瞄准心衰及罕见病领域，创纪医学如何强力打造一站式生物医疗集团？

在人口老龄化及医疗保健需求持续增长的前提下，全球医药产业正在急速转变，全球医药产业正在蓬勃发展。近年来，为了增强我国企业在新药研发上的整体实力以开发真正的新药惠及全球民众，我国政府出台了一系列政策鼓励我国开展新药研发工作。

在创新药物研究如火如荼开展的同时，各大小药企仍然深受药物研发的“三座大山”——高风险、高投入、长周期的掣肘，提升药物的研发效率以及推动突破性药物的开发无疑是目前医药产业的最底层需求。

Medera 实验室

创纪医学集团（英文名：Medera Biopharmaceutical）旨在针对目前医药产业上的痛点进行精准打击，致力于提供提高新药研发效率的「迷你心」产品以及开发有希望彻底治愈疾病的的基因细胞疗法产品以求惠及全球患者。据了解，该公司创建于2014年，总部位于香港，旗下共包括Novoheart、Sardocor、Xellera三家子公司，三家子公司联动发展，旨在打造成为从药物开发、临床试验、开拓先进基因及细胞疗法产品的一站式生物医疗科技集团。

药物研发的高花费和长周期往往体现在临床试验阶段。如果能够提前降低临床试验环节出现安全事故的风险，即相应地降低了药物的研发成本以及研发风险，从而大大提升新药研发效率。

创纪医学集团旗下Novoheart专有的MyHeart 平台即意在解决临床试验环节高投入、长周期的问题，革新传统药物研发手段。

创纪医学集团CEO&联合创始人李登伟教授告诉动脉网，造成新药研发失败率如此之高的原因之一，与临床试验时期发现的药物安全事故有关。而超过40%的药物研究更是因为心血管的毒性而被煞停。这是因为药物在研发初期多会选用动物模型进行研究，但碍于动物跟人类生理的差异，药物的副作用或毒性往往无法于临床前被及时发现。

创纪医学集团旗下Novoheart的独有商业化「迷你心」技术正好可以解决目前制药界所面对的这个头号难关。Novoheart专有的MyHeart 平台，以独有的「微型人类心脏」及心室心肌细胞层应用于实验室模拟人类心脏，为自家及世界各大制药公司提供高度精确的药物筛选平台。

「迷你心」

Novoheart 研发的「迷你心」由人类多能干细胞分化而成的心脏细胞构成。由于制作迷你心的细胞源于人类，因此在药物研发初期可以直接利用「迷你心」来准确预测药物对人类的功效和毒性。除了用以检测药物毒性，Novoheart 还利用「迷你心」制作疾病模型，以替代动物模型进行药物研发。因此，「迷你心」可在临床试验之前提供大量临床前候选方案，从而缩短药物研发时间、降低研发成本并提高研发成功率。

李登伟教授表示，从前新药研发的临床前研究阶段多要花费5至7年时间，成功率低于5%；但通过「迷你心」疾病模型的帮助，可将药物在临床前试验研究阶段的时间缩短至1到2年，成功率可提升近十倍或更高。目前，Novoheart 自主研发的临床候选药物，已能供给Sardocor（创纪医学集团旗下的基因细胞疗法公司）于2021-2023年间启动10个临床试验使用。

此外，近年来，Novoheart已通过自主或与其他药厂合作，成功研发出多种疾病的迷你心模型——如跟阿斯利康共同研发的射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）模型，与辉瑞共同研发的弗里德赖希共济失调心脏病模型等。这也从侧面表现了制药巨头对于「迷你心」技术的认可。

创纪医学集团旗下另一间子公司Sardocor，则专注于开发基因及细胞疗法，主要致力于解决当下心脏衰竭患者以及杜兴氏肌营养不良症等不治之症患者的临床需求。

作为 Medera旗下的药物研发平台，Sardocor目前正在开发多个核心产品管线的基因细胞治疗项目，其中三个主导项目分别针对射血分数降低型的心力衰竭（Heart Failure with reduced Ejection Fraction，HFrEF）、射血分数保留型的心力衰竭（Heart Failure with preserved Ejection Fraction，HFpEF）以及杜兴氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）。

心衰是诸多类型心血管疾病殊途同归的终末期表现，也被称为心血管病的最后战场。目前，心衰的发病率呈快速增长趋势。根据《中国心血管健康与疾病报告2019》，中国心力衰竭的患病率为1.3% ，目前有心力衰竭患者约890 万，这为国家社会带来沉重的负担。

随着我国步入人口老龄化国家阵列，心衰患者还将会进一步地增长。然而，目前心衰领域缺乏真正有效的治疗手段。针对终末心衰，最有效的治疗手段为心脏移植，但供体往往严重不足。全国需要进行细胞治疗的人群大约在500万左右，总体市场规模超千亿元。

杜兴氏肌营养不良症属于罕有遗传基因变异的病症，依据在美国、欧洲和亚洲/中国的流行程度，患者在数万人至数十万人不等。

据李登伟教授透露，以上分别针对HFrEF、HFpEF、DMD开展的三个临床项目预期将在2022年Q1季度进入临床2b阶段，其中DMD项目和HFpEF项目研究进度领先于国际心血管领域同类型竞争对手1-2年。另外，Sardocor预期将于2021至2023年间启动10项临床试验。

Xellera是香港首个/独家国际cGMP级别的细胞及基因产品生产设施，在无菌生产环境和严格监控下生产"先进疗法制品" （Advanced Therapeutic Medicinal Products，简称ATMP）。此项生产设施位于香港科学园及创纪之城第五期，合计占地逾8,500平方尺，更另设15,000平方尺的研发空间及办公室配套。李登伟教授表示，建设此项生产设施的目的既为满足创纪医学集团内部的产品生产需求，同时亦可对外承接CDMO业务。

综上，Medera Biopharmaceutical作为集团总舵，由三间子公司再心生物科技(Novoheart)、Sardocor及Xellera分别开展特色业务用于在药物发现阶段、基因及细胞疗法的临床研究阶段以及相关基因细胞产品的生产，三大子公司之间业务形成协同支持，这将令Medera Biopharmaceutical享有更优厚的竞争优势，发展成为从药物开发、开拓先进基因及细胞疗法制品的一站式生物医疗科技集团。

Medera创建于2014年，由李登伟教授、Professor Roger Hajjar、Professor Kevin Costa三人创立。连接三位创始人的纽带，是三人约翰霍普金斯大学的校友身份。多年的相识相知，让三人在公司的整体运作上配合默契并能实现优势互补。

Medera首席执行官及联合创始人李登伟教授（Ronald）

Medera的三位创始人在多功能干细胞、心脏细胞、心脏病及心血管等领域研究积累了三十多年的丰富经验。其中，李登伟教授是国际公认的心脏电生理学、人类心脏细胞和组织工程以及多功能干细胞专家；Professor Roger Hajjar 是世界知名的心脏科学家、发明家和转化科学家，专门研究心力衰竭和基因治疗领域；Professor Kevin Costa是享负盛名的生物医学工程师，专注心血管细胞和组织工程。

三人在各类国际顶级期刊如《Nature》、《Nature Communications》、《Nature Biotechnology》、《Circulation》等上共计发表了超过800多篇同行评审刊物，共计获得了超过1亿美元的政府资助，是各自领域的翘楚。

目前，创纪医学集团正在参与建设首个为香港和大湾区其他城市而设的人类诱导性多能干细胞 （iPSC）单元库，该项目的其他合作方包括香港红十字会输血服务中心、玛丽医院儿童及青少年科、香港大学、苏格兰国家输血服务局和爱丁堡大学等。

李登伟教授对此表示：“我们很高兴在香港建立首个专为生产先进疗法产品（ATMP）而设的商业用动态药品生产管理规范（cGMP）级别设施。有别于以往必须依靠进口产品的情况，现在我们可以做到本地或区内生产，能够直接惠及香港及大湾区其他城市的患者。”

iPSC单元库内的细胞系，日后将能为包括心脏病、脊柱损伤以及失明等各种疾病提供免疫细胞配对来源，从而大大增强创纪医学集团自身以及香港区内新一代先进基因细胞疗法的发展。据悉，该大型项目是创纪医学集团从创新科技署取得的第4笔大额50/50 配对资助，表明了香港特区政府对推动新一代疗法发展的肯定。

随着集团旗下三家子公司的相互联动发展以及集团在人类诱导性多能干细胞 （iPSC）单元库建设上的推进，李登伟教授表示，未来创纪医学集团将会继续展开更加密切的对外合作以推进自身业务线的不断扩张。创纪医学集团也十分期待与自身业务相契合的合作伙伴、投资者进行业务合作上的交流，同时期盼更多产业优秀人才的加入。