专访精鼎医药：包揽全球30%创新资产后，中国创新药的下一程在哪里？

编者按：

2025年，全球约30%的创新药资产来自中国。License-out交易金额屡创新高，Newco模式成为出海新路径，中国香港成为全球最大的生物医药二级融资市场之一。这些数字和概念堆叠在一起，勾勒出一幅令人振奋的图景：中国创新药正在完成从“仿制”到“原创”的惊险一跃。

但在这幅图景的背面，另一个问题正在浮现：当分子足够好之后呢？

过去十年，中国创新药行业的能力积累主要集中在药物发现端——找到好靶点、设计好分子、做出好数据。但一个分子从实验室走向全球市场，药物发现只走了一半。后半程的临床开发——全球多中心试验的设计、不同监管体系的对接、海外临床机构的筛选与执行——是一套完全不同的能力体系。

这套能力，MNC花了数十年才建立起来：例如，辉瑞中国研发中心于2005年成立，到2025年完成从“学习者、跟随者”到“全球项目贡献者”的角色蜕变。其发展轨迹清晰地展示了MNC构建全球临床开发能力的漫长过程——从最初仅负责数据录入等基础工作，到逐步承担全球药物安全预警、全球注册申报，再到如今能够独立完成关键临床药理研究并直接支持全球审批。

而中国Biotech的全球化能力建设，正进入系统化构建阶段。

行业普遍认识到“交易不等于全球化”，2025年出海资产中超过52%的分子在授权时处于临床前或I期阶段，价值兑现节点前移，恰巧说明“提前兑现研发价值是企业全球化能力尚未成熟时的阶段性选择”。

中国创新药企正在探索两条道路：百济神州选择从开始就直接全球化运营，信达生物则先在本土稳扎稳打，然后才谋划国际市场。此外，治理与法域层面的规则嵌入、临床与注册层面的持续过关能力、制造与供应链层面的保障体系等，中国创新药企经历的种种，正是“学习过程”的真实写照。

这也解释了全球顶尖CRO精鼎医药三位全球高管为何选择在此齐聚，分享他们的观察——

Charlotte Moser在肿瘤领域工作了30多年，曾担任医生、研究员和商业临床开发负责人，现担任精鼎医药的首席医学官。Chris Learn为精鼎医药全球医疗服务部高级副总裁兼细胞与基因治疗负责人，曾负责监督许多先进疗法的临床试验设计，均取得了显著进展。精鼎医药高级副总裁、亚太区企业战略负责人兼大中华区负责人Vera Zheng则穿梭于中美之间，看着一批又一批中国Biotech在全球化门槛前反复踱步。

他们的观察拼在一起，恰好构成了一幅关于中国创新药“下一程”的图景——不是分子够不够好，而是临床开发能力能不能跟上。

“全球创新药研发正在经历一场从‘规模驱动’到‘精准驱动’的转变，”Charlotte说，“这不是中国独有的问题，而是整个行业共同的范式迁移。但中国若能吸取全球经验，利用生物标志物和选择性靶点缩小目标人群的范围，就能更快地度过这一阶段，并成为同类研究中的先行者。”

精鼎医药的三位全球高管分别代表药物研发领域的不同职能。他们各自从不同的维度，拆解了这场正在发生的转变，以及中国创新药在其中面临的真正考验。

Charlotte Moser在肿瘤领域工作了30多年，描述了行业内的两次认知革命。

第一，我们对免疫系统的理解更加深刻。过去，人们并不清楚为什么免疫系统能够有效清除细菌和病毒，却对肿瘤束手无策。如今，科学家们对肿瘤细胞如何抑制免疫系统以实现无限增殖有了更深入的了解。“我们对癌症如何操控人体免疫系统的认识，催生了一类全新的疗法，并实现了对疾病的长期控制——即利用人体自身的免疫系统来对抗癌症，”Charlotte说道。

第二是对肿瘤异质性的理解。30多年前，乳腺癌在临床试验中通常被当作一种疾病来处理。现在科学家已经知道，起源于同一器官的肿瘤可能包含多种亚型，这些亚型具有完全不同的致病机制。“每种癌症都有不同的亚型，它们在致病机制上存在显著差异，因此需要不同的治疗方式。”

这两次认知革命直接改变了药物开发的底层逻辑。

过去，一个新的抗癌药物的临床试验可以入组5000名患者，把疾病当作单一实体来测试。现在，研发策略转向了“精准验证”——在更小的、经过精准筛选的患者群体中，采用新的组织学和其他疾病生物标志物，尽早确定药物是否有效以及对哪些患者有效。

“我们更强调在尽量少的受试者中完成早期判断，同时尽可能降低患者暴露在潜在不良影响中的风险，”Charlotte说，这意味着早期研究变得更加重要和复杂，“在I期研究中，我们力求找到最合适的患者群体，同时测试药物的安全性和有效性。”

她举了一个例子。在I期研究中，现在需要回答的问题比十年前多得多：药物进入人体后会分布到哪些部位？作用于哪些组织？哪些生物标志物最适合用于筛选和评估效果？疾病是否真的被控制了？药物会对其他器官产生哪些副作用？免疫系统是否被成功激活？这些问题如果回答不清，就急于进入大规模试验，失败几乎不可避免。

这不是中国独有的趋势。无论在欧洲，还是在美国、日本、中国，创新药研发的逻辑都在从“做得更大”转向“做得更准”。但中国有一个独特优势：它不需要重新发明这套方法论，它可以直接借鉴全球过去三十年积累的经验，同时拥有高质量的测试设备和人员，将这些知识应用于当今的新药研发。

如果说Charlotte看到的是方法论的转变——从“大规模试验”到“精准验证”，那么Chris Learn看到的则是治疗目标的迁移。“治疗的重点正在从‘控制症状’转向作用于疾病本身的病因以及背后的病理生理机制。”他说。

在他看来，这两者的区别决定了药物开发的根本逻辑。如果只是控制症状，往往需要长期甚至反复治疗；但如果能够找到病因并进行根本性干预，患者有可能通过一次治疗就实现长期康复。“在过去，我们在医学表达上非常谨慎，很少使用‘治愈’这个词，”他说，“但现在确实有一些基因疗法有数据证明，在治疗五年后，患者仍然保持无疾病状态。”

方法论的转变与目标的迁移，共同重构了全球创新药研发的底层逻辑。而这套正在被重新定义的规则，无论对中国Biotech还是MNC，都是全新的课题。

范式迁移听起来很宏大，落到现实中，就是一个个具体的、让人头疼的难题。

第一个难题：失败率居高不下。

2026年，肿瘤药物临床试验的失败率依然居高不下，行业公认的数据是：肿瘤药物从I期临床到获得FDA批准的成功率长期低于5%。这不是秘密，但也很少有人公开谈论。

Charlotte的解释是，I期临床的目的是测试和迭代改进，然而,行业正在用“旧范式的方法”做“新范式的药”。“在早期阶段，我们需要尽可能回答：药物进入人体后会分布到哪些部位？作用于哪些组织？疾病是否真的被清除？”她说，“这为我们提供了一个平台，让我们能够找到最能从中受益的患者群体。如果这些问题没有在早期得到充分解答，就急于进入大规模临床试验，失败是大概率事件。”

解决方案指向同一个方向：精准化。更精准的患者筛选、更精准的终点设计、更精准的早期验证。而要做到这些，需要从过往的项目经验中不断学习——不是用患者去“试错”，而是用数据去“预判”。

第二个难题，CGT把复杂度放大一个数量级。

如果说肿瘤靶向药的临床开发是在“走一条有地图的路”，那么细胞与基因治疗（CGT）就是在“开路”。

Chris Learn给出了一组具体的数据：CGT临床试验的电子数据采集（EDC）相关文件内容，比传统药物研究多出约50%。“这类临床试验在一定程度上更接近于学术研究，而不像传统化药那样完全是以成熟产业体系为支撑的大规模研究，”他说。

复杂性的根源在于，CGT产品可能对人体产生长期甚至永久性的影响。基因编辑涉及的碱基编辑、启动子修饰等，都可能改变人体的DNA序列及核酸结构。“对这些长期影响的评估，需要更多的数据、更深入的研究以及更系统的验证。”Chris指出。

第三个难题：临床开发正在成为新的瓶颈。

过去十年，创新药的瓶颈在药物发现——能不能找到好的靶点、设计好的分子。现在，这个瓶颈正在向临床开发转移，即如何测试新发现的多个资产。

无论是MNC还是Biotech，都面临同样的挑战：如何在更少的患者中、更短的时间内、更低的成本下，完成高质量的临床验证。这不是单纯的资金问题，而是方法论、经验体系和数据能力的综合较量。

Charlotte指出，早期研究要做的不是“快”，而是“精准”。“在决定进入下一步、更大规模人群研究之前，我们需要在早期阶段尽可能充分地掌握信息，并且与现有标准治疗进行对比，明确其潜在优势在哪里。新的统计设计和历史数据的使用至关重要，因为它们可以显著减少时间和患者不必要的暴露。” 

这正是全球CRO行业正在经历的角色转变——从“试验执行者”变为“知识传递者”。正如Charlotte所说：“我们（精鼎医药）想帮助大家避免重复犯错，不要用患者去‘试错’。”

在全球研发范式迁移的大背景下，中国处于一个独特的位置。

从数量上看，中国创新药资产已经占据了全球管线的重要份额。据Vera Zheng透露，2025年全球约30%的创新药资产来自中国，其中相当一部分项目在临床前或极早期阶段就完成了对外授权。这一数据与行业分析机构的统计基本吻合——近年来，中国在全球新药研发管线中的占比持续攀升，已成为仅次于美国的第二大创新药来源地。

但“入场”不等于“领先”。Vera坦言，数字的另一面是，很大一部分中国资产在非常早期阶段就被授权出去，“有些项目只做完中国临床试验就授权出去了，还没有充分进入全球开发阶段。”这意味着，这些资产的商业价值未被充分释放。

好消息是，中国拥有独特的优势。

首先是速度。Vera援引行业数据强调，中国在药物发现阶段的速度是海外的2-3倍，成本节省60%-70%；在临床开发阶段，病人招募速度也可提升约2-5倍，成本最多可降低一半。这不是靠“便宜”实现的——中国在患者招募效率、临床试验启动速度等方面具有显著优势。

其次是政策环境。中国即将全面执行最新版本的ICH GCP标准，整体临床环境、数据质量与国际接轨。同时，新药审评周期显著缩短，部分情况下可缩短到一个月左右，已接近FDA的效率水平。

第三是市场增长。据麦肯锡报告预测，到2028年，中国创新药市场规模将相比2023年翻一倍，整体市场年复合增长率接近17%。

这些因素叠加，使得中国在全球研发体系中的角色正在发生根本性转变。“中国正在从一个‘市场’变成一个‘创新引擎’，”Vera说。她引用了一个更精确的表述：过去是“Made in China”，现在正在转向“Create in China”和“Create with China”。

在这场转变中，CRO的角色正在被重新定义。

精鼎医药的定位是“双向桥梁”。一方面，帮助MNC和海外Biotech“走进来”，利用中国的基础设施和研发能力加速创新；另一方面，帮助中国Biotech“走出去”，推进全球多中心临床和海外注册。

“我们一直在做两件事，”Vera说，“帮助中国药企‘走出去’，帮助MNC和海外biotech‘走进来’。”

这种“双向”角色要求CRO具备两种看似矛盾的能力：全球视野与本地执行。

Charlotte指出，开展某些临床研究需要有实际在地执行的经验。“具体是在悉尼、上海还是波士顿开展试验，会带来很大差异。需要既有全球经验的运营团队，又能了解本地文化并用本地语言沟通。”

Chris则强调了另一个关键点：让真正有经验的人参与到日常运营中。“公司的高管、资深领导以及各领域专家，都会参与到试验的日常过程中。”在CGT等前沿领域，这种“专家嵌入”模式尤为关键——因为技术太新，没有现成的模板可套。

Vera透露，精鼎内部设有一个“亚太知识中心”（APAC Knowledge Center），通过亚太地区超过六十位专家的参与，将真实的项目实践经验在全球范围内共享。同时，在监管策略方面，精鼎医药在全球范围内有一个非常资深的专家网络，包括一些曾在监管机构或大型药企任职的专家，能够在试验设计早期就为客户提供监管策略支持。

这种“知识转移”能力，正在成为CRO行业最稀缺的差异化优势。正如Charlotte所说：“我们代表的是一个非常广泛的专业能力体系，涵盖医学、临床运营和数据指标、统计学，真实世界数据以及监管事务等多个领域。”

30%的全球管线占比，是中国创新药的一个里程碑。但下一个里程碑，恐怕不是让这个数字变成40%或50%。

正如Charlotte所说，早期研究要做的不是“快”，而是“精准”，要在更少的人群中获得准确的洞察。Chris Learn看到的则是目标的迁移——从“控制症状”到“作用于病因”。 

当前，中国已经证明了在药物发现端的能力。从me-too到me-better，再到FIC/BIC，中国创新药在分子设计层面已经站上了全球舞台。但临床开发——这个全球共同的瓶颈——才是真正的分水岭。这需要的不是更多的资金，而是更深的方法论积累、更强的经验体系和更系统的数据能力。

与此同时，精鼎医药同样也在传达一个信号：全球CRO巨头正在把中国从一个“服务市场”重新定义为“创新伙伴”。

对于中国药企来说，新的考验拉开帷幕——正如Vera所言，“Create in China”已经做到了。“Create in China”和“Create with China”，才是下一程的真正命题。