【首发】中吉智药完成1.1亿元A轮融资，团队携20余年经验加速基因治疗药物开发

动脉网第一时间获悉，近日，中吉智药宣布完成1.1亿元A轮融资，本轮融资由隆门资本领投，老股东恩然创投本轮继续跟进，另有普华资本、海松医疗基金等多家行业知名基金共同投资。健一会（巢山资本）担任本轮融资独家财务顾问。本轮融资将主要用于推进地中海贫血基因治疗项目的IND申报，并加快推动隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）和AAV载体介导的相关基因治疗药物研发。

中吉智药专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，已布局多个单基因遗传病基因治疗项目。其领先的载体工艺，基于“病毒产病毒”理念，具有高纯度、高产能、高活性等特点。此前，中吉智药已经完成了数千万元Pre-A轮融资，投资方为恩然创投旗下基金。

基因治疗是全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。据统计，全球已批准上市销售的基因治疗药物共有7款，均为基于病毒载体介导的经典基因疗法；全球累计在研基因治疗临床试验超过1300项。据知名调研机构弗若斯特沙利文分析，预计到 2025 年，全球基因治疗市场规模将达到305.4亿美元，中国将达到178.9亿元。

基因治疗的临床研究正式开始于1990s，当下虽正蓬勃发展，此前也曾历经起伏波折。中吉智药创始团队在我国基因治疗领域相关研究刚起步时即亲身参与，见证了我国基因治疗领域从起步、快速发展，到陷入低谷，再到重新焕发生机的全过程。

中吉智药三位创始人董文吉、黄粤和张业于1997年进入中国协和医科大学攻读博士学位，具有自上世纪80年代以来的脉络清晰的基因治疗学术传承。博士毕业后分别留学美国或英国的著名学术机构继续深造，归国后又同在中国医学科学院基础医学研究所担任课题组长，从事相关研究，均拥有超过二十年连续的基因治疗和基因表达调控领域的深厚底蕴。

其中，董文吉博士和黄粤博士同年师从刘德培院士，董文吉博士专注于血红蛋白病等疾病基因治疗研究和病毒载体技术开发，黄粤博士专注研究珠蛋白基因的表达调控，张业博士在真核基因表达调控和基因治疗领域有丰富经验。

董文吉博士谈道：“当时，国家对基因治疗项目寄予厚望，我所在的团队每年研究经费在25万-35万之间，基因治疗形势一片大好。”随后又表示，“没想到的是，1999年，由于基因治疗引起首例患者死亡，全球基因治疗领域形势急转直下，发展几乎停滞。”

受这一事件影响，全球基因治疗基础研究和临床应用的发展快速萎缩，国内大量基因治疗领域科学家转换了研究方向，董文吉博士也不例外，但他始终没有放弃对基因治疗的关注和投入，仍旧在推进病毒载体相关研究。“病毒载体即使不能成为药物，也依旧是很好的应用工具。”

随着基因治疗技术进步，配套政策和监管的同步促进，尤其随着2012年首款单基因遗传病基因治疗药物Glybera的上市，全球范围内的基因治疗基础研究和临床应用迎来新的发展。国内基因治疗行业也开始逐渐焕发新生，掀起了一股基因治疗研究浪潮。

董文吉博士、黄粤博士、张业博士，这三位基因治疗专业领域的老将，基于对基因治疗的持久热爱以及自身深厚的专业积累，共同创立了中吉智药，聚焦病情危重且缺乏有效治疗手段的单基因遗传病，研发基因治疗药物。现在，中吉智药布局了多个研发管线，已经成为国内基因治疗领域的一支重要力量。

董文吉博士告诉动脉网，基于自己的创业经验和行业思考，想要成功研发基因治疗药物，需要团队在基础医学和医学遗传学、病毒学和载体学、基因表达调控、基因递送系统生产等专业背景方面具备综合能力。

1）在基础医学和医学遗传学上，基因治疗技术的应用现阶段主要聚焦于罕见遗传病，需要团队高度熟悉基础医学和遗传学。中吉智药核心团队兼具医学背景和遗传学背景，对各类遗传病有深刻的理解。

2）病毒学载体学方面，目前常用的病毒载体为AAV和慢病毒，通常采用的是质粒转染的生产工艺。中吉智药团队在病毒学和载体学上有深厚积累，熟悉包括杆状病毒、腺病毒、慢病毒、AAV等在内的各种载体的生物学背景。公司在病毒载体产生系统上拥有独家专利，使用昆虫细胞杆状病毒系统生产病毒载体，而非使用质粒转染，更加高效、简单、可规模化。未来产品上市之后，在面对用量很大的药物，比如直接体内全身给药的肌肉病和神经系统疾病药物的商业竞争中，公司在产业化生产上将有明显优势。

3）相比之下，基因表达调控的重要程度被大多数人忽视，中吉智药团队认为，这甚至是基因治疗中最重要的因素。基因在正确的时间、正确的空间，产生正确的表达，人体才能正常发育并获得相应功能。基因表达盒设计是基因治疗中重要的环节，在患者体内产生适宜的基因表达是关键，基因在非目的细胞表达，或者基因表达量过高或过低都会影响基因治疗效果。

黄粤博士和张业博士研究疾病相关的基因调控多年，中吉智药团队在基因表达调控的技术积累方面有显著优势，能够在有限的范围内，让基因表达水平更接近正常状态，使患者获益程度更大。据悉，公司地中海贫血管线中候选药物的基因表达水平接近人体正常生理状态的70%，比现有已公开的研究和临床数据高出一半甚至一倍！这种情况下候选药物显然就具有更好的疗效和更广的患者选择范围。

4）基因递送系统的生产制备，也就是业内经常提到的CMC（Chemical manufacturing control，化学、制造、控制，概念来自传统制药行业），其重要程度已无需强调。目前中吉智药的AAV载体生产已经能够成功做到50L的规模，慢病毒载体生产能够成功做到10L规模，结合公司在南京建立的即将验收的中试车间，完全能够满足后续几年进行临床试验的需求。这部分能力，使得中吉智药团队在CMC方面也向国内一线机构看齐。

依靠自身在医学遗传学、病毒学载体学、基因表达调控、基因递送系统生产等方面的综合优势，中吉智药自成立以来稳扎稳打，发展步调逐渐提速。地中海贫血管线进展顺利，合作医院的研究者发起的临床研究（IIT）伦理审查已通过；大疱性表皮松解症（RDEB）研发管线也已经获得合作医院的IIT伦理批件。公司共有三个药物即将推进到IND阶段，预计2024年前将有1-2个药物拿到II期临床试验数据。

董文吉博士总结道：“目前，国内基因治疗企业多数处于‘跟随’状态，在研的管线基本上国外已有同类药物上市。因此，国内企业想要脱颖而出，必须在基因表达调控、病毒学载体学和基因递送系统等方面全方位深入布局，才能真正形成核心竞争力，具备与海外领先企业一较高下的能力。”

“此外，虽说基因治疗市场的概念火热，但其实行业整体仍处于早期阶段，在研发、注册、产业化等环节均存在多个问题需要解决。尤其是将病毒改造成载体方面，需要更多的人才参与，进行相关研究。希望未来，企业、资本、高校、实验室等角色能够积极在基因治疗领域布局，推动该领域稳步向前发展。”

隆门资本创始合伙人王海宁先生表示：“基因疗法是国内生物药领域的热门赛道，也是我近两年关注很多的方向。从广义上说，CAR-T疗法、核酸药物和基因治疗药物等都是基因疗法的范畴。这个大方向里，我们投了近十家企业。每个企业都有差异化，底层技术都很扎实。即便如此，能有机会成为中吉的投资人仍然让我非常激动。 ”

“中吉智药的创始团队都是协和的教授，在基础研究上有多年积累的和传承。更难得的是，他们一直致力于基因治疗的产业化。他们创新的病毒载体工艺，基于‘病毒产病毒’理念，可以大幅降低病毒载体的成本，提升基因治疗的可及性，让更多患者获益。”

普华资本投资副总裁竺宝琳女士表示：“基因治疗有望为患者带来治愈的可能，历年来也一直是普华资本的重点关注领域，我们现已布局了多个CGT项目，很开心能参与中吉智药的本轮融资。”

“CGT的商业化虽还处于早期阶段，但研发项目已有上千个，中吉智药建立了自己的差异化优势。我们看好团队在基础医学和医学遗传学上的深厚积累能够为创新产品开发提供坚实科研基础。同时从商业化上，公司申请专利的产病毒理念也为定价居高不下的基因治疗提供了可能的解决方案，有望进一步提高基因治疗的可及性，为更多的患者带来希望。期待公司研发能够有条不紊推进，产品尽早上市为社会创造价值。”

海松医疗基金创始合伙人孙冀刚先生表示：“海松医疗基金非常高兴有机会和行业内的多家优秀基金共同参与中吉智药的本轮投资。细胞和基因治疗领域是海松医疗基金一贯关注的方向，并且已经投资了多家优质企业。地中海贫血症是一个明确的未满足的临床需求，病人人数众多，未来的基因治疗药物具备实现商业化的前提。中吉智药团队在临床基础研究方面具备数十年的积累和投入，对于基因药物的开发有自己独到的见解，可以说是厚积薄发。我们祝愿中吉智药开发出来的100%自主研发的基因药物能够早日上市，为国内众多的罕见病患者带来福音。”

最后，对于此次投资，恩然创投创始及执行合伙人陈仁海博士表示：“非常高兴，恩然创投在完成此前天使轮独家投资之后，可以在中吉智药公司发展的重要节点上继续提供支持，中吉智药拥有出色的核心团队、领先的核心技术、持续的创新能力以及突出的管线推进执行力，尤其是自身基因表达调控的深厚背景和病毒载体的独特工艺，结合有着巨大价值的创新成果，对将来公司的长期良好发展，提供了稳定持久的动力。恩然一直致力成为生物医药和医疗健康领域的专业投资机构，聚焦“生命”、“健康”和“创新”相结合所带来的商业价值。未来，恩然会充分利用我们在生物医药领域的资源，帮助中吉智药成为全球一流的基因治疗公司。”

隆门资本是医药行业的专业创投机构，专注在医药生物创新方向的早期和成长期投资。团队成员均为医学或生物背景，并有多年医药投资及产业经验。自2017年成立以来，隆门资本已投资了长风药业、斯微生物、圣诺医药、京颐科技、霍德生物、中吉智药等30多家医药企业，基金管理规模达20亿元。隆门资本一直坚持独立研究和价值发现的准则，是很多创新企业的早期投资人，旨在以资本推动科技成果产业化。

普华资本创立于2004年，总部位于杭州，在北京、上海、深圳、厦门、成都、英国伦敦分别设有投资办公室，是一家专业从事风险投资及管理业务的机构。自创立以来，普华资本秉承“怀普泽之心，行华实之事”的愿景，投资于早期、成长期创业创新企业，助力创业者实现梦想，倾力为投资人创造回报。凭借对产业的深刻理解和丰富的资本市场经验，普华确立了“资本+产业”双轮驱动的基本投资战略，扎根产业，深耕区域，专注于新科技、医疗健康、文化消费、新能源领域的创业投资。十七年来，普华资本支持了400多家创业企业，通过IPO、并购等方式实现退出的70余家。

海松医疗基金成立于 2016 年，累计管理规模超过 50 亿元人民币，目前在北京，南京和苏州设有办公室。作为海松资本旗下的专业风险投资基金，海松医疗基金注重发掘海内外具有独特先进技术、自主研发能力、市场发展潜力的创新型公司，重点关注生物医药、细胞/基因先进疗法、创新型医疗器械、再生医学技术、AI+医疗等医疗前沿领域的投资机会。已投项目包括：博雅辑因 （基因编辑）、华道生物（CAR-T）、奕瑞科技（平板探测器，已在科创板上市）、慧脑云（AI）、维立志博（抗体药开发）、药捷安康（小分子抗肿瘤药）、挚盟生物（抗乙肝病毒）等国内外优质项目。

恩然创投成立于2015年，在全球生物医药和医疗健康产业链上战略性地对产业中的革命性新技术、新产品进行投资布局，致力于成为生物医药和医疗健康领域里的专业投资机构。公司管理团队和投资人在生物医药和医疗健康领域有着丰富的投资经验和产业背景资源，同时聚焦于“生命”、“健康”和“创新”相结合所带来的商业价值。恩然创投专注于生命科学、健康医疗、创新；致力于成为企业的投资者、合伙人、共同创始人。