7月14日，Golden Age Health Pte. Ltd. （“GAH”） 与Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd. （“朗信生物”） 宣布签署一项为期十年的独家《推广服务协议》。根据协议，GAH将获得朗信生物在中国大陆独家商业化推广其首创新药（BIC）基因疗法候选药物LX101的权利。

LX101是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在将功能性RPE65基因递送至视网膜细胞，以恢复双等位基因RPE65突变遗传性视网膜营养不良（IRD）患者的视觉循环。目前正在中国进行Ⅲ期临床试验开发，关键数据预计将于2025年第四季度公布，并计划积极向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药上市申请（NDA）。若获批，LX101将为符合条件的患者提供一种单次给药、疗效持久的治疗方案，旨在阻止或可能逆转视力丧失。

GAH将利用其覆盖疾病与医学教育、市场准入及患者支持的全方位患者服务平台，致力于解决患者旅程中的未满足需求，如疾病认知、及时诊断与治疗、治疗可及性与可负担性。双方通力合作，迅速将这一改变生命的疗法带给中国大陆受RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良影响的患者，让他们能够“看见清晰未来”。

遗传性视网膜营养不良（IRDs）——包括视网膜色素变性（RP）——是一类遗传性疾病，会逐步破坏感光细胞，导致严重的视力损害或失明，通常从儿童期开始发病。RP在全球范围内患病率约为1/3000–1/4000，并被正式列入中国《第一批罕见病目录》（2018年），这充分表明了这类疾病的患者受到了关注。

“与朗信生物合作，使GAH站在了中国快速扩张的眼科市场基因疗法领域的前沿”，GAH首席执行官Francis Wan表示，“我们一体化的方法旨在快速、全面地将拯救视力的创新疗法带给患者。”

GAH科学及医学顾问Dr. Shibeshih Mitiku Belachew, MD PhD评论道：“LX101基因疗法有潜力将一种持续进展的致盲性疾病转变为可治疗的疾病。我们的医学事务和真实世界数据研究团队将与研究者、支付方及患者组织合作，共同推进建立所需的坚实证据基础，以支持广泛、可负担地获得这种视力恢复疗法。”

动脉新医药特别采访到了朗信生物创始人、董事长兼首席执行官汪枫桦博士。她谈到，通过与GAH强强联手，加上本地化临床开发和生产带来的效率提升，朗信生物希望能让LX101快速惠及中国各地患者。至关重要的是，产品价格是患者家庭可负担的，提升临床可及性。

动脉网：此次达成商业化合作，是朗信生物面临着LX101怎样的临床进程节点？商业化计划如何？

汪枫桦博士：此次商业化合作的达成，正值朗信生物旗下LX101将于今年完成Ⅲ期临床确证性研究的关键节点。此前I/Ⅱ期临床试验结果及Ⅲ期临床试验中期分析结果已充分证实，LX101在治疗RPE65相关视网膜营养不良适应症上具备良好的安全性与明确的有效性，为后续商业化推进奠定了扎实的临床基础。

未来双方的商业化进程规划，核心将围绕 “全链条保障与精准推广服务” 展开：

生产端——朗信生物已在苏州Biobay一期建成符合GMP标准的商业化生产基地，生产工艺经过系统严密的表征与验证，可实现高质量产品的持续稳定生产，为未来市场供应提供坚实保障。

入院与市场覆盖——在完成新药申报并获得批准后，双方将借助GAH的商业化网络资源和在罕见病领域的丰富经验，加速推进产品入院流程，扩大市场覆盖范围，最终实现患者的快速可及，让更多符合适应证的患者及时获得治疗。

动脉网：选择合作伙伴上，朗信生物有什么标准？为什么会选择Golden Age Health作为中国大陆商业化合作方？

汪枫桦博士：我们抱着以终为始的心态，想要选择的是长期的合作伙伴。首先，我们非常认同GAH创始团队“medicine is for patients”的理念。对于罕见病而言，需要同时攻克 “准入+支付+患者流”三重壁垒。GAH是一家专注于创新罕见病和特殊疾病治疗商业化的制药公司，总部位于新加坡，主要覆盖中国、亚洲和中东地区。凭借一支由全球制药行业资深人士组成的团队和深厚的当地专业知识，GAH通过为中国及其他地区的患者提供经过验证的疗法，填补了患者可及性方面的重大差距。

GAH的使命是帮助全球创新者在中国及其他亚洲、中东市场推出罕见病药物，缩短患者就诊时间，降低创新者的上市风险，为付款人和投资者创造可持续价值。从这一使命出发，GAH提供了灵活的协作模式和全面的端到端商业化服务，包括监管支持、市场准入、患者参与，拥有在中国和其他亚洲和中东市场生成的真实世界证据（RWE）验证。同时，GAH团队有极其丰富的生物医药行业经验与全球化商业网络，拥有注册、医保谈判及患者支持的完善体系，尤其在罕见病领域有非常成功的本地化准入/上市/商业化经验，可加速LX101在中国和部分国际市场的落地。

动脉网：对于国产Biotech，BD本质是什么？最希望从中获得的是什么？

汪枫桦博士：在当下资本理性回归、行业加速分化的关键时期，BD已从单纯的“变现手段”升级为定义行业地位的标尺——2025Q1中国创新药License-out交易总额达369亿美元，其中46%为I/Ⅱ期管线，印证全球对中国早研创新能力的认可；中国Biotech正从“被动跟随”转向“主动输出”。

BD并非简单的权益买卖，而是通过技术价值与市场资源的精准匹配，实现研发成果的全球化跃迁，构建“中国创新价值的全球表达”。我们对BD的追求，不止于解燃眉之急的现金流，更在于让中国基因治疗技术嵌入全球价值链顶端，构建“眼科基因治疗全球生态”。

动脉网：作为一家年轻的Biotech，如何迅速建立差异化竞争力？如何让竞争力被全球医药行业看见、被信任？

汪枫桦博士：在基因治疗这一高壁垒赛道中，年轻Biotech要突围必须构建“技术－临床－商业”的全链条差异化竞争力。从创立之初，朗信就坚持 “以终为始” 的战略——从临床出发，临床需求驱动，追求可负担的技术创新，让中国的致盲性眼病患者能获得真正改变生命质量的基因治疗。现阶段优势在于实现了“载体工程平台（Capstellar™）+规模化生产工艺+快速临床转化”，覆盖从靶点设计到商业化推广的全链条能力。

技术会迭代、数据会更新，但朗信被合作伙伴们反复肯定的核心在于，始终以患者可及性为创新原点。当一位曾经注射几十次的nAMD患者通过LX102重获“生活尊严”时，我们看到的不仅是临床终点达标，更是基因治疗普惠化的可能。正如首例LX101患儿父亲所说：“原来黑夜真的会被基因点亮。”

动脉网：基于底层技术创新与团队建设，朗信生物管线布局逻辑是怎样的？

汪枫桦博士：成立五年来，这些独特的技术壁垒和平台优势已通过LX101（遗传性视网膜营养不良）和LX102（年龄相关性黄斑变性）等管线的快速推进得到验证。我们构建团队与管线的底层逻辑始终围绕“临床需求紧迫性”和“技术平台可延展性”双轴展开，通过团队架构的深度协同和管线的阶梯式布局，围绕患者临床需求痛点构建解决方案，实现从技术到商业价值的闭环。

具体来说，朗信聚焦眼科致盲性疾病，从LX101（罕见病，患者数万）到LX102（慢性病，患者千万+），希望完成基因治疗从罕见病到常见病的突破。同时，朗信已布局第二代基因治疗技术，加速全球FIC的创新管线开发，希望能够使基因治疗拓展到更多“无药可治”适应症，惠及更多患者。

进展来看，LX101即将完成Ⅲ期临床，关键数据预计将于今年第四季度公布，并提交上市申请。LX102预计在2025年Q3完成Ⅱ期临床主要终点研究，即将推进临床Ⅲ期。此外，今年还将有2条未公开管线进入临床研究。

动脉网：当下的基因治疗赛道处于什么样的状态？

汪枫桦博士：过去十年，基因治疗确实迎来了首个高潮，但如今已进入更成熟的“理性深耕期”。

技术平台趋于成熟，但递送效率与安全性仍是核心挑战：腺相关病毒（AAV）载体因其低免疫原性和组织靶向性，成为眼科基因治疗的主流工具（占全球AAV临床试验的25%）。然而，载体生产工艺的复杂性、免疫原性控制、长期表达稳定性等问题仍需突破。例如，我们开发LX101时，需精确设计AAV2载体对RPE65突变视网膜色素上皮细胞的靶向递送，这对病毒衣壳优化和剂量控制提出了极高要求。

临床转化加速，但商业化能力面临考验：自2017年全球首个眼科基因疗法Luxturna获批后，全球已有数十款产品进入临床，国内目前超过20家企业布局眼科AAV基因治疗。但罕见病开发成本高导致定价“高不可攀”（Luxturna定价85万美元）和患者支付能力有限，企业必须和监管以及支付方共同探索“突破性疗法”的可及性方案。

资本从“投赛道”转向“精选”，聚焦临床价值和平台延展性：早期基因治疗企业估值曾一度爬高，近年逐步回归理性。资本更关注企业的底层技术平台和管线拓展能力。2024年朗信刚完成B+轮融资（上海生物医药基金领投），也印证了市场对具有持续创新力和产业化能力企业的认可。

动脉网：基因治疗领域的眼科场景未来发展潜力和方向如何？

汪枫桦博士：眼科是基因治疗的“黄金赛道”，其免疫豁免特性、局部给药优势及可视化疗效评估，为技术落地提供了独特条件。

罕见病仍是基石：全球7000多种罕见病中80%为遗传病，眼科占比较大。通过LX101和后续罕见病产品开发，我们成功验证了朗信生物载体工程平台Capstellar™，为后续新一代基因治疗技术的应用奠定了基础。

慢性病是爆发点：年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病视网膜病变等患者群体庞大，且存在长期治疗痛点。例如nAMD患者需每年注射抗VEGF药物6～12次，而朗信生物的LX102通过单次基因治疗实现一次注射持续表达，在I期临床中已实现最长24个月无需补充治疗。这类适应症将大幅提升基因治疗市场天花板。

可及性突破：本土化生产与支付创新，成本控制是关键。朗信生物通过国产试剂耗材替代、自主产能工艺放大从而降低生产成本。

动脉网：恰逢《支持创新药高质量发展的若干措施》印发，您如何看待商保这一补充机制对于基因疗法创新药的利好？

汪枫桦博士：《支持创新药高质量发展的若干措施》正成为基因治疗发展的核心命题 ——如何通过支付机制革新破解高价疗法的可及性困境—— 提供了关键的破局思路。我们认为，支付压力的科学分流与创新药的价格保护是行业关键课题。若商保目录能为 “临床价值高、超出医保保障范围” 的创新药设计专属保障方案，既能避免基本保障基金过度承压，又能为实现基因治疗在社会价值和商业价值回报提供发展动能。

我们也将积极联动地方惠民保、慈善捐赠等多方力量，共同构建起“基本医保 + 商保 + 社会救助”的立体支付网络。商保机制的完善不仅能有效缓解当前的支付瓶颈，更为基因治疗向更广泛适应症拓展奠定了重要基础。如今，政策、技术与支付的三重共振下，企业才能更有底气投入更多罕见病和创新药研发，让“一次治疗、终生治愈”逐步转化为可负担的治愈路径。

作为亲历者，我曾见证遗传盲症患儿在基因治疗后第一次看清世界时，令人动容的泪水；也深知老年患者每月往返医院的奔波与艰辛。朗信生物将以眼科为起点，但不止于眼科，向神经、代谢疾病拓展——在商保赋能的中国创新药发展新时代，我们坚信，基因治疗终将成为普惠医学，这也是朗信生物的终极使命。