2019年8月30日,动脉网(微信号:vcbeat)通过外媒资讯获悉, CrystalGenomics(KOSDAQ:083790)宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予CG-745孤儿药指定,CG-745是一种临床阶段组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,可用于治疗多种血液恶性肿瘤和实体肿瘤,也可用于治疗胰腺癌患者。
CrystalGenomics董事长兼首席执行官Joong Myung Cho博士表示:“我们很高兴CG-7455获得FDA孤儿药指定,目前我们的II期胰腺癌试验仍在进行中,到目前为止,实验结果良好。”
CG-745目前正在与吉西他滨和厄洛替尼联合进行的II期临床试验,以评估其对局部晚期不可切除或转移性胰腺癌的安全性和有效性。此外,还有另一项正在进行的II期临床试验,旨在评估CG-745在治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者中的安全性和有效性,这些患者的低甲基化试剂均已失败。
“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
FDA孤儿药资格认定是FDA颁发给符合孤儿药政策要求药物的一种资格认定,通过该认定后,药物在美国申报审批时即可享受美国FDA颁布的孤儿药法案(Orphan Drug Act)中的一系列政策优惠。
关于胰腺癌
胰腺癌是一种致命的疾病,也是美国死亡率最高的癌症之一。胰腺癌的发病率在过去几十年中有所增加,并被认为是美国癌症死亡的第四原因,因为患有这种致命疾病的患者在5年内的生存率仅为8.5%。由于胰腺癌肿瘤对单独化疗和放疗的反应较差,对于胰腺局限性疾病的患者,手术切除是唯一已知的治疗方法。然而,患有晚期或复发形式的疾病的患者无法从手术中受益,因为针对这些患者的有效治疗方案有限,所以他们的总体存活率仅为11.5%。
关于CrystalGenomics
CrystalGenomics是一家以蛋白质结构化学为基础的生物制药公司,致力于创新药物的研发和商业化,以满足炎症、肿瘤和传染病等领域的需求。该公司总部位于韩国首尔,在美国加州设有全球开发部门,并在KOSDAQ交易所(083790)上市。
(编译:田抒航)