动脉网（微信号：vcbeat）获悉，近日，生物技术公司Passage Bio完成1.15亿美元A轮融资，用于治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统（CNS）罕见病。

本轮融资由OrbiMed Advisors（奥博资本）领投，Frazier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital（维梧资本）和Lilly Asia Ventures（礼来亚洲基金）参投。

Passage Bio是一家总部位于美国费城的生物技术公司，专注于开发以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法。

GM1神经节苷脂病（GM1）是一种常染色体隐性遗传疾病，婴幼儿为主要的发病人群。患上GM1的婴幼儿会出现牙龈增生、角膜混浊、关节挛缩等症状，且极少能活过2周岁。目前临床上还没有治愈该疾病的方法。

额颞痴呆（FTD）与阿尔茨海默病非常相似，通常出现在60至70岁患者身上，患者会有性情改变、言语障碍及行为异常的临床特征，症状发作后平均存活仅8年。

针对上述两个医学难题，Passage Bio致力于研发治疗GM1神经节苷脂病和FTD的基因疗法。Passage Bio首席科学顾问James Wilson博士表示：“我们计划提取出病毒或其他“载体”，将健康的基因传递到细胞中，取代有缺陷的或缺失的基因。从理论上讲，这可以从根源上解决患者发病的概率。”

Passage Bio首席执行官Stephen Squinto博士说：“目前，公司正与AAV研究的领先团队——宾夕法尼亚大学开展深入合作，我们对推出罕见CNS单基因疾病治疗方法充满信心。我们争取在2020年年初，把GM1神经节苷脂病和FTD治疗方案推向临床试验。”

OrbiMed Advisors是一家总部位于美国纽约的投资机构。该机构创立于1989年，致力于生物制药、生命科技、医疗器械、医疗服务及诊断领域，目前管理资产总额约130亿美元。

Frazier Healthcare Partners是一家总部位于美国西雅图的风险投资机构，成立于1991年，专注于制药、医疗保健服务等多个领域，管理资产超过20亿美元。

Versant Ventures是一家美国领先的医疗投资机构，主要为医疗保健领域的公司提供各个阶段的投资。目前，该机构已完成40次并购，管理资产超过30亿美元。

New Leaf Venture Partners是一家风险投资机构，致力于生物制药、医疗设备、实验室基础设施技术等领域。

Vivo Capital是一家成立于1996年的风险投资机构，致力于在中美合作的生命科学和医疗健康领域投资。维梧资本管理着超过17亿美元的基金。在美国，维梧资本的创新医疗产品均处于晚期研发或上市阶段，在大中华地区则倾向于投资已进入成长阶段的生命科学和医疗健康产业公司。维梧资本在上海、北京、成都均设有办事处。

Lilly Asia Ventures成立于2008年，总部位于长海黄浦区，是中国最早的由跨国制药公司投资设立的产业基金。该机构专注于亚洲尤其是中国的生物医药、生物技术、医疗器械和医疗服务领域的投资。

（编译：冯宇彤）