美国食品药品监督管理局批准了Abeona Therapeutics公司生产的Zevaskyn，这是一种用于治疗罕见皮肤病——大疱性表皮松解症的新疗法。这种一次性治疗使用患者自身的皮肤细胞制成，费用为310万美元，成为全球最昂贵的药物之一。如果患者在三年内需要额外治疗，Abeona将向保险公司退款。大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性疾病，在美国影响多达5万人。2023年，Krystal Biotech公司的一种局部基因疗法获批用于该疾病治疗，每年费用估计为63.1万美元。

诺和诺德宣布与远程医疗公司Hims & Hers、LifeMD和Ro合作，通过其直接面向消费者的药房NovoCare销售其品牌减肥药物Wegovy。此前，德克萨斯联邦法院驳回了复合药房对FDA关于Wegovy不再短缺的裁定的法律挑战。这些远程医疗公司将按照NovoCare设定的价格向无保险患者销售Wegovy，其中Hims的定价略高。诺和诺德美国业务负责人表示，患者应在有执照的专业人员的指导下获得真正的治疗。这些交易被视为对日益增长的肥胖症药物市场竞争（尤其是来自礼来公司的竞争）的回应。

旗舰先锋公司推出了一家名为Etiome的新型生物技术初创公司，该公司旨在绘制疾病进展图，并根据患者的病程定制药物。通过旗舰公司提供的初始5000万美元资金，Etiome计划利用人工智能技术和健康数据来分析疾病发展过程中的生物变化，从而应对各种医疗状况。这种方法旨在识别不同疾病阶段的标志物，预测疾病进展，并通过靶向药物进行干预。Etiome的总裁认为，这些详细的数据将显著提高其药物的成功率。

Veraxa Biotech是一家癌症治疗开发商，将通过与一家空白支票公司合并上市，公司估值高达16亿美元，并将持有2.53亿美元现金。该交易预计将在第四季度完成，公司将在纳斯达克以“VERX”代码进行交易。这笔交易是2024年下半年SPAC活动增加的一部分，为初创公司提供了更快的上市途径。然而，以往的SPAC交易回报未能达到预期，因监管力度加大导致交易量下降。生物技术市场受到关税和监管不确定性的冲击，导致IPO进程停滞。

去年，百时美施贵宝以140亿美元收购了精神分裂症药物Cobenfy，但最近一项临床试验失败，导致华尔街分析师下调了其销售预测。这项涉及400人的研究发现，在非典型抗精神病药物基础上加入Cobenfy，并未显著优于安慰剂改善精神分裂症症状。百时美施贵宝计划进一步分析结果，并与监管机构和医学界讨论，同时将在医学会议上展示更详细的数据。公司指出，当患者已经在接受治疗时，证明额外益处的难度较大。

由Flagship Pioneering创立的初创公司Repertoire Immune Medicines与罗氏旗下的基因泰克部门达成合作，共同开发一种未公开的自身免疫疾病治疗方法。基因泰克将支付Repertoire 3500万美元作为合作启动资金，并可能在未来支付高达7.3亿美元的款项及销售版税。Repertoire使用一种名为Decode的技术来识别免疫突触的组成部分，并开发用于癌症和自身免疫疾病的药物。该公司最初专注于个性化细胞疗法，但在早期研究数据令人失望后进行了战略调整，随后与百时美施贵宝达成合作，如今又与罗氏携手。

阿肯色州州长萨拉·哈克比·桑德斯签署了一项法律，禁止药品福利管理公司（PBMs）拥有或经营药店，旨在限制这些强大的药品中间商备受争议的商业行为。类似的法案在佛蒙特州、德克萨斯州和纽约州也被提出。立法者的目标是受CVS、联合健康和信诺控制的“三大PBMs”，它们共同掌控了美国80%的处方药市场。尽管国会推动了相关议程，但PBM改革立法未能通过，导致各州不得不采取行动。阿肯色州的立法回应了联邦贸易委员会关于PBM行业报告中强调的利益冲突问题。

比利时制药公司Galapagos已任命亨利·戈塞布鲁赫为其新分拆公司的首席执行官，这是更大规模重组计划的一部分。这家分拆公司拥有Galapagos提供的24.5亿欧元现金，计划通过战略交易投资，打造一条针对癌症、病毒和免疫系统疾病的创新药物管线。戈塞布鲁赫曾是摩根大通和艾伯维的顶级交易专家，最近担任生物技术公司Neumora Therapeutics的首席执行官，该公司专注于精神疾病和神经退行性疾病。然而，在其实验性抑郁症药物在临床试验中失败后，他离开了公司，导致Neumora的股价暴跌96%。由于研发挫折，Galapagos的股价也较五年前下跌了约90%，公司因此裁员数百人，并将重点转向细胞医学。

诺和诺德已向食品药品监督管理局提交了其热门减肥药的口服版本的审批申请，该药物用于治疗肥胖症。这种药物是口服形式的司美鲁肽，在第三阶段试验中取得成功，在最高剂量下，帮助人们在64周内减掉了大约15%的体重。此次审批申请加剧了与竞争对手礼来公司的竞争，礼来也开发了一种在大型糖尿病试验中取得成功的减肥药丸。制药商们正在争夺未来十年内潜在的每年1000亿美元市场的份额，而减肥药是他们战略的重要组成部分。诺和诺德似乎在这场竞赛中处于领先地位，该公司已经为糖尿病开发了司美鲁肽的口服配方，并测试了用于治疗肥胖症的高剂量版本。

以下是制药行业近期新闻的简要总结：GSK 的 Blenrep 已在英国获批用于治疗经过一线治疗后病情进展的多发性骨髓瘤患者，这是该药物三年前撤市以来的首次获批。预计 FDA 将在 7 月 23 日前决定其美国市场的批准。与此同时，投资公司 BML Capital Management 已敦促癌症药物开发商 Elevation Oncology 清算资产并将现金返还股东，此前该公司因研究数据不佳而进行了大幅裁员。这一情况正值包括 Essa Pharma 在内的几家陷入困境的生物技术公司面临激进投资者压力之际。另外，FDA 也提供了相关更新。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准赛诺菲和再生元公司销售的免疫疾病药物Dupixent用于治疗慢性自发性荨麻疹的新适应症，这是一种引发荨麻疹和严重瘙痒的炎症性皮肤病。该药物现在可用于12岁及以上在抗组胺药治疗后症状仍然持续的患者，预计美国有30万名符合条件的患者。荨麻疹是一种导致皮肤起疹的病症，已成为药物研究的重点。尽管已有抗组胺药和其他生物制剂可用，但许多患者对此反应不佳，且缓解可能较为缓慢。尽管在开发过程中遭遇了挫折，包括研究目标未达成和最初的FDA拒绝，Dupixent仍是这一新疗法类别中首个成功上市的药物。

法国制药公司赛诺菲以 1.25 亿美元收购了初创公司 Earendil Labs 的两款候选药物，若达成特定开发和商业里程碑，还可能追加支付高达 17.2 亿美元的款项。这两款药物 HXN-1002 和 HXN-1003 是靶向与炎症和免疫细胞激活相关蛋白的双特异性抗体，旨在治疗自身免疫疾病和炎症性肠病。HXN-1002 用于溃疡性结肠炎和克罗恩病，而 HXN-1003 在结肠炎和皮肤炎症的临床前模型中显示出潜力。此交易突显了双特异性抗体在治疗自身免疫疾病领域日益增长的关注度，许多制药公司正聚焦于其潜在价值。

Glycomine是一家位于加利福尼亚的生物技术初创公司，已筹集了1.15亿美元的C轮融资，以推进其治疗药物GLM101进入更深入的临床试验。该疗法旨在治疗磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG），这是导致糖基化错误的一组遗传性疾病中最常见的一种。PMM2-CDG会影响细胞蛋白质的结构和功能，导致各种症状、发育迟缓以及运动功能受损。Glycomine的方法是将一种用于糖基化的成分——甘露糖-1-磷酸——递送到体内，这种物质在PMM2-CDG患者中是缺乏的。该公司致力于满足这一病症的高度未满足治疗需求，因为目前尚无针对美国和欧洲约15,000名预计患有PMM2-CDG患者的获批疗法。

美国疾病控制与预防中心（CDC）的疫苗顾问正在考虑修改美国的新冠疫苗接种指南。选项包括维持目前对六个月及以上所有人接种的普遍性建议、改为基于风险的方法，或者将两者结合。顾问们将在6月底的下次会议上对任何更改进行投票。尽管大多数顾问支持非普遍性建议，但一些人对在秋冬季节前缩小指导范围表示担忧，因为新冠仍然是一种危险且常见的疾病。美国的新冠住院和死亡人数已经下降，但患有基础疾病的老年人或未接种疫苗的人群仍然脆弱。

一份两党委员会报告警告称，除非联邦政府通过新的资金和政策优先支持生物技术领域，否则美国有可能失去其在生物技术方面的优势地位。这份由国家新兴生物技术安全委员会撰写的报告建议，在五年内至少投入150亿美元以增强美国的生物技术能力，并设立一个国家生物技术协调办公室。报告敦促称，中国已将生物技术作为战略重点长达20年，美国必须迅速采取行动以保持竞争力。该委员会研究了美国与其他国家（尤其是中国）在生物技术领域的竞争，并提出了旨在为未来立法提供依据的建议。

生物技术公司Rallybio已停止其主要候选药物RLYB212的开发，该药物用于治疗一种名为胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的罕见妊娠血液疾病。这一决定是在该药物未能在中期药代动力学研究中达到预期后作出的。曾获得强生支持的Rallybio现在将把重点转向开发另一款候选药物RLYB116及其他临床前项目。RLYB212曾被视为一个重大机会，潜在商业价值超过16亿美元，其停摆导致Rallybio股价急剧下跌。

GSK 已经在与韩国ABL Bio的授权协议中投入了可能高达数十亿美元的资金。该协议授予GSK访问ABL的“Grabody-B”药物递送技术，该技术旨在通过特定蛋白质穿越血脑屏障。这项技术已经吸引了赛诺菲，该公司于2022年与ABL合作开发帕金森病等疾病的治疗方法。GSK计划利用该技术为神经退行性疾病创造新疗法，包括抗体、寡核苷酸疗法和多核苷酸疗法。这笔交易严重后置，若实现某些开发、监管和商业里程碑，ABL可能会赚取超过20亿美元。

Artis BioSolutions在Oak HC/FT的支持下，收购了Landmark Bio。Landmark Bio是2021年成立的一个联盟，致力于将研究构想转化为广泛可用的基因药物。总部位于马萨诸塞州沃特敦的Landmark Bio在此次收购中预计将扩大规模，并拓展患者获得突破性疗法的机会。作为一家合同开发和制造组织，Artis致力于帮助客户加快研发时间、降低成本，并提升产品质量与供应链管理。Artis的推出正值基因药物研究的关键时期，当前行业正面临资金缩减和监管环境变化的挑战。