Allievex完成A轮融资，开发罕见小儿神经退行性疾病新疗法

动脉网（微信号：vcbeat）从外媒获悉，2019年10月23日，处在临床阶段的生物技术公司Allievex Corporation（Allievex）宣布完成由Pappas Capital和Novo Holdings领投的A轮融资。

此轮融资完成后，Pappas Ventures的执行合伙人Kyle Rasbach博士以及Novo Holdings的合伙人Tiba Aynechi博士将加入Allievex的董事会。

Allievex由Pappas Capital创立，是一家处在临床阶段的生物技术公司。该公司正在开发小儿神经退行性疾病的新疗法。Allievex的主要候选药物traesinidase alfa是一种试验性酶替代疗法，它通过重组人的α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）与衍生自胰岛素样生长因子2（IGF2）的肽，用于治疗儿童B型Sanfilippo综合征或粘多糖贮积症IIIB（MPS IIIB）。目前该药物已被欧洲委员会和美国FDA指定为孤儿药。

B型Sanfilippo综合征是一种由NAGLU缺乏引起的疾病。NAGLU是硫酸乙酰肝素（HS）降解所需的四种酶之一。B型Sanfilippo综合征常见于2到6岁的儿童，症状表现包括行为障碍、智力衰退、睡眠障碍等，在某些情况下还包括轻度的畸形。患者预后较差，生存周期较短。

本轮融资所得资金将用于支持Allievex的主要候选药物tralesinidase alfa的2期临床研究。据悉，Allievex已获得BioMarin Pharmaceutical Inc.的全球独家授权。根据协议，Allievex将承担与traesinidase alfa开发和商业化相关的所有财务义务，而BioMarin则负责提供部分制造服务以支持营销授权备案。

tradesinidase alfa的开放计划包括四项独立且互补的多中心国际研究。BMN 250-901是B型Sanfilippo综合征的观察性研究项目，现已完成。BMN 250-201是一项正在进行的2期治疗研究，研究主体由BMN 250-901观察性研究中的合格患者组成。BMN 250-202是一项治疗扩展研究，旨在研究traesinidase alfa的长期治疗效果。BMN 250-902是对各种认知水平的0-18岁儿童B型Sanfilippo综合征进展的自然史研究。

Allievex的创始人兼首席执行官Thomas P. Mathers说：“Allievex的使命是为患有罕见儿科神经退行性疾病的儿童开发新颖的疗法。”

Rasbach博士补充说：“Pappas Capital的战略是建立创新的生命科学公司，而与Allievex的合作是我们战略中的一个杰出例子。Allievex已成功结束了其第一轮融资，Thomas P. Mathers组建了一支经验丰富的生物技术团队。我们相信Allievex具有巨大的潜力，可以改变罕见病儿童的生活。我们期待长期帮助Allievex推动其业务的发展。”

Aynechi博士说：“作为父母，可以想象正在遭受MPS IIIB的儿童和家庭有多么痛苦。Novo在Allievex上的大量投资使tradesinidase alfa得以持续发展。我们对Allievex团队充满信心，并期待推进一系列罕见病计划。”

Pappas Capital成立于1994年，总部位于美国北卡罗来纳州，是专门投资于创新生命科学公司的风险投资机构。该公司主要投资美国和加拿大地区的生物技术、生物制药、药物输送、医疗设备等领域的相关企业。目前，Pappas Capital已筹集了超过5.4亿美元。

Novo Holdings成立于1999年，总部位于丹麦首都大区，由Novo Nordisk基金会全资拥有，主要投资生命科学领域。

（编译：何莉）