本周新药数据共8个，其中5个肿瘤，1个疫苗，1个眼科，1个CNS
❖BMS宣布FDA批准Zeposia (ozanimod) 上市，每日1次口服0.92mg用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS）。Ozanimod也是一个有故事的产品，最早是由receptors开发，2015年被新基以72亿美元收购。2018年FDA以这个产品的NDA申请材料中部分材料存在空白为由拒绝新基的申请，引起轩然大波。后续研究发现Ozanimod在临床试验中发现一个代谢产物半衰期超长，在人体长达10-13天，远高于Ozanimod的19小时，可能会出现蓄积风险，当时在新基内部还诱发了各种甩锅。该活性代谢物事件最终导致ozanimod的上市推迟2年，但现在RMS的市场已经比较拥挤，ozanimod若想后续翻身，可能得需要拓展其他自免适应症了。
❖德国默克宣布，日本批准其tepotinib治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期NSCLC患者，tepotinib是全球第一款获批用于治疗携带MET基因突变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。cMet是个与EGFR类似的受体激酶，胞外区与生长因子配体HGF 结合后诱导二聚从而传递增长信号，若cMet的特定蛋白缺失会让这个受体长期处于激活状态，会引起细胞生长失控，目前没有针对这个药物的特效药物。目前行业内主要是tepotinib与诺华的capmatinib在竞争，后者已经获得FDA优先审批资格、有望率先在美国上市。但 tepotinib 似乎选择性更好，无论四级以上副作用比例还是因毒性退组患者人数都低于capmatinib。目前国内尚无biotech在这个领域进行深入布局
艾伯维和基因泰克公司宣布，双方联合开发的Venclexta与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的3期临床试验VIALE-A（M15-656）中，达到了双重主要临床终点
Venclexta是靶向药物，它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能
VIALE-A试验是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的3期临床研究，旨在评估Venclexta与azacitidine联合，在治疗443名AML患者中的安全性与疗效
VIALE-A试验是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的3期临床研究，旨在评估Venclexta与azacitidine联合，在治疗443名AML患者中的安全性与疗效
Novavax公司宣布，其重组四价季节性流感疫苗NanoFlu，在预防65岁及以上老年人感染流感的关键性3期临床试验中，达到了所有主要终点
NanoFlu是Novavax公司利用其SF9昆虫细胞杆状病毒系统中生产的重组血凝素（HA）蛋白纳米颗粒流感疫苗。它含有该公司专有的基于皂苷的Matrix-M佐剂
这项3期临床试验共招募了2652名健康的老年人，在分别接种NanoFlu或已上市的流感疫苗Fluzone Quadrivalent后进行为期1年的随访，并对他们第28天的血清样本进行免疫原性分析。
该试验达到了所有主要终点。与活性对照组相比，NanoFlu的免疫原性和安全性达到了非劣效性标准
德国默克宣布，日本批准其tepotinib治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。tepotinib是全球第一款获批用于治疗携带MET基因突变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂
Tepmetko在MET过度表达或扩增的NSCLC患者中显示出抗肿瘤活性。除了在治疗NSCLC患者的临床试验中得到应用，tepotinib也在2期临床试验中治疗肝细胞癌患者
在Tepmetko名为VISION的2期临床试验中，经过组织活检或液体活检确认的携带MET外显子14跳跃突变的99名转移性NSCLC患者参与该试验。
试验数据表明，Tepmetko可能改善这些患者的治疗选择。经独立评审委员会（IRC）评估的患者总缓解率（ORR）为42.4%，患者的中位缓解持续时间（DOR）均为12.4个月
NSCLC的驱动突变
数据来源：merck
第一三共和阿斯利康公司宣布，ADC-DS8201在治疗先前接受过治疗的HER2过度表达癌症患者的1期临床试验中，将55.6%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的肿瘤缩小
Enhertu利用了第一三共特有的ADC技术，将人源HER2抗体曲妥珠单抗通过四肽接头与一种新型拓扑异构酶1抑制剂链接，靶向癌细胞，并将药物递送至细胞内部
共有60名经治HER2过度表达或突变的癌症患者参与该项1期临床研究，其中包括18名NSCLC患者、20名CRC患者，和其他几名不同肿瘤类型的患者。
NSCLC患者的客观缓解率最高，其中55.6%的患者肿瘤被缩小，中位缓解时间达到10.7个月。在携带HER2突变的NSCLC患者中的疗效更为明显，Enhertu的治疗使该组中72.7%的患者得到缓解
小野制药宣布，其BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride）在日本已获得批准，用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者
Velexbru是由小野制药开发的一种高选择性口服BTK抑制剂，在日本已被开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。
该结果是基于一项多中心、开放标签的1/2期临床研究
根据独立审查委员会的评估，在空腹服用每日一次480 mg Velexbru治疗的17例患者中，患者的总缓解率（ORR）达到52.9%。
VBL Therapeutics公司宣布，其基因疗法VB-111，在治疗对铂类药物产生耐药性的卵巢癌患者的关键性3期临床试验OVAL中，取得积极的中期分析结果
VB-111是为治疗多种实体瘤而开发的“first-in-class”基因疗法。它使用双重机制靶向实体。它通过腺病毒载体，在肿瘤组织中增生的血管内皮细胞中表达一种TNF受体和Fas构成的融合蛋白
OVAL研究是一项双盲，含对照组的关键性3期研究。该试验比较了VB-111联合紫杉醇，与安慰剂加紫杉醇的联合疗法相比，治疗对铂类药物产生耐药性的卵巢癌患者的疗效
试验数据显示，前60名可评估患者中，CA-125蛋白水平得到缓解的患者总缓解率为53％。在接受治疗后出现发烧症状的患者中，缓解率达到69%，治疗后发烧是VB-111治疗的一个常见反应。
BMS宣布FDA批准Zeposia (ozanimod) 上市，每日1次口服0.92mg用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、以及活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）
Zeposia是目前唯一一个在处方前不需要基因检测、也不需要在首次给药后按照标签监测健康状况的鞘氨醇1-磷酸受体（S1PR）调节剂
FDA此项批准主要基于目前为止在复发型MS患者中开展的最大规模“头对头”关键III期SUNBEAM研究（n=1346）和RADIANCE研究B部分（n=1320）的数据，共涉及超过2600例成人患者。
两项研究均证明，每日1次口服Zeposia在年化复发率（ARR）、脑损伤病灶数量和大小均优于每周注射1次Avonex（干扰素β-1a）
S1PR药物的作用机制
数据来源：celgene
Bayer Yakuhin与Santen制药近日联合宣布，Eylea（aflibercept，阿柏西普）在日本获批一个新的适应症，用于治疗新生血管性青光眼（NVG）
阿柏西普是人血管内皮生长因子(vascularendothelialgrowthfactor，VEGF)受体1和受体2胞外区结合域与人免疫球蛋白Fc段重组形成的融合蛋白，是一种新的抗VEGF药物
基于两项III期研究的数据：随机、双盲、对照VEGA研究，开放标签、单臂VENERA研究。这两项研究调查了日本NVG患者玻璃体腔注射Eylea的疗效、安全性和耐受性。
两项研究均证实了Eylea的疗效，达到了治疗第1周眼压相对基线显著降低的主要终点、也达到了第1周虹膜新生血管（NVI）评分相对基线显著改善的次要终点
❖拜耳（Bayer）与印度的Curadev公司宣布达成一项研究合作和许可协议，开发新型干扰素基因刺激蛋白（stimulator of inteferon gene, STING）拮抗剂，治疗肺部疾病、心血管疾病和其它炎症性疾病患者。激活STING信号通路的激动剂是癌症免疫学研发的热点之一，不过目前在研STING激动剂在临床试验中还没有产生显著的效果
❖诺诚健华（InnoCare Pharma）正式在港交所挂牌上市，敲钟仪式同日举办，此次诺诚健华根据港交所主板上市规则第十八A章上市，是2020年以来首家登陆港股市场的生物医药公司。公司目前管线内有九项候选药物，其中Leading compound是奥布替尼（BTK）。
❖南新制药正式在科创板挂牌上市，拟募集资金12.23亿元。南新制药选择以科创板第一套标准上市，2018年、2019年公司营业总收入分别为7.00亿元、10.14亿元。同期净利润分别为0.48亿元、0.88亿元，累计净利润为1.36亿元。公司上市时市盈率为55.48倍，预计估值48.92亿
❖赛诺菲疫苗的全球业务部门赛诺菲巴斯德和临床阶段mRNA治疗公司Translate Bio（Nasdaq：TBIO）将合作开发用于COVID-19的新型mRNA疫苗，2018年Translate Bio与赛诺菲巴斯德签订独家合作许可协议，以开发针对多达5种传染病病原体的mRNA疫苗
渝公网安备 50011202502165号
