近日，深圳市儿童医院发布科技成果转化公示，拟将医院持有的四项生物医药及医美领域核心专利进行打包转让，受让方为深圳思德母细胞科学有限公司，转让费用为固定费用40万元。该系列专利涵盖了1项实用新型专利及3项发明专利，聚焦于间充质干细胞（MSCs）及其外泌体（sEVs）的工程化改造与规模化制备。
这一成果转化标志着医院在干细胞非细胞治疗领域取得了重要突破。团队研发了一套从源头细胞质控到下游工程化应用的全链条技术体系：通过独创的“混合动态培养”技术，成功制备出功能均一性高、批次差异小的间充质干细胞外泌体，一举攻克了外泌体工业化制备中面临的“异质性”难题。同时，结合内源性装载与点击化学修饰技术，团队开发了针对视神经损伤（青光眼）、慢性呼吸道疾病及皮肤修复的靶向递送方案。
与传统干细胞疗法或普通外泌体产品相比，该系列技术不仅解决了传统中药单体（如黄连素）难溶解、难吸收的给药痛点，还通过无创或微创给药方式（如鼻滴、雾化），实现了对眼底及肺部病灶的精准靶向治疗，极大地提升了临床转化的可行性与治疗效能。
尽管MSCs及其sEVs在再生医学与免疫调节领域展现出巨大潜力，但从实验室走向临床应用和工业化生产，长期以来面临制备标准不一、靶向递送困难、原料来源受限三大核心瓶颈。
首先，干细胞的“异质性”导致制备工艺难以标准化，限制了药物的一致性评价。不同供体来源的MSCs往往受遗传背景、年龄及表观遗传影响，存在显著的个体差异。这种差异导致不同批次生产的外泌体在成分（蛋白、核酸负载量）和功能（抗炎、修复能力）上波动巨大。现有的单一个体来源培养模式，无法获得质量均一、效能稳定的通用型外泌体，是制约其工业化量产和临床药效评估的最大障碍。
其次，生理屏障的存在使眼科与呼吸科疾病面临“进药难、留存短”的困境。在视神经损伤（如青光眼）治疗中，血-眼屏障和角结膜的低渗透性，导致传统滴眼液难以将药物有效输送至视网膜神经节细胞；而玻璃体注射虽有效，却伴随高侵入性创伤及感染风险。同样，在呼吸系统疾病治疗中，传统的药物单体（如具有强效抗炎作用的黄连素）受限于水溶性差、生物利用度低以及肺部黏液屏障的阻隔，难以通过口服或常规雾化直达病灶深处，且易产生毒副作用。如何突破这些生理屏障，实现无创或微创的精准递送，是临床亟待解决的痛点。
此外，生物活性原料的获取长期受制于伦理与来源的双重束缚。在医美及修复领域，传统的白细胞提取物主要依赖新生儿脐带血或成人外周血分离，不仅受限于血液制品的严格监管与伦理争议，且难以大规模量产。更关键的是，直接从血液分离的成分往往混杂中性粒细胞等促炎细胞，导致提取物中可能含有引发皮肤刺激的成分，难以满足高端医美对原料纯度与安全性的严苛要求。
这些行业痛点致使诸多优异的治疗策略陷入“理论有效，落地无效”的尴尬境地。因此，开发一种既能解决细胞源头异质性，又能实现药物高效负载与靶向跨屏障递送的综合性技术方案，成为了打破僵局的关键。
该转让项目以干细胞外泌体工程化技术为圆心，在底层制备工艺、药物递送系统及新型生物原料开发三个维度实现了技术跃迁，构建了极具竞争力的核心优势体系：
首创“多供体混合3D动态培养”技术
针对干细胞外泌体批次间差异大的行业难题，团队研发了功能均一性间充质干细胞外泌体制备技术。该技术摒弃了传统的单供体培养模式，创新性地采用“多供体分区域静态培养+混合3D动态微载体培养”策略。利用不同供体细胞间的良性竞争与协同效应，结合工业级3D悬浮培养工艺，成功制备出蛋白组分高度一致、纯度超98%的通用型外泌体。这一突破不仅消除了供体异质性带来的质量波动，更使外泌体的抗炎与免疫调节功能显著优于单供体来源，为外泌体药物的化学成分生产控制标准化奠定了坚实基础。
实现“鼻-脑”与“肺部深层”双重精准递送
在药物递送领域，团队利用外泌体的天然纳米载体特性，结合工程化修饰，解决了难治性疾病的给药难题：
眼科领域（鼻腔给药革新）：针对视神经损伤治疗，团队开发了霍乱毒素B亚基（CTB）修饰的工程化外泌体。利用点击化学与脂插入法，将CTB精准修饰于外泌体表面。CTB能特异性识别神经细胞表面的GM1受体，使药物能够通过鼻滴液形式，经由鼻-脑通路绕过血眼屏障，直接靶向修复受损的视网膜神经节细胞。这一“鼻内给药、眼底治疗”的新策略，彻底改变了眼内注射的高风险现状。
呼吸领域（内源性装载）：针对传统黄连素难溶难吸收的问题，团队发明了内源性装载工程化外泌体技术。在干细胞3D培养过程中直接引入药物，利用细胞自身的生物合成机制将药物“天然包裹”进外泌体。这种制剂不仅掩盖了药物苦味，更借助外泌体的磷脂双分子层结构，使其能穿透肺部黏液屏障，通过雾化吸入高效治疗支气管肺发育不良及哮喘，实现了中药单体的纳米化升级。
开创“体外诱导”新路径
在医美原料端，团队开发了诱导型白细胞提取物制备技术。该技术另辟蹊径，不再依赖血液提取，而是利用间充质干细胞在体外定向诱导分化为功能性树突状细胞，再经裂解获取活性成分。这种方法不仅彻底规避了血液制品的法律与伦理风险，实现了原料的无限量、标准化生产，且产物中富含抗衰、美白及修复因子，剔除了导致皮肤炎症的杂质成分，为高端医美护肤品提供了一种更安全、更纯净、更合规的“类白细胞”核心原料。
随着全球外泌体产业的爆发式增长，这一新兴赛道正从“科研热”转向“产业热”。本次转让的四项专利技术，不仅精准卡位了再生医学的核心制备环节，更在眼科药物、呼吸吸入制剂及高端医美原料三大高增长市场构建了极具差异化的竞争壁垒。
眼科给药开启“居家治疗”新蓝海
全球青光眼及视神经损伤患者群体庞大，但现有的临床治疗严重依赖频繁的医院就诊和侵入性操作。该项目开发的CTB修饰外泌体鼻滴液，不仅有望替代高风险的玻璃体注射，更将治疗场景从手术室延伸至患者家中，极大地提高了患者的依从性。在眼科药物市场向无创化、精准化转型的当下，这种“鼻内给药”技术具有极高的商业转化潜力。
中药现代化抢占呼吸慢病管理高地
针对哮喘、慢阻肺及新生儿支气管肺发育不良等呼吸系统疾病，吸入制剂是公认的”黄金“给药方式。该项目将传统中药单体（黄连素）与干细胞外泌体结合，开发出的新型雾化吸入剂，不仅解决了中药口感苦、儿童拒药的依从性难题，更实现了药物对肺部深层的靶向覆盖。这不仅是对传统中药现代化路径的一次成功探索，也为呼吸慢病管理市场提供了一款兼具抗炎与修复功能的重磅产品。
重塑医美原料供应链
在千亿级的医美与功能性护肤品市场，消费者对成分的安全性和功效性要求日益严苛。该项目推出的诱导型白细胞提取物，为市场提供了一种标准化、可量产、高纯度的生物活性原料。在“外泌体美容”和“细胞级修复”概念备受追捧的今天，这一合规原料有望快速切入高端护肤品供应链。
平台化技术赋能，打通产业化“任督二脉”
更为关键的是，该项目包含的功能均一性外泌体规模化制备技术，实质上提供了一套通用的工业化生产底座。它解决了外泌体药物研发中成本最高、难度最大的生产工艺与质量控制环节。对于受让方深圳思德母细胞科学有限公司而言，这不仅意味着获得了三款具体的潜在产品，更意味着掌握了快速孵化更多外泌体管线的平台能力。
综上所述，这40万元的专利转让，实质上完成了一次从上游制备工艺到下游多场景应用的全产业链布局。它不仅有望为临床难治性疾病带来革命性的治疗方案，也将为企业在生物医药与医美双赛道的竞争中注入强劲的创新动能。
渝公网安备 50011202502165号
