罕见病
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大公司
Global Blood Therapeutics新药Oxbryta获FDA批准上市，治疗12岁及以上镰状细胞病患者
GBT成立于2012年，总部设在美国旧金山，是一家临床生物制药公司。该公司致力于发现、开发和提供创新的治疗方法，为缺乏医疗服务的患者群体带来…
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创业公司
ProQR生物药QR-1123获FDA孤儿药资格认定，治疗遗传性视网膜色素变性
ProQR成立于2012年，总部位于荷兰莱顿，是一家生物技术公司，基于其独特的RNA修复平台技术开发遗传性罕见病治疗药物。
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投融资
Amulet Capital宣布旗下投资组合公司OPEN Health将与Pharmerit合并
OPEN Health成立于2011年，总部位于美国特拉华州，是一个多学科的健康传播和市场准入集团，致力于广泛的治疗领域，重点关注肿瘤、罕见…
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