2019年8月30日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉， CrystalGenomics（KOSDAQ：083790）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予CG-745孤儿药指定，CG-745是一种临床阶段组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，可用于治疗多种血液恶性肿瘤和实体肿瘤，也可用于治疗胰腺癌患者。

CrystalGenomics董事长兼首席执行官Joong Myung Cho博士表示：“我们很高兴CG-7455获得FDA孤儿药指定，目前我们的II期胰腺癌试验仍在进行中，到目前为止，实验结果良好。”

CG-745目前正在与吉西他滨和厄洛替尼联合进行的II期临床试验，以评估其对局部晚期不可切除或转移性胰腺癌的安全性和有效性。此外，还有另一项正在进行的II期临床试验，旨在评估CG-745在治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性和有效性，这些患者的低甲基化试剂均已失败。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

FDA孤儿药资格认定是FDA颁发给符合孤儿药政策要求药物的一种资格认定，通过该认定后，药物在美国申报审批时即可享受美国FDA颁布的孤儿药法案（Orphan Drug Act）中的一系列政策优惠。

胰腺癌是一种致命的疾病，也是美国死亡率最高的癌症之一。胰腺癌的发病率在过去几十年中有所增加，并被认为是美国癌症死亡的第四原因，因为患有这种致命疾病的患者在5年内的生存率仅为8.5％。由于胰腺癌肿瘤对单独化疗和放疗的反应较差，对于胰腺局限性疾病的患者，手术切除是唯一已知的治疗方法。然而，患有晚期或复发形式的疾病的患者无法从手术中受益，因为针对这些患者的有效治疗方案有限，所以他们的总体存活率仅为11.5％。

CrystalGenomics是一家以蛋白质结构化学为基础的生物制药公司，致力于创新药物的研发和商业化，以满足炎症、肿瘤和传染病等领域的需求。该公司总部位于韩国首尔，在美国加州设有全球开发部门，并在KOSDAQ交易所（083790）上市。

（编译：田抒航）