Asklepios BioPharmaceutical完成2.35亿美元股权融资，开发AAV基因疗法治疗罕见病

动脉网（公众号：vcbeat）从外媒获悉，美国当地时间4月11日，总部位于北卡罗来纳州教堂山的生物技术公司Asklepios BioPharmaceutical（后文简称：AskBio）获得了总计2.35亿美元的资金支持，其中2.25亿美元由投资方TPG Capital和Vida Ventures收购AskBio部分股权支付，剩余1000万美元由AskBio的创始人和董事会共同出资。

AskBiol是一家领先的AAV基因治疗公司，由Richard Jude Samulski博士和上海医科大博士肖晓在2001年联合创立。其中Richard Jude Samulski博士是史上第一位克隆AAV的科学家；肖晓博士是第一个开发小型肌营养不良蛋白基因的学者。该基因能够促进Duchenne肌营养不良（DMD）的基因治疗。

AskBio的名称灵感源于希腊神话中的人物Asclepius，他治愈了一系列的不治之症，成为现代医学的象征。和Asclepiu一样，AskBio关注的正是那些缺少治疗方案的罕见遗传病，例如DMD、Pompe病、肢带型肌营养不良症、巨轴神经病变（GAN）等疾病。

基因是人体的蓝图，它们为身体细胞提供了如何制造对应蛋白质的指导说明。缺陷蛋白质的表达通常是由对应基因被破坏或缺失所导致，同时也可能是对基因下游产物的错误修饰引起的。针对这种蛋白质错误表达所引起的遗传病，传统的药物治疗通常是通过改变病变细胞周围的环境来诱导细胞进行相关反应，而基因疗法则是通过病毒载体将治疗基因传递给人体病变细胞，直接纠正遗传缺陷。

AskBio的核心技术AAV基因疗法就是一种以Adeno-Associated病毒为载体的基因疗法。AAV即重组腺相关病毒（Adeno-Associated Virus），这种病毒具有无致病性，能够长期有效进行基因表达，且容易进行基因编辑操作。重组腺相关病毒（AAV）可作为主要基因递送载体，将治疗性遗传物质递送至目标细胞，通过提供新的替代基因来编码人类治疗性蛋白质，从而治愈疾病。

目前，该公司已拥有专有细胞系制造工艺Pro10和丰富的AAV衣壳库，并已生成了数百种专有的第三代基因载体。这些载体已进入临床测试阶段，并在包括Pompe病在内的多种适应症中进行一系列临床计划。此外，该公司的细胞系制造工艺Pro10已在200升的生物反应器中产生1018个AAV载体，成为了业内公认的规模制造的黄金标准。

AskBio已与多家生物技术公司合作，共同开发罕见遗传病的新疗法。其中与Bamboo Therapeutics合作，开发针对Duchenne肌肉萎缩症和其他罕见疾病的疗法；与Chatham Therapeutics合作，开发血友病新疗法。最近，AskBio又和Touchlight Genetics建立了合作关系，开发质粒DNA替代品。

TPG Capital是一家全球私募股权公司，成立于1992年，位于美国德克萨斯州奥斯汀。该机构旗下管理着450亿美元资产，主要投资于消费、零售、媒体、工业、金融服务、自然资源、技术、房地产和医疗保健行业。

Vida Ventures是一家生命科学投资基金，成立于2017年，位于美国马萨诸塞州波士顿。该公司由一群科学家、医生和企业家联合创立，主要投资于医学治疗领域的公司。目前，该公司已完成13次投资。

(编译：王婵)