分子胶因其小分子量、调控蛋白质相互作用能力及易成药特性备受关注。尽管面临研发挑战，仍有公司致力于开发分子胶药物，尤其针对难成药蛋白。分子胶降解剂通过促进E3连接酶与靶蛋白复合物形成，诱导靶蛋白降解，为新型治疗模式带来希望。

知名商业媒体公布2024年最具创新力的十大医药公司，其中诺和诺德通过GLP-1疗法在不同疾病领域展现潜力，而Vertex Pharmaceuticals则成功推进首款CRISPR基因编辑疗法上市，并在疼痛治疗和囊性纤维化方面取得突破。这些公司代表着医药创新的前锋和未来产业方向。

2024年，中国有望通过优先审评程序加速批准20余款抗肿瘤新药上市。这些药物包括科济药业的泽沃基奥仑赛注射液、传奇生物/强生的西达基奥仑赛注射液、绿叶制药的注射用芦比替定等，它们分别针对多发性骨髓瘤、小细胞肺癌、慢性髓性白血病等适应症。优先审评政策促进了抗肿瘤药物的研发与上市，为患者提供更多治疗选择。

银屑病影响全球2-3%人口，现有疗法包括局部和全身性药物。《自然》子刊盘点了银屑病治疗领域的现有和新兴疗法，其中TYK2抑制剂是近年来的重要创新，有望降低副作用。

科学家利用单碱基编辑技术开发出靶向T细胞的CAR-T疗法，成功治疗T细胞血液癌症且避免细胞相互残杀，为治疗多种癌症类型带来希望，扩展了CAR-T疗法在癌症治疗中的应用。

2024上半年神经退行性疾病和精神疾病领域有5项值得关注的临床试验，涉及渐冻症、抑郁症等疾病。其中，赛诺菲和Denali Therapeutics的RIPK1小分子抑制剂SAR443820/DNL788将公布治疗渐冻症的2期临床试验结果，而Intra-Cellular Therapies的lumateperone则在治疗抑郁症方面展现出潜力。这些试验有望为未竟需求的疾病带来创新疗法。

希望之城医学中心预测2024年癌症治疗趋势：深入理解癌症差异、扩展尖端疗法应用、全基因组测序快速诊断与定制治疗，将显著提升患者生活质量。

抗体偶联药物（ADC）是癌症治疗的里程碑，通过创新分子设计克服耐药性、肿瘤异质性等挑战。双特异性ADC、免疫刺激ADC等新兴形式为治疗开辟新路径。优化ADC结构组件对释放其潜力至关重要，新一代ADC有望在疗效和安全性上达新高度。

2024年1月4日，生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选出2024年度新一代生物新锐公司（NextGen Class of 2024）。今年上榜的30家新锐充分体现了新治疗模式和创新药物开发策略对新药开发的影响，其专注领域广泛，包含基因疗法、细胞疗法、RNA疗法、放射药物以及创新小分子等不同模式。上榜公司为：Rapport、Apogee、CARGO、Aera、Nido、ReNAgade、Orbital、Abdera、SonoThera、Bitterroot、Belharra、Kate、Convergent、Cajal Neuroscience、Matchpoint、Bonum、Juvena、Georgiamune、Nested、Crossbow、Ascidian、Delve、Alterome、LinusBio、Actio、i2o、Initial、Entact、Rezo、Aether。

2023年7月28日获悉，在一项发表于《自然》杂志的最新研究中，斯坦福大学（Stanford University）的科学团队设计出一种全新的双功能分子，基于诱导接近（induced proximity）的作用机制，成功激活癌细胞的凋亡通路，为治疗淋巴瘤提供了全新的策略。这也是异双功能分子在行使靶向蛋白降解、磷酸化等功能之外的又一突破，展现了诱导接近的作用机制革新小分子药物研发的广泛前景。

2023年7月25日获悉，UCL大奥蒙德街儿童健康研究所（GOS ICH）、大奥蒙德街儿童医院（GOSH）和威康桑格研究所（Wellcome Sanger Institute）的科学家们组建了一个研究小组，并与多个患者家庭建立了多年的合作，以探究为什么有些CAR-T细胞能够长期存活于人体内。该团队的研究对象均来自于小奥斯汀参与的那项临床试验CARPALL，研究人员观察了他们体内CAR-T细胞的分子特征和克隆细胞群的动态，持续时间长达5年。研究结果显示，长期存在的CAR-T细胞发展出了CD4/CD8双阴性表型，具有耗竭样记忆状态和独特的转录特征。这种持久性的特征在所有测序数据充足并获得了长期缓解的儿童中占主导地位（4/4，100%）。该成果已被整理发表在了学术期刊Nature Medicine上。

2023年7月20日获悉，在AAIC中所公布的其中一项相关研究是由来自马萨诸塞大学阿默斯特分校助理教授Chaoran Ma博士所主导。其团队分析包含超过11万人的三项前瞻性队列研究后发现，排便频率较低与认知功能较差有关。与那些每天排便一次的人相比，便秘的受试者（每三天或更长时间排便一次）的认知能力明显较差，相当于按年纪推算的认知老化多了3.0年。每三天或更少的排便频率与个体主观认知能力下降几率增加73%相关。该团队还发现每天排便两次以上与个体认知能力下降风险略有增加相关。此外，肠道中具有特定水平微生物的受试者（其肠道可产生丁酸盐的细菌以及负责消化膳食纤维的细菌较少）的排便频率较低，认知功能较差。

2023年3月6日获悉，生物制药公司Astria Therapeutics公布了其血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂STAR-0215在健康受试者中的1a期临床试验的初步数据。该候选疗法旨在治疗遗传性血管性水肿（HAE）。结果显示，STAR-0215具有作为长效血浆激肽释放酶抑制剂的潜力，半衰期长达117天，支持STAR-0215每三个月给药一次或以更低的频率给药。根据该结果，Astria公司在这项1a期试验中新增了队列，以评估每6个月1次的给药频率的潜力，预计将于今年第四季度公布结果。此外，该公司于上月宣布了启动在HAE患者中开展的1b/2期试验。

2023年1月9日获悉，生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选出2023年度新一代生物新锐公司（NextGen Bio“Class of 2023”）。BioSpace对在2020年9月至2021年9月中进行A轮融资的新锐进行评估，通过对公司的融资情况、合作、研发管线、成长潜力以及创新方面进行综合评估，选出24家上榜的生命科学新锐。Neumora、Altos Labs、Odyssey、Affini-T、Upstream Bio、Capstan、Alto Neuroscience、IDRx、Intergalactic、Septerna、Chroma、Ceptur、Clade、Triana、Code Bio、Satellite Bio、Ambagon、Epic Bio、Ansa、Totus、Spatial Genomics、Seismic、64x Bio、Mariana。

2022年11月15日获悉，知名行业媒体STAT公布了2022年“STAT神童”（STAT Wunderkinds）榜单，28位生物医药领域的青年才俊入选：Kiran Agarwal-Harding、Daniel Blair、Daniel Burkhardt、Jasmin Camacho、Caroline Diorio、Brianna Duncan-Lowey、Ana Gonzalez-Reiche、Brian Hie、Alainna Jamal、Julia Joung、Chan Zuckerberg Biohub公司Hirofumi Kobayashi、Hyunwoo“Tony”Kwon、Hussain Lalani、Caleb Lareau、Dig Bijay Mahat、Avinash Manjula-Basavanna、Chao Mao、Filipa Rijo-Ferreira、Elizabeth Rossin、Laura Rupprecht、Lisa Simon、Olukayode Sosina、Jennifer Tsai、Alexander Tucker、Lawrence Wang、Yifan Wang、Sara Zaccara、Roger Zou。

2022年11月11日，顶尖学术期刊《自然》报道了一项癌症治疗领域的新突破：利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，科学家们成功改造了免疫细胞，使其能特异性识别每名患者的癌细胞，并发动集中攻击。这是个体化基因编辑和抗癌细胞疗法这两大热门领域的首次交汇，有望给癌症治疗带来深远的影响。研究人员们确定这些经过改造的细胞果然会在患者的肿瘤附近维持较高的浓度，表明它们真的可以更好地前往肿瘤附近。该研究取得的初步临床数据，已对该TCR-T细胞疗法进行了概念上的验证。在这些积极数据下，研究人员们期待未来能更快找到能针对肿瘤的TCR，并进一步缩短细胞疗法的制备时间，对这种充满潜力的疗法进行优化，更好地造福病患。

2022年11月10日获悉，斯坦福大学著名学者Carolyn Bertozzi教授团队发表的研究描述了一种称为“AbLecs”的全新双特异性蛋白结构。在这项研究中，科学家们开发出一种抗体-凝集素嵌合分子（antibody-lectin chimeras，AbLec）。它的结构像是一种双特异性抗体，蛋白的一端可以与肿瘤表面的抗原蛋白高亲和力，高特异性地结合，而另一端包含着凝集素受体与聚糖结合的蛋白域。该研究结果显示，通过AbLecs阻断聚糖的免疫抑制功能具有独特的作用机制，并且有望与已有的免疫疗法产生协同效应。

2022年11月7日获悉，生物制药公司Arbutus Biopharma公布了其RNAi疗法AB-729在1/2a期临床试验中的数据。此次公布的1期试验结果显示，停止AB-729和核苷（酸）类似物（NA）治疗后长达44周内患者，没有临床复发的迹象，HBsAg和HBV的DNA依旧保持着低水平。联合给药的2a期试验中，与仅使用AB-729+NA治疗相比，再多添加第一代HBV核心抑制剂vebicorvir（VBR）不会对HBV感染标志物有更大的治疗改善，但也不会对HBsAg的减少产生负面影响。在该2a期试验中，所有方案总体上都是安全且耐受性良好的。