医药公司Neurogene获6850万美元A轮融资，为罕见神经系统疾病开发基因治疗方案

动脉网（微信号：vcbeat）获悉，2019年2月12日，医药研发公司Neurogene宣布完成6850万美元的A轮融资，投资者包括Samsara BioCapital、EcoR1 Capital、Cormorant Asset Management、Redmile Group。另外，还有一家未透露名称的投资机构也参与了本轮融资。

这笔资金将被Neurogene用于推进其多项基因治疗项目，包括为罕见神经系统疾病患者开展自主研究计划和临床试验、为传统基因治疗方法无法解决的疾病开发新技术、建立病毒载体制造设施等。

Neurogene成立于2018年1月，旨在为患有罕见神经系统疾病的人群提供新型药物。该公司通过与学术研究人员、患者权益组织和护理人员合作，为患者提供新型基因治疗方法，以解决目前尚无有效治疗方案的神经系统疾病的潜在遗传病因。

Neurogene正在研究针对AGU和CMT4J的治疗方法。据了解，AGU和CMT4J都是一种非常可怕的溶酶体贮积病。AGU会使患者面临发育迟缓、寿命短的问题，而CMT4J对患者有着致命的威胁，会使人出现四肢瘫痪、呼吸困难、肌肉萎缩等症状。目前，AGU和CMT4J尚无有效的治疗方案，甚至经常出现误诊的现象。

本轮融资完成后，Neurogene将会把针对AGU和CMT4J的研究计划转移到自主研究计划中。除此之外，该公司还将进行两项针对溶酶体贮积病的新研究。

Neurogene的创始人兼首席执行官Rachel McMinn表示：“目前，绝大多数的罕见神经系统疾病尚无有效的治疗方案，Neurogene正在为这些患者构建美好未来。我们通过公司内部的专业知识以及合作伙伴的帮助，来开发针对罕见神经系统疾病患者的基因治疗计划。”

Samsara BioCapital是一家位于美国加利福尼亚州的投资机构，致力于为投资者提供投资、咨询等服务。

EcoR1 Capital成立于2012年，是一家专注于投资生物技术公司的风险投资机构，总部位于美国加利福尼亚。该机构通过投资具有巨大潜力的生物技术公司来推动医学进步。

Cormorant Asset Management是一家员工持股的对冲基金，总部位于美国马萨诸塞州。该基金主要为全球客户提供投资组合管理和咨询服务。

Redmile Group专注于在医疗保健领域内进行风险投资和私募股权投资。该机构成立于2007年，总部位于美国加利福尼亚州。

（编译：焦艳丽）