Nature Biotechnology编辑团队甄选出2025年度重点关注研究工作，生物技术多领域加速融合发展。英矽智能参与的《Quantum-computing-enhanced algorithm unveils potential KRAS inhibitors》入选年度十大研究进展并荣登封面，是量子计算在药物发现领域成果首次入选。英矽智能与多伦多大学主导、多方支持的研究，将量子计算模型与经典计算模型和生成式人工智能结合，探索化学可能性，发现靶向“不可成药”癌症驱动蛋白KRAS的新颖分子，相关成果于2025年1月22日发表。KRAS突变常见且影响大，但现有获批药物有限且效果欠佳，改良KRAS靶向疗法是迫切需求。

2025年11月英矽智能宣布提名第23款临床前候选化合物ISM3830，其靶向CBLB，在临床前研究中低毒且能诱导长期肿瘤免疫响应，突破此前同靶点抑制剂瓶颈。此前，其CBLB抑制剂系列发现过程和评估结果登上《药物化学杂志》，化合物10研发历程为CBLB抑制策略提供AI驱动指引。内部研发突破与学术成果同步产出，体现端到端AI平台Pharma.AI的实力，该平台覆盖多领域，能加速药物发现、产出科研成果。CBLB是癌症免疫治疗热门靶点，工业界对其开发尚早，药物多处于临床前或I期临床阶段。英矽智能团队采用多种策略优化候选药物，先获初步苗头化合物，后发现先导化合物10，其在多种动物模型中表现优异。

英矽智能作为生成式AI药物发现领军企业，定义制药超级智能体(PSI)为AI制药下一阶段，其目标是打造能完全独立自主发现和设计药物及生物标志物的智能平台，甚至无需人体实验。为实现此目标，英矽智能持续升级Pharma.AI平台，将于2025年12月10日举办2025年度最后一期Pharma.AI更新发布会，展示核心应用重大更新。此次更新聚焦科学严谨度、企业用户安全性及交互体验，助力迈向制药超级智能。关键平台亮点包括：大分子药物工程平台Generative Biologics提供更贴近真实世界的评估；小分子设计平台打造完整创新闭环；靶点发现引擎PandaOmics功能扩展并保障数据隐私；科研文档助手Dora支持开源代码准备；AI GYM增强大语言模型生物化学智能。

英矽智能借助生成式化学平台Chemistry42，生成全新结构的PKMYT1抑制剂及连接体，设计出新型PROTAC分子D16-M1P2。该分子采用双重机制，能同时降解并抑制致癌蛋白PKMYT1，较传统抑制剂表现出强效、高选择性且更持久的治疗效果。PKMYT1是极具潜力的治疗靶点，但现有抑制剂存在分子多样性不足、选择性差、潜在脱靶风险、剂量限制性毒性及获得性耐药性等问题，且难以应对其非催化活性。D16-M1P2在临床前研究中展现出高选择性、优异口服生物利用度及强效抗肿瘤活性，已推进至临床候选化合物前的验证阶段。该成果发表于《自然·通讯》，展现了英矽智能平台在新型疗法设计方面的能力。

由生成式AI驱动的生物技术公司英矽智能宣布参加2025年12月2日至7日在美国圣地亚哥举行的NeurIPS大会，创始人Alex Zhavoronkov博士及全球AI平台负责人Petrina Kamya博士将率专家团队出席。Alex Zhavoronkov博士还将出席12月6日举办的“AI虚拟细胞与仪器：药物发现与开发新纪元”专题研讨会。NeurIPS是跨学科顶级会议，为前沿AI创新和科学合作提供平台，英矽智能将展示“制药超级智能”等生成式AI突破成果，Alex博士将演示生成式AI在加速新疗法发现等方面的作用。此外，Alex博士还介绍了“AI4S科学超级智能”理念，该平台整合多项AI技术，旨在解决科学与医学难题，加速药物发现流程，优化疗法开发。

英矽智能提名ISM3830为临床前候选药物，用于晚期肿瘤免疫治疗。该药物是一款潜在同类最佳的口服、高选择性CBLB抑制剂，具有AI赋能的创新分子骨架。其开发过程由英矽智能Chemistry42生成式AI平台及其ADMET预测模块赋能，确保分子具备良好特性。临床前研究显示，ISM3830在多种小鼠模型中展现出强大抗肿瘤活性、诱导长期肿瘤免疫响应的能力及联合用药潜力。CBLB作为癌症免疫治疗靶点潜力巨大，尤其在晚期结直肠癌等癌症中。英矽智能联合首席执行官任峰博士表示，AI在药物开发领域可加速提效，实现真正治疗创新，期待ISM3830能打破行业瓶颈。ISM3830新型骨架与已有分子相似性低，由AI辅助设计。

英矽智能宣布，其创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士再次入选2025年度科睿唯安药理学与毒理学领域全球前1%高被引科学家名单。他此前已两度获此殊荣，此次再度入选展现其持续科研影响力，也是英矽智能端到端一体化生成式AI平台Pharma.AI搭建及公司多元化AI驱动药物研发管线发展的科学基石。Zhavoronkov博士表示，这不仅是个人的荣誉，更是对英矽智能研究理念的高度肯定，公司正构建制药超级智能，开发下一代能自主决策、引领药物研发和长寿研究的人工智能。自2012年以来，他已发表超310篇同行评审文章，论文引用超16500次，近年来研究重心转向AI驱动的药物研发及长寿研究。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士将出席两场国际会议。11月17日-18日，他将出席在吉隆坡举办的《财富》创新论坛，在“食欲革命：GLP-1药物如何重塑食品、健康和未来消费”专题讨论中发言，分享对GLP-1药物的见解；期间英矽智能还发布了自研心血管及代谢领域疾病创新管线组合，以新颖GLP-1受体激动剂系列为核心，涵盖8款候选药物。该论坛将汇聚约300位高级决策者，聚焦全球经济变革等议题。11月19日-20日，他将出席在新加坡举办的摩根士丹利第24届亚太投资峰会，参与“从价值链各环节看实践中的人工智能”座谈会，分享AI应用与挑战。该峰会是亚太地区最具影响力的金融投资盛会之一。

2025年11月5日至10日，第八届进博会在上海举办，已成为中国推动高水平开放的平台。英矽智能作为生成式人工智能驱动的生物医药科技企业，以复星医药AI制药战略合作伙伴身份亮相，展示前沿AI平台及创新药物研发进展。进博会期间，英矽智能创始人Alex Zhavoronkov博士在专题论坛发表演讲，指出生成式人工智能正重塑药物研发格局，引领行业进入“制药超级智能”新时代，AI将成为推动创新药物加速问世的核心引擎。英矽智能已借助AI构建出涵盖8个新颖分子的心血管及代谢疾病管线。此外，英矽智能还重点展示了Pharma.AI平台及其十余款AI应用软件，该平台覆盖药物研发多流程环节，已与多家跨国药企达成合作。

英矽智能自主研发的候选药物ISM5411即将启动IIa期临床试验，用于评估在溃疡性结肠炎患者中的效果。近期，该试验的中国研究者会议在长沙召开，近24家临床实验中心的约40位研究者出席。炎症性肠病影响全球超千万人，现有疗法存在增加感染风险、难以提升生活质量等问题，且超半数患者对标准治疗反应不足。ISM5411是潜在同类最佳候选药物，具有全新结构和作用机制，通过靶向脯氨酸羟化酶实现抗炎症与修复肠道屏障的双重作用。此前，ISM5411已完成在澳大利亚和中国开展的两项I期试验，均取得积极结果。本次IIa期试验由陈旻湖教授担任主要研究者，计划招募80名受试者，旨在评价其安全性、耐受性等特征，并探索有效性信号。

生成式AI驱动的生物技术公司英矽智能宣布，将亮相2025年11月3日至5日在奥地利维也纳举行的BioEurope秋季大会，届时将介绍代谢疾病产品管线，展示端到端Pharma.AI平台一体化解决方案。公司创始人Alex Zhavoronkov博士将作为特邀嘉宾，参加专题讨论，探讨生成式AI如何加速与年龄相关疾病新型疗法的开发。商务拓展团队也将寻求战略合作机会。英矽智能已在多种高需求疾病领域构建了丰富创新管线，平均12至18个月即可完成每个项目的临床前候选药物提名，其中Rentosertib已完成2a期临床，ISM5411已完成两项1期临床试验，三款抗肿瘤项目均已进入首次患者给药阶段。

10月2日，英矽智能举办Pharma.AI季度更新系列第三次网络研讨会，主题为“迈向制药超级智能”，吸引三百余位专业观众。会上，英矽智能人工智能团队分享了Pharma.AI平台最新进展：生物学探索方面，PandaOmics实现全面性能提升，新增四种基于大型语言模型的评估打分；英矽智能提交了系统化的模型性能评估框架研究论文，为靶点发现模型评估提供高效途径；生物大分子生成平台Generative Biologics优化了模型训练等流程，72小时内生成超5000种新型多肽分子，筛选出多种高潜力候选分子；化学领域，Chemistry42平台集成7大应用模块，兼顾生成式AI灵活性与物理方法精准度。

2025年9月29日，英矽智能宣布将于美国东部时间10月2日上午10:00-11:00举办Pharma.AI季度更新系列第三次活动，期待以网络研讨会形式融合互动演示和真实案例研究，深入展示包括靶点和生物标志物发现引擎PandaOmics、大分子药物工程平台Generative Biologics、小分子设计和优化平台Chemistry42、AI驱动的科研文档撰写助手Science42: DORA、赋能疾病建模、药物发现等任务的PreciousGPT系列模型等关键应用的重大更新。据了解，通过引入4种全新的的LLM评分，经过更新的PandaOmics可以利用大语言模型更好地评估和验证疾病靶点，智能程度进一步提升。经过增强接触分析和可视化能力强化，Generative Biologics能够更深入理解抗原-抗体相互作用。该功能强化与更先进的3D预测模型训练以及风险因素自动检测与过滤筛选相结合。

英矽智能的研究团队利用人工智能工具揭示了特发性肺纤维化（IPF）与加速衰老之间的关联。IPF是一种慢性、进行性的肺部疾病，主要影响60岁以上人群，导致肺功能不可逆下降和呼吸衰竭。研究发现，IPF与衰老存在共同的生物学路径，这对于开发抗衰老治疗方案至关重要。团队开发了两种深度学习模型：纤维化感知衰老时钟和IPF-Precious3GPT。前者基于英国生物样本库数据训练，能高精度预测生物年龄；后者则根据文本提示生成基因差异表达谱。研究结果显示，重症感染并可能发展为肺纤维化的患者，其预测的生物年龄显著高于健康对照组。此外，研究人员还发现了四条关键通路在IPF与衰老中的核心作用，但参与方式不同。未来，团队计划通过专门的IPF患者队列验证AI模型，并将其方法扩展到其他纤维化及衰老相关疾病的研究中，以提升药物研发效率和个性化疗法策略的开发。

英矽智能举办Pharma.ai研讨会，发布功能优化，涉及生物制剂生成、专业文档生产AI助手与多模态Transformer模型，并开放衰老时钟库。

英矽智能的Pharma.ai平台利用AI技术大幅加速药物研发，其新药物Rentosertib临床试验效果积极，且将举办夏季更新网络研讨会，展示其AI软件套件新功能，聚焦Biology42和Chemistry42平台的最新进展。

英矽智能发布AI驱动的高选择性FGFR2/3抑制剂设计策略，通过先进的分子建模和AI技术，开发出新型母核结构的高选择性FGFR2/3抑制剂ISM7594，对FGFR/3具有纳摩尔级抑制活性和超过100倍的选择性，突破耐药突变，为癌症治疗提供新思路。

哈佛医学院Marinka Zitnik在《自然-医学》发文称，英矽智能的AI制药临床里程碑达成，其Rentosertib在IIa期临床试验中表现积极，这标志着AI在药物发现领域取得重要突破。该药物针对特发性肺纤维化，由AI完成靶点发现和化合物设计。

2025年自然指数榜单发布，英矽智能因在生物技术、人工智能等领域持续突破，位列全球生物科学产业机构第42位、中国区第9位。其发表55篇学术论文和报告，重要研究成果推动排名提升。英矽智能加大科研投入，连续在Nature系列期刊发表论文，展现AI赋能药物研发领域的创新力和国际影响力。

亚马逊云科技中国峰会上，英矽智能发布化学基础模型Nach01，该模型能处理自然语言和化学结构信息，助力药研创新，优化分子设计全流程。