AlphaFold的横空出世，曾为AI生物医药划下一道分水岭：人类首次以近乎实验级的AI精度破解了蛋白质结构之谜，也让靶点解析、分子设计正式步入了AI赋能的快车道。而当分子层面工具逐渐从前沿探索变为行业基建，生命科学的探索边界也开始向更复杂的系统层级延伸。

从单一蛋白质到完整的活细胞，是计算生物学正在翻越的下一座高山。

旨在实现细胞状态的完整模拟、可精准预测药物与基因扰动下细胞响应的虚拟细胞技术（AIVC），被冠以圣杯之名，成为先行者眼中撬动下一代药物研发的支点。

在这条挤满顶尖科研机构与生物技术公司的赛道上，诞生于2022年美国加州的Tahoe Therapeutics（下称“Tahoe”），正凭借一系列重磅开源成果，成为该赛道颇具代表性的企业。

AIVC的兴起，可以看成全球新药研发市场发出的呼救。

据美国生物技术创新组织（BIO）追踪2011—2020年全球9704个药物临床开发项目后的统计，新药从进入I期临床到最终获得FDA批准的综合成功率（LOA）为7.9%；若计入临床前阶段的筛选淘汰，从候选分子到成功上市的整体比例则更低。

药研动辄数十亿美金投入、十余年研发周期，却难逃折戟命运，背后的原因其实老生常谈：一是体外培养模型无法复刻人体真实的肿瘤微环境与组织空间结构；二是标准化均质细胞系，难以还原真实患者群体存在的遗传异质性。这些问题共同推高了研发沉没成本，行业亟待更精准、更高效的系统性模拟工具。

虚拟细胞的核心价值，旨在通过AI模型在数字空间高保真复现细胞的状态运行、信号响应与表型变化，将大量原本需要湿实验室完成的实验，转化为“硅基实验”。它的价值贯穿药物研发全链条：靶点发现阶段快速定位疾病关联核心基因，化合物筛选阶段批量压缩候选分子范围，临床转化阶段辅助患者分层与风险预判。

更长远来看，它有望像AlphaFold打开蛋白质结构黑箱一样，解开细胞调控网络的运行逻辑，推动人类从“观察生命”走向“编程生命”。

单细胞系统生物学领域研究机构Arc Institute首席技术官Dave Burke提出过这样一段比喻：如果说DNA是细胞的读存储器，编码生命基础程序；mRNA是随机存储器，随环境、压力、疾病状态动态调整；那么构建虚拟细胞，就是在逆向求解细胞的“中央处理器”——破译细胞接收信号、整合信息、输出响应的运算逻辑。只有读懂这套逻辑，才能真正回答：让病变细胞回归正常，究竟需要输入怎样的指令。

AI虚拟细胞（AIVC）全技术产业链全景图（Ma et al., npj Digital Medicine, 2025）

但愿景的宏大，无法掩盖当下的现实瓶颈。虚拟细胞的发展，目前仍有难关。

首先是数据短板：细胞级建模对数据的要求远高于蛋白质层面，它不仅需要静态观测数据，更需要大量带因果性的扰动数据。长期以来，公开单细胞数据以观测性为主，系统性扰动数据集普遍规模小、批次效应强、细胞背景单一，成为制约模型上限的核心稀缺资源。

其次是模型局限：早期虚拟细胞方案多走“自底向上模拟单细胞”的路径，先生成AI模拟的细胞基因活动假想数据，再聚合统计。不仅训练与推理成本高，也难以适配药物敏感性等复杂表型预测，更难支撑零样本跨上下文泛化；较弱的可解释性，也与药物研发对机制解释的需求存在错位。

此外，当前多数模型仍停留在学术基准验证阶段，距离嵌入研发全流程、产生临床价值仍有距离。

就在业内共同摸索破局路径时，Tahoe走出了一条“数据先行”的差异化路线——没有从堆砌模型参数出发，而是先沉心攻克最底层的高质量扰动数据规模化生产。团队从成立之初就笃定：虚拟细胞的瓶颈不在模型架构，而在数据的质量与因果性。

作为“数据优先”设想的核心载体，Tahoe的自研基础平台Mosaic应运而生——经工程化改造，搭建规模化、高保真单细胞扰动数据的生产链。这套技术脱胎于联合创始人Johnny Yu、Hani Goodarzi和Kevan Shokat在加州大学旧金山分校的实验室研究。

Mosaic平台的思路，是把数十种携带不同突变背景的肿瘤细胞混合培养，组成一体化三维肿瘤球培养体系，分置96孔独立微孔；各微孔分别施加单一药物干预，整块培养板可同步开展多种药物平行筛选。

传统筛选模式下，不同细胞、不同药物需要分板培养，试剂与培养环境差异会产生难以消除的批次干扰，极易掩盖细胞真实响应信号；Mosaic将多种细胞置于同一培养单元，所有样本共享完全一致的给药、测序条件，可从实验源头减少系统偏差，各类细胞的药效数据就拥有了统一的横向对比标准。

Mosaic平台整套实验依托组合条形码测序与基因型分拆技术完成细胞溯源，无需分批次搭建上百组独立实验，就能同步捕捉不同遗传背景细胞对同一药物的转录组响应。同时，这套体系兼容肿瘤细胞系、原代细胞、类器官等多种样本，能够复刻患者群体天然遗传异质性，最大程度贴近体内真实的细胞互作与肿瘤微环境特征。

在实验效率层面，Mosaic则在数量级有所突破：常规筛选一次仅能观测单一细胞对少数药物的反应，而Mosaic在一块培养体系内就能并行完成数十种细胞、多梯度药物的同步扰动，单次实验即可生成数万组药物－细胞交互的单细胞转录数据；搭配Parse GigaLab高通量单细胞建库与超大通量测序管线，可稳定产出亿级规模的单细胞数据集，解决过往扰动数据样本量稀少、干预类型单一的痛点。

除此之外，Mosaic还可适配小分子、基因编辑等多元手段，持续产出带有明确因果关联的多模态时序数据，为后续AI虚拟细胞模型提供充足的训练素材。

基于Mosaic平台的高通量数据生产能力，Tahoe搭建起一套覆盖底层数据至上层应用工具的产品矩阵：Tahoe-100M筑牢全域数据底座，Tahoe-x1搭建大参数基础生物模型，Rhaister 开辟轻量化落地方案。三者贯穿从原始数据供给、核心模型基座到产业实际落地的虚拟细胞产业链全流程。

作为路径中的基石，Tahoe-100M涵盖50种癌细胞系、1100余种小分子扰动下的超1亿个单细胞转录组，是公开领域首个达到亿级规模的药物扰动单细胞数据集，扰动后单细胞测量规模约为此前所有公开同类数据总和的50倍。

作为一份开源数据集，截至2026年初，Tahoe-100M下载量突破25万次，包括Arc Institute的STATE模型在内的多个业内方案均将其作为核心训练数据来源，一定程度上缓解了虚拟细胞建模领域长期存在的扰动数据稀缺问题。

 三大主流单细胞扰动数据集综合维度对比（Tahoe, bioRxiv, 2026）

有了数据集的支撑，Tahoe于2025年10月推出30亿参数的扰动预训练模型Tahoe-x1（Tx1）。团队结合FlashAttention v2、全分片数据并行等大模型工程技术，针对生物数据特性重构了注意力机制，计算效率较以往细胞模型可提升3至30倍。

在DepMap（癌症依赖图谱）基因必需性预测、MSigDB（分子特征数据库）致癌通路推断等核心基准测试中，Tx1的表现优于同期其他开源模型，并展现出了跨细胞类型的零样本泛化能力，即无需同类细胞实验数据，就能预测陌生细胞反应。

遵循一贯的开源策略，Tx1同步开放了权重与训练代码，为行业提供了可复用、可二次开发的大参数细胞模型基准。

而当行业普遍追逐更复杂的模型架构时，今年6月发布的Rhaister模型体现了Tahoe的另一条技术思路——回归基础统计规律，直接在汇总统计层面完成扰动响应预测。该模型无需模拟单个细胞的表达谱，仅通过少量参考上下文学习扰动响应模式，数秒即可完成训练、毫秒级输出预测结果，在多项评测指标上超过结构更复杂的虚拟细胞模型，部分指标接近实验噪声水平。

 传统虚拟细胞建模流程（上）与Rhaister轻量化统计预测工作流（下）对比

配套的Emerald Bay药物敏感性数据集，以及仅靠基线表达就能预测的零样本版本 Rhaister-O，进一步拓展了其适用边界。这种轻量化、高可解释性的方案，更适配AI科研智能体的快速迭代节奏，也为虚拟细胞技术的产业落地提供了成本更低的可选路径。

目前，Tahoe已完成种子轮与A轮融资，累计融资额4200万美元。依托其技术成果，Tahoe已识别出数十个全新肿瘤特异性表面抗原，其中多数为传统研究手段数十年未能发现的新靶点，且具备抗体偶联药物（ADC）开发价值。

2026年初，Tahoe与Alloy Therapeutics联合成立合资企业，推进ADC管线的临床前开发。Alloy Therapeutics是深耕生物药全链条开发的企业，依托人源化小鼠抗体平台、自研ADC工程体系及旗下82VS创业孵化工作室，具备从抗体筛选、偶联药物设计到项目孵化落地的完整转化能力，已产出多款进入临床阶段生物制剂。双方形成优势互补，目前正围绕两个经多维度验证的首创靶点共同开展管线转化，探索“AI靶点挖掘+专业生物药工程”协同新药开发模式。

 融资历程图

更远期的布局，则指向对干湿实验体系的深层重构，覆盖科研、制药以及生命科学多领域。Tahoe正在研发Tara自主研究智能体，目标是打通“数据生成—模型预测—智能体假设验证”这一闭环，让系统能够自主提出生物学假设、依托已有实测数据完成验证并输出结论。

这一方向延续了其“先建基准真相，再嵌入推理能力”的思路：当大模型沉浸在高质量、规模化的生物实测数据中时，AI便有望从辅助研究的工具，逐步进阶为能够独立完成研究循环的研究型智能。