Partner Therapeutics沙格司亭获FDA孤儿药资格认定，治疗黑色素瘤

2019年9月23日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物技术公司Partner Therapeutics（PTx）宣布其血液系统药物沙格司亭获FDA孤儿药资格认定，用于治疗黑色素瘤。

沙格司亭是一个由多种氨基酸残基组成的单链糖基化多肽，于1991年获FDA批准上市，最初用于治疗5种血液肿瘤学适应症。

黑色素瘤（Melanoma）是最具攻击性的皮肤癌之一，其病理表现为黑痣突然出现或迅速长大、色泽不断加深、四周出现彗星小瘤或色素环，患者易发生局部疼痛、感染、溃疡、出血并出现淋巴结肿大等症状。这类肿瘤主要发生于下肢，其次是头、颈、上肢和眼睛等处。据美国癌症协会（ACS）估计，2019年美国新增96480例黑色素瘤病例，约有7230人为癌症晚期且难以治愈。

FDA设立了孤儿药开发办公室（OOPD），以鼓励生物技术与制药公司研发罕见病治疗药物。根据WHO定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65%到1%的疾病。若药物获得FDA孤儿药资格认定，则其所属公司将在新药上市后拥有七年的市场独占权。

PTx成立于2017年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，是一家综合性生物制药公司。该公司致力于开发和商业化创新疗法，以改善癌症患者临床疗效。PTx于2018年2月完成了由Perceptive Advisors等领投的6000万美元A轮融资。

美国东部肿瘤协作组（ECOG）先前报告了Study 1608的试验结果，这是一项覆盖245例患者的II期临床研究。该研究分别进行了沙格司亭和伊匹单抗（Yervoy）这两种晚期黑色素瘤治疗药物的联用及单用临床试验，以对比治疗效果。研究显示，同时使用伊匹单抗和沙格司亭可延长患者生存周期。

在Study 1608中，患者最常见的3-5级药物毒副作用是腹泻和皮疹，而对患者同时施用沙格司亭和伊匹单抗可降低该类毒副作用的发作频率。此外，这一疗法还能降低药物对人体胃肠道和肺部的毒副作用。

基于Study 1608的研究结果，ECOG将启动II、III期临床研究（ECOG 6141），以评估同时使用伊匹单抗、沙格司亭和PD-1单抗欧狄沃（Opdivo）对晚期或转移性黑色素瘤的疗效。

PTx首席执行官Bob Mulroy说：“最初，沙格司亭作为免疫调节剂使用，但当时它并不是医疗领域的焦点。PTx基于粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）对肿瘤的免疫抵抗能力，不断探索沙格司亭对黑色素瘤及其他复杂癌症的疗效。获得孤儿药资格认定是沙格司亭发展的重要一步，我们很高兴FDA通过孤儿药资格认定等计划支持罕见疾病的治疗。”

（编译：许小雪）