随着靶向技术的改进，使用放射性同位素杀死癌细胞的放射性药物正重新受到大型制药公司的关注。尽管基于辐射的药物有着悠久的历史，但目前的繁荣是由两种诺华药物引发的：Lutathera和Pluvicto。这些成功引起了业界的注意，并推动了放射性药物的发展。由百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）支持的Ratio Therapeutics是一家小型生物技术公司，拥有前排座椅，可以快速扩张。

Daiichi Sankyo和Merck＆Co.宣布他们的抗体-药物偶联物（ADC）符合3期肺癌试验的主要终点。对于携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者，该药物patritumab deruxtecan比化疗延迟肿瘤进展的时间更长。该试验的详细数据尚未公布，该试验招募了EGFR靶向治疗后进展的患者。Daiichi之前报告了第二阶段的阳性数据，并申请了FDA的加速批准，但由于制造厂的问题，该申请被拒绝。。Daiichi的乳腺癌ADC Enhertu在课堂上取得了重大成功。

对接受免疫治疗的黑色素瘤患者进行了长达十年的随访研究，结果显示出显着的结果。在CHECKMATE-067试验中，接受百时美施贵宝Opdivo和Yervoy联合治疗的晚期黑色素瘤患者的中位生存期为6年，明显长于免疫治疗前的6至9个月。即使那些没有完全缓解的患者也有更好的长期结果。该研究的主要作者杰德·沃尔乔克（JeddWolchok）认为，“治愈”一词在这种情况下可能是合适的，因为一些患者在10年内死于黑色素瘤以外的原因。

Vironexis Biotherapeutics是一家初创公司，计划进行第一次使用腺相关病毒（AAV）进行癌症免疫治疗的临床试验。该技术将AAV（一种常见的基因治疗工具）与免疫疗法相结合，旨在一次性治疗，引发对肿瘤的长期T细胞攻击。第一个候选者VNX-101将在1/2期试验中对急性淋巴细胞白血病患者进行测试。该公司从National Children's Hospital授权其核心技术TransJoin，由Timothy Cripes和Brian Kaspar等专家创建。Vironexis是探索癌症基因治疗的公司之一，拥有2600万美元的种子资金。

2024年9月12日，抗真菌新型疗法研发商F2G宣布获得1亿美元融资。本轮融资由AMR Action Fund和ICG领投，Novo Holdings、Forbion、Advent Life Sciences、Blue Owl Healthcare Opportunities、Sofinnova Partners、Brace Pharmaceuticals、Merifin Capital和Morningside Ventures参投。本轮融资资金将用于完成一种新型抗真菌治疗方法的后期测试，并在去年被美国监管机构否决后将其重新提交给美国监管机构。

贝恩资本生命科学为其第四个基金筹集了约30亿美元，自2016年成立以来，共筹集了67亿美元。新基金包括来自外部投资者的25亿美元，其余资金来自合作伙伴、员工和附属公司。该公司打算利用这些资金支持开发治疗、医疗设备、生命科学工具和诊断的公司，以满足未满足的医疗需求。自成立以来，贝恩资本的生命科学部门已经投资了70多家公司，获得了16项监管批准。这一新的筹资活动是在大型制药商几次收购贝恩投资组合公司之后进行的，这反映了生物技术初创企业并购活动的增加。

Relay Therapeutics的乳腺癌实验药物方案在一项小型临床试验中显示出有希望的结果，将肿瘤生长延迟了约9个月。当与较老的激素疗法相结合时，该药物使近四分之三的研究参与者的肿瘤缩小。这些结果支持将这两种药物的组合推进明年的关键试验，以评估其对PI3Ka基因突变驱动的转移性乳腺癌患者的有效性。Relay的方法不同于现有的PI3Ka抑制剂，其药物RLY-2608靶向蛋白质上的不同位点。

葛兰素史克宣布，其药物Nucala在慢性阻塞性肺疾病（COPD）的3期研究中取得了成功。日场试验涉及患有慢性支气管炎和/或肺气肿的COPD患者，他们已经在使用吸入疗法并且患有某种类型的炎症。与安慰剂相比，在治疗中加入Nucala可显着减少疾病恶化。葛兰素史克（GSK）在2018年未能在慢性阻塞性肺疾病（COPD）中获得努卡拉（Nucala）的批准后启动了这项研究。Nucala是一种靶向白细胞介素-5的生物疗法，于2015年首次被批准用于治疗严重哮喘，GSK认为它具有治疗各种炎症状况的潜力。最新数据将有助于与监管机构的讨论。

以下是医疗行业最新消息的简要总结：OrsoBio是一家专注于肥胖的初创公司，已筹集6700万美元用于推进其减肥药物组合。同时，Vor Bio使用CRISPR编辑的干细胞进行的实验治疗已在一项研究中成功移植到所有18名急性髓性白血病患者中，显示出抵抗靶向毒性的潜力。此外，勃林格殷格翰打算明年将一种实验性眼部药物转入中期测试，因为它在第一阶段试验中被证明是安全的。

阿森纳生物科学公司（Arsenal Biosciences）在C轮融资中筹集了3.25亿美元，成为今年生物技术初创公司最大的私人融资轮之一。这笔资金将支持实验性癌细胞疗法的开发，包括目前正在进行早期测试的卵巢癌和肾癌的治疗。自2019年从帕克癌症免疫治疗研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）分拆以来，ArsenalBio获得了总计7亿美元的股权融资和合作资金，这一轮投资抵消了最近对细胞和基因治疗开发商的风险投资下滑。该公司计划利用这些资金推进研究并扩大员工队伍。

强生公司已要求美国食品和药物管理局批准一种名为nipocalimab的新药，该新药最初用于全身性重症肌无力患者。这种情况会导致免疫系统攻击对肌肉功能至关重要的蛋白质。Nipocalimab是一种FcRn阻滞剂，可减少破坏身体功能的循环抗体，旨在最大程度地减少神经肌肉干扰，同时维持免疫功能。一项3期研究显示，与标准治疗相结合，nipocalimab在六个月内改善了疾病控制，代表了这种情况下FcRn阻滞剂的最长数据集。如果获得批准，nipocalimab将进入一个竞争激烈的市场，其他几种药物已经可用于全身性重症肌无力的治疗。

默克公司宣布，其药物Keytruda在两项针对早期肺癌和皮肤癌的临床试验中未能提高生存率。根据独立数据分析师的建议，将Keytruda与其他治疗方法相结合的试验提前停止。这一挫折可能会影响默克公司在2028年专利到期前扩大Keytruda使用的计划。尽管Keytruda是最畅销的药品之一，但由于临床试验结果不太积极，Keytruda在新适应症方面的扩张速度放缓。

。这些公司的目标是开发针对未满足需求的适应症的药物，尽管没有披露具体的癌症类型和药物靶标。第一个项目已经处于临床前测试阶段，而拜耳可以选择另一个联合开发目标。NextRNA的技术破坏了长链非编码RNA和RNA结合蛋白之间的结合，该公司于2022年正式成立，资金为5600万美元。

辉瑞推出了直接面向消费者的在线服务PfizerForAll，以帮助人们安排远程医疗预约，填写处方，并获得偏头痛，新型冠状病毒肺炎和流感药物的储蓄计划。该平台旨在简化医疗保健服务，并与UpScriptHealth、Alto Pharmacy和Instacart合作。这一举动反映了礼来公司推出的LillyDirect，这是一个针对肥胖、糖尿病和偏头痛的远程保健服务的在线平台，后来与亚马逊药房合作提供上门服务。制药公司以前曾尝试过DTC服务，通常是为了对抗仿制药竞争，但辉瑞的方法更为全面。

欧盟委员会已批准Regeneron的双重作用药物odronextamab（将作为Ordspono出售）用于治疗27个欧盟国家的两种淋巴瘤。在2期试验中，该药物在80%的滤泡性淋巴瘤患者和大约一半的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中显示出部分或完全反应。然而，由于数据不足，FDA在美国拒绝了Ordspono，Regeneron也没有提供重新申请的最新信息。Ordspono是Regeneron的第一种“双特异性”抗体药物，替代昂贵的CAR-T疗法，与肿瘤和免疫细胞结合以刺激免疫反应。

美国食品和药物管理局（FDA）将于9月26日举行一次小组会议，评估Opdivo和Keytruda在胃肠道癌症中的应用，重点关注PD-L1表达作为预测性生物标志物。与此同时，基因医学初创公司Tome Biosciences尽管取得了科学进展，但由于投资者在基因编辑领域的情绪发生了变化，因此正在减少运营并寻求战略选择。去年12月，该公司筹集了2.13亿美元的风险投资。

奇努克治疗公司（Chinook Therapeutics）是一家肾脏疾病药物开发公司，由Versant Ventures于2019年成立，后来被诺华以35亿美元收购，最近成功进行了IgA肾病的3期检测。现在，诺华和范思哲合作推出了Borealis Biosciences，获得了超过1.5亿美元的资金，以复制奇努克的成功。Borealis将专注于基于RNA的肾脏疾病治疗药物，奇努克研发团队的几位关键成员也加入了这家新公司。支持者认为，创业环境最适合推动肾脏疾病RNA药物的界限。

BioMarin宣布任命两位制药行业资深人士格雷格·弗里伯格（GregFriberg）和詹姆斯·萨布里（JamesSabry）领导公司的交易和研发业务。Friberg在安进拥有近20年的经验，将接替即将退休的Hank Fuchs担任首席研发官。罗氏资深员工Sabry将加入首席商务官的行列，负责交易。预计这两项任命都将为BioMarin带来宝贵的经验和专业知识。

BridgeBio Pharma向一家新公司GondolaBio推出了几种临床前和早期临床阶段药物，该公司已获得包括Viking Global investors、Patient Square Capital和Frazier life sciences在内的顶级生命科学投资者的3亿美元承诺投资。加州生物技术公司BridgeBio最初将持有GondolaBio 45%的股份，随着更多资本的筹集，股份将被稀释。这家新公司将接管针对罕见疾病的药物项目，如红细胞生成性原卟啉症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和结节性硬化症。这一举措是在BridgeBio之前进行的管道重组之后进行的，包括将实验性癌症药物拆分为一个单独的实体。GondolaBio的交易是由一个独立委员会推荐的，并得到了BridgeBio董事会的批准。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生公司（Johnson＆Johnson），Rybrevant和Lazcluze的一种新药组合，用于治疗具有特定EGFR基因突变的晚期非小细胞肺癌。该批准是基于一项研究，该研究表明，与阿斯利康的Tagrisso相比，该组合可将癌症进展或死亡风险降低30%。然而，10%的患者由于副作用而停止治疗，FDA要求在治疗期间进行预防性抗凝治疗。新方案被视为是阿斯利康第二畅销产品Tagrisso的竞争对手。