创新的空白。

虽然距离下一代RNA药物的问世还需要多年的研究和临床试验，但是这些公司已经从风险资本家、大型制药公司和其他投资集团那里筹集了数亿美元，拥有了雄厚的资金支持。如果他们的工作取得成功，RNA药物将可以为癌症、罕见疾病和影响器官、神经系统和免疫系统的慢性疾病提供新的治疗方法。

参考文章：

Merck pays startup Orna $150M as ‘circular RNA’ attracts industry interest，BioPharma Dive

ReNAgade debuts with $300M and an ‘all-in-one’ system for delivering RNA drugs，BioPharma Dive