福泰10亿美元收购Exonics，增强基因编辑能力，治疗遗传性神经肌肉疾病

动脉网（微信号：vcbeat）获悉，近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与Exonics Therapeutics（以下简称Exonics）签订了最终收购协议。这笔交易预计将于2019年第三季度完成。

根据协议，福泰将以10亿美元的价格收购Exonics。其中，Exonics的控股者将获得2.45亿美元的预付款，并有机会在实现里程碑后获得潜在付款。

这笔收购的目的是加强福泰制药的基因编辑能力，以开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和1型强直性肌营养不良症（DM1）的基因编辑疗法。

Exonics成立于2017年，是一家位于美国马萨诸塞州波士顿的生物技术公司，致力于为DMD和其他严重的遗传性神经肌肉疾病患者开发基因编辑疗法。Eric Olson博士是Exonics的科学创始人，也是SingleCut CRISPR技术的发明者。

Eric Olson在基因编辑学领域有着丰富的经验。他是德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）分子生物学的系主任，也是全球肌肉细胞研究和基因编辑治疗领域的专家之一。同时，他还成立了几家公开交易的生物技术公司，以开发治疗肌肉疾病的疗法。

Exonics正在开发先进的SingleCut CRISPR基因编辑疗法，用于修复基因突变。目前，该公司已经使用 SingleCut CRISPR 在多个小型和大型动物DMD临床前模型中对肌营养不良蛋白进行了基因修复，并取得了良好的效果。

福泰成立于1989年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，是一家制药公司，致力于为严重疾病患者开发药物。该公司关注的重点包括囊肿纤维化、癌症、传染性疾病、肠道炎症、神经障碍疾病等。

为了进一步扩大基因编辑能力，福泰还宣布与CRISPR Therapeutics签订合作协议，以发现和开发用于DMD和DM1的基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics正在使用其专有的CRISPR / Cas9基因编辑平台开发药物。

相关实验已经证明，使用腺相关病毒（AAV）来提供基于CRISPR / Cas9技术的有效载荷，可以识别和纠正外显子突变，阻止肌营养不良蛋白的产生，从而达到治疗DMD和DM1的目的。

福泰董事长、总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士表示：“通过收购Exonics，以及扩大与 CRISPR 的合作，我们结合了三家公司的知识产权、技术和专业的知识，能够为DMD和DM1患者建立一个领先的基因编辑平台。”

Exonic创始人兼首席科学顾问Eric Olson表示：“DMD和DM1都是一种严重的肌肉疾病，目前尚没有标准治疗方案。福泰具有为严重疾病开发治疗方案的强大能力，通过与福泰合作，我们相信我们能够共同为严重的神经肌肉疾病患者开发安全、有效的疗法。”

（编译：焦艳丽）