2019年9月2日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物技术公司Puma Biotechnology（Puma）宣布其激酶抑制剂NERLYNX获FDA孤儿药资格认定，用于治疗HER2阳性乳腺癌脑转移患者。

在美国用于治疗少于20万人的罕见疾病的药物会被FDA授予孤儿称号。孤儿药物可享受若干激励政策，包括临床试验费用减免、税收抵免、用户费用减免的机会。

乳腺癌是危害女性健康最主要的恶性肿瘤，每年全球约有140万女性罹患乳腺癌，更有40万女性死于乳腺癌。HER2阳性乳腺癌意味着肿瘤细胞恶性程度更高、疾病进展速度更快、更易发生转移和复发、且预后不佳，所以比其他类型的乳腺癌更具侵袭性，也被成为“最凶险的乳腺癌”。虽然研究表明曲妥珠单抗疗法可以降低手术后早期HER2阳性乳腺癌复发的风险，但25％的曲妥珠单抗治疗患者会复发。

NERLYNX是一种激酶抑制剂，适用于HER2阳性乳腺癌脑转移成人患者的延长辅助治疗，可用于辅助曲妥珠单抗治疗。NERLYNX的推荐剂量是240毫克（6片40毫克片剂），每天口服一次，连续服用一年。NERLYNX最常见的不良反应是腹泻，第一剂NERLYNX服用后应开始预防止泻，并在治疗的前2个月（56天）内继续进行。为了帮助确保患者使用NERLYNX，Puma实施了Puma Patient Lynx支持计划，向患者提供报销服务和经济援助。

Puma成立于2010年，总部位于美国洛杉矶，是一家生物制药公司。该公司专注于开发和商业化癌症创新药物。Puma的主要产品包括PB272（neratinib，口服）、PB272（neratinib，静脉注射）和PB357。PB272于2017年7月获得FDA批准，并以NERLYNX为商品名在美国进行销售。PB272于2018年9月获得欧洲委员会的上市许可。

Puma首席执行官兼总裁Alan H. Auerbach说道：“FDA的孤儿药指定标志着我们为HER2阳性乳腺癌患者开发治疗方法的进展和承诺。尽管HER2阳性乳腺癌的治疗方案有所进展，但这些患者的肿瘤脑转移症状是一项重大的临床挑战，也是这些患者高发病率和死亡率的原因之一。NERLYNX的血肿瘤穿透性为这些患者提供了更好的治疗选择。”

（编译：胡一凡）