君联医疗全球新药资讯速递 · 第15期

2019.7.22-2019.7.28，本周新药数据共9个，其中肿瘤3个，抗病毒2个，代谢2个，神经系统2个。

杨森公司宣布，治疗多发性硬化的在研疗法ponesimod，

在3期临床试验中达到主要终点和多数次要终点

杨森公司（Janssen）宣布，治疗复发型多发性硬化症（MS）的在研疗法ponesimod，在3期临床试验中达到主要终点和多数次要终点

在随机双盲，含活性对照的3期优越性临床试验，包含1133名患者，疗程长达108周，主要是比较ponesimod与获批疗法teriflunomide在治疗复发型MS患者时的疗效、安全性和耐受性

ponesimod与teriflunomide相比，达到了试验的主要终点，疗效至少相当

FDA接受Epizyme在研药物tazemetostat递交的新药申请（NDA），

同时授予其优先审评资格

Epizyme宣布，FDA接受其为在研药物tazemetostat递交的新药申请（针对上皮样肉瘤），同时授予其优先审评资格

Tazemetostat是一款“first-in-class”组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2的抑制剂

2期临床试验，治疗上皮样肉瘤患者

tazemetostat的ORR为15%，DCR达到了26%。中位OS尚未抵达。此外，tazemetostat也展示了良好的安全性和耐受性

罗沙司他在长期接受透析和未经透析的

肾脏病患者的2项3期实验达到临床终点

NEJM在线发表了两篇论著，公布了罗沙司他（roxadustat）在中国的两项3期临床试验结果

罗沙司他是一种“first-in-class”低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）

在透析导致贫血的实验中，实验者招募了305名终末期肾脏病患者，以2：1的比例随机分配至试验组和对照组；在肾性贫血实验中，研究者以2：1的比例随机分配了154名慢性肾病患者

在透析贫血组中，受试者在23周至27周时血红蛋白中位水平为10.4 g/dL，达到了预设的非劣效性；在肾性贫血组中，服药8周后试验组患者的血红蛋白水平有显著提升，达到了主要临床终点

Myovant Sciences宣布其在研relugolix组合疗法，

在治疗子宫肌瘤的3期临床试验达到了主要疗效终点

Myovant Sciences公司宣布，其在研relugolix组合疗法，在治疗子宫肌瘤的3期临床试验LIBERTY2中，达到了主要疗效终点和6项关键性次要终点

Relugolix组合疗法每片包含relugolix （40 mg），雌二醇（1.0 mg），以及醋酸炔诺酮（0.5 mg）

3期临床实验，主要观察患者的月经出血量

接受relugolix组合疗法治疗的患者中71.2%达到预设的缓解标准这一主要临床终点，安慰剂组的数值为14.7%（p<0.0001）

默沙东公司宣布治疗HIV感染的创新药物islatravir，

在1期临床试验中获得积极结果

默沙东（MSD）公司宣布，治疗HIV感染的创新核苷类逆转录酶易位抑制剂（NRTTI）islatravir（曾用名MK-8591），在1期临床试验中获得积极结果

Islatravir是默沙东开发的创新NRTTI，通过多种机制抑制HIV逆转录酶的功能，作用机制有别于目前获批的抗HIV疗法和传统的核苷类逆转录酶抑制剂（NRTIs）

在1期临床试验中，islatravir被装进一个火柴大小的聚合物药物洗脱植入体。它被皮下植入到健康志愿者的上臂中，在12周之后植入体被摘除

植入体能够持续12周将细胞内islatravir的浓度保持在药代动力学阈值以上

ViiV Healthcare公司宣布fostemsavir在

HIV-1 成人患者的3期临床试验中取得积极结果

ViiV Healthcare公司宣布，其“first-in-class”抗病毒疗法fostemsavir，在治疗接受过多次前期治疗的HIV-1 成人患者的3期临床试验中取得积极结果

Fostemsavir是temsavir的前体药物（pro-drug）。Temsavir能够与HIV-1包膜糖蛋白gp160复合体的gp120亚基相结合，阻断病毒与细胞CD4受体的相互作用

3期临床试验，fostemsavir与优化背景治疗（OBT）联用，治疗携带对多种药物产生耐药性HIV-1病毒的难治患者群

在接受fostemsavir与OBT联合治疗第96周，60%随机队列中的患者（n=163/272）实现病毒学抑制（HIV-1 RNA<40拷贝/毫升），与第48周的结果相比增加了6%

 Vertex Pharmaceuticals公司向美国FDA提交了NDA，

申请治疗囊性纤维化（CF）的药物上市

Vertex Pharmaceuticals公司宣布，它向美国FDA提交了由VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）

 VX-445是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能

在随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，VX-445与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法用于治疗携带一个F508del基因突变和一个功能最小化基因突变的患者

治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比，肺功能显著提高

囊性纤维化的表现

数据来源：NIH

Acadia宣布其5HT2A反向激动剂Nuplazid在

一个叫做ENHANCE的三期临床失败

Acadia宣布其5HT2A反向激动剂Nuplazid在一个叫做ENHANCE的三期临床失败

Nuplazid是高选择性5羟色胺受体2A亚型反向激动剂，但没有多巴胺受体活性、因此没有其它精神分裂药物的不自主运动副作用

这个试验招募396位中重度精神分裂患者，分别在标准疗法背景上使用6周Nuplazid和安慰剂

两组患者在阳性、阴性总评分（PANSS）无差异，错过一级终点。Nuplazid在事先设定的阴性症状分值这个二级终点显著优于安慰剂组，但因一级终点错过这个终点只能作为探索性疗效