【倒计1天】早出发的小核酸，探路mRNA的新可能

随着Alnylam的总市值突破200亿美元，小核酸药物的新一波商业化获得了巨大的成功。2021年全年营收6.62亿美元，核心产品ONPATTRO独占4.75亿美元，Alnylam被二级市场追捧，预示着小核酸终于成为了不可忽视的“大赛道”。

在这个细分领域中，国内也迎来了发展的里程碑事件。圣诺医药登陆港交所，成为了“国内RNA疗法第一股”。尽管如此，在小核酸药物这个场景下，国内产业仍在追赶全球进度。于是有更多的问题留给了国内产业：被mRNA带火，小核酸药物这两年收获了什么？面对核心技术专利封锁，中国小核酸药如何绝地反击？从肝脏到肥胖，小核酸药物的跨界逻辑是什么?自建全平台or开放合作，如何选择适合自己的研发策略？

动脉新医药联合高特佳投资，邀请小核酸药物领域的产业伙伴，通过“报告讲解”和“一线挖掘”的方式，全面深度分享对行业发展的见解，以期推动创新加速释放。

陆阳(Patrick Lu)  圣诺医药 创始人

毕业于中山大学，并取得博士学位，后赴美在马里兰大学和乔治城大学从事博士后研究。曾获得美国国家健康研究院和马里兰州政府的多项研发资金支持，曾在中国主导多项包括国家“十一五”、“十二五”重大新药创制专项等科研基金项目，并获得多项荣誉奖项，在跨国生物医药企业创建和管理领域积累了丰富的实践经验，是国际核酸干扰药物开发领域著名专家和连续创业者。2007年创立圣诺制药，2021年港股上市，担任美国Sirnaomics, Inc.，美国RNAimmune, Inc. （达冕生物）董事长。

崔文浩 佑嘉生物 董事长

大阪大学特别研究员、京都府立医科大学博士、大阪市立大学博士后。师从大阪大学金田安史，从事新药研发10年。长期与日本的大学及医院开展科研、临床合作。曾参与开发了两个多肽创新药，小核酸治疗疫苗、DC疫苗等多个基因药物，博士研究成果已经完成临床II期研究，2012年获得京都府立医科大学青莲奖，杭州萧山区5213海外人才计划专家和杭州重大海外人才合作项目专家。

赵小洋 高特佳投资 研究院负责人

毕业于英国帝国理工学院皇家医学院外科与癌症学系，获博士学位。是剑桥大学贾奇商学院、中欧国际工商学院校友，上海欧美同学会、国际肝胆胰外科协会、美国胃肠与内镜协会、美国肝脏病协会以及欧洲肝脏病协会等会员。对医疗、医药产业有深刻而独到的见解，参与并主导多个国家级创业创新项目，对医疗健康产业创业者有着长期的观察，对医药股权投资市场、产业政策有着深入的认知。

圣诺医药是直属美国圣诺制药集团的一家临床阶段生物制药公司，由陆阳博士领军的海归创业团队创办于2008年，2021年港股上市。公司聚焦核酸干扰药物导入技术平台建设和新药品种研发创制，利用其在RNA干扰（RNAi）技术方面的丰富经验，通过专有的多肽纳米颗粒（PNP）核心技术，开发出独特的核酸干扰药物导入平台，目前已成为具备在中国和美国同时推动核酸干扰新药开展临床研究能力的企业，推动我国核酸干扰创新药实现了临床试验的发展。公司先后参与国家“十一五“、”十二五“、”十三五“等重大新药创制国家级课题，拥有三十多项中国、美国和欧洲授权专利和专利申请，是我国核酸干扰药物研发创制的领军企业。

佑嘉生物是一家专注于小核酸新药研发的企业，由多名海归博士和具有丰富产业化经验的团队联合创建，以研发出“让老百姓用得起的药，让疾病有药可用”为己任，以自主知识产权的核酸创新药物研究和开发为核心。公司目前的管线覆盖着纤维化、抗病毒、心血管和肿瘤等领域，并已建立成熟的核酸药物开发平台，包括核酸药物智能设计和筛选系统、递送系统开发和CMC平台。

高特佳投资成立于2001年，深耕医疗健康产业十余年，拥有专业的医疗投资团队，已构建成熟的医疗健康产业投资生态平台，先后投资超90家医疗健康企业，并已推动20家医疗健康企业成功上市。高特佳投资研究院以对行业深度认知引领投资方向，为了更加准确及时地分享独立客观的价值发现，已于2021年正式推出行业研究专刊《高·见》，本期《高·见》（2022.4）深入解读小核酸药物技术发展，共同探索产业未来。

动脉网旗下关注生物医药的媒体和研究平台，从内容和运营两个维度助力创新创业者传播价值。内容方面，主要有前沿领域的企业报道、投融资动态、研发进展、海内外优秀案例盘点及细分领域行业报告等；运营方面，通过「VB思享会」「VB思享会-报告首发」等品牌栏目，聚焦实践问题，研讨产业趋势，以思想碰撞促进实际合作。

VB思享会旗下品牌栏目。热门赛道深度研究的首次发布和作者讲解，并邀请来自产业一线的从业者作为价值挖掘官，从多方视角推敲行业发展的关键问题和解题思路。报告讲解+一线挖掘，研究赋实践以脉络，实践予研究以鲜知，共同用心传递创新价值。