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AC Immune发布帕金森病免疫疗法的积极数据
瑞士制药公司AC Immune的股价在宣布其帕金森病实验性疫苗临床试验取得积极数据后飙升。该疫苗旨在刺激免疫系统生成抗体，分解并阻止与帕金森病密切相关的毒性α-突触核蛋白聚集体的扩散。这项中期试验涉及约150名早期帕金森病患者，将三种剂量的免疫疗法与安慰剂进行了为期18个月的对比。来自前34名参与者的中期结果显示，这些患者在接受治疗12至18个月后，不仅触发了预期的免疫反应，还根据生物标志物和临床运动功能指标显示出疾病趋于稳定的迹象。例如，与神经细胞损伤相关的蛋白质水平在安慰剂组中上升，而在疫苗组中保持稳定。自从渤健（Biogen）利用这一蛋白质变化为其ALS药物获得批准以来，证明对这种蛋白质的影响在脑部药物开发中变得愈发重要。AC Immune表示，这些结果是首次表明帕金森病的进展可能被减缓。
FDA批准了国家优先券计划中的首种药物
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个根据其新的国家优先凭证计划的药物，这是一种在美国生产的、历史悠久的抗生素Augmentin XR的版本。该药最初由葛兰素史克（GSK）开发，并于2002年获批，其美国青霉素业务（包括Augmentin）在2010年被出售给了印度的Dr. Reddy’s Laboratories。田纳西州布里斯托尔参与该交易的工厂现由USAntibiotics运营，该公司获得了优先凭证。FDA局长马丁·马卡里强调，此次批准是加强关键药物供应链的重要一步，这些供应链经常面临短缺问题，同时通过增加国内生产来提升国家安全。国家优先凭证体系设立于特朗普政府期间，旨在加速针对美国国家利益的新疗法的FDA评估，可能将审查时间从10个月缩短至仅1到2个月。然而，该计划引发了争议，国会民主党人表达了担忧，认为它可能为受特朗普政府青睐的制药商创造盈利机会，这一因素据称影响了FDA顶级药物评审员理查德·帕兹杜尔的退休决定。
诺华在MorphoSys交易中获得的药物再获成功
诺华的实验性药物ianalumab在一项三期试验中显示出控制一种导致血小板计数低的自身免疫性疾病的潜力，增强了去年一项重大交易中获得疗法的前景。Ianalumab通过消除有缺陷的免疫细胞并阻断生成新细胞的信号传导，针对免疫性血小板减少症，即身体破坏凝血血小板的情况。诺华希望将ianalumab与其现有的治疗方法Promacta结合使用。在Vayhit2研究中，公司测试了这种组合的短期疗程是否可以帮助那些在最初类固醇治疗后血小板水平下降的患者，并减少他们对进一步药物的需求。血液学家Hanny Al-Samkari指出，短期有效的治疗策略成效有限，凸显了对新选择的需求。在美国血液学会会议上展示的数据表明，ianalumab与Promacta结合可以延长疾病控制时间。试验包括152名参与者，他们分别接受了ianalumab加Promacta或Promacta加安慰剂的治疗，并进行了每月输液和每日剂量，持续16周，随后逐步减少Promacta的用量八周。
辉瑞再次尝试在中国推出减肥药
辉瑞将向中国制药商重庆药友制药支付1.5亿美元，以获得一款处于一期临床试验的实验性减肥药YP05002的权利，并可能根据开发、监管和商业里程碑再支付高达19.4亿美元的后续款项。药友制药隶属于上海复星医药，若该药物成功上市，还将获得特许权使用费。辉瑞计划继续推进药友制药的研究，并将其与自身处于二期临床试验的减肥药物PF-07976016进行联合研究。此举正值辉瑞寻求在新冠产品之外实现增长之际，由于新冠相关销售在疫情后急剧下滑，其股价已跌至2021年峰值的一半以下。截至2023年底，辉瑞的财务业绩低于华尔街预期，促使公司采取削减成本措施并进行战略调整，包括以430亿美元收购Seagen以加强其癌症研究。快速增长的减肥市场为辉瑞提供了关键机遇，尽管其早期通过口服药物进入该领域的尝试并未成功。
Dyne寻求Duchenne药物批准；Kymera、Wave和Structure股价飙升
Dyne Therapeutics计划为其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的“外显子跳跃”药物z-rostudirsen寻求美国批准。在一项注册试验中，该药物使一种保护肌肉的蛋白质水平增加了超过5%，并在六个月后显示出运动功能指标的改善，但该研究在这些指标上缺乏统计效力。Dyne的目标是明年为那些抗肌萎缩蛋白基因第51号外显子突变的DMD患者申请加速审批。尽管由于FDA政策波动及过去试验失败引发对监管障碍的担忧，但根据Stifel分析师Paul Matteis的说法，Dyne的功能数据在其药物类型中被认为是安慰剂对照试验中表现最佳的。与此同时，Kymera Therapeutics因其实验性蛋白降解药物KT-621的新研究结果，股价飙升超过50%，该药物正被开发用于炎症性疾病，不过摘录中未完全提供结果的详细信息。
肝脏疾病类生物药制造商Mirum将以6.2亿美元收购初创公司Bluejay，获得一款丙型肝炎药物
生物技术初创公司Bluejay Therapeutics专注于丙型肝炎治疗，该公司周一宣布将被罕见病制药商Mirum Pharmaceuticals以高达8.2亿美元的价格收购。根据协议，Mirum将支付2.5亿美元现金，并向Bluejay的股东提供价值3.7亿美元的普通股，每股约71美元，同时基于销售里程碑可能额外支付2亿美元。此次收购的核心是Bluejay开发的抗体药物brelovitug，用于治疗慢性乙型和丁型肝炎感染。该药物靶向两种病毒进入肝细胞所依赖的一种表面抗原，帮助清除病毒。尽管最初重点是乙型肝炎，但brelovitug在治疗最严重类型的病毒性肝炎——丁型肝炎上展现了更大的潜力，其第三阶段研究结果预计将在2026年下半年公布。Bluejay创始人兼首席执行官Keting Chu认为，Mirum非常适合在全球范围内推进该项目。
RFK Jr.精心挑选的小组质疑儿童疫苗接种计划
由罗伯特·F·肯尼迪 Jr. 指定的疫苗委员会在一次关键会议上仔细审查了儿童免疫接种计划，预示着未来可能会有变动。早前，该委员会投票决定改变一项长期的乙型肝炎疫苗标准，但并未提出针对脊髓灰质炎、麻疹和破伤风等疾病的常规疫苗接种新建议。这一免疫计划在特定生命阶段施打疫苗，已被广泛研究证实安全有效，并在全球范围内挽救了数百万人的生命。尽管如此，委员会仍进行了长时间讨论，探讨该计划是否会增加慢性疾病的风险，尽管没有证据支持这一点。传染病专家卡萨尔·塔拉特强调，有大量证据支持疫苗的安全性，并指出麻疹虽在美国造成死亡，但完全可以通过疫苗预防。
特雷西·贝丝·赫格，马卡里副手，被任命为FDA药品办公室负责人
美国食品药品监督管理局（FDA）正经历重大动荡，局长马蒂·马卡里任命特雷西·贝丝·霍格为药物评估与研究中心（CDER）的代理主任。霍格是一名运动医学专家，也是新冠疫苗的怀疑论者，接替了刚被任命为主任不久后退休的理查德·帕兹杜尔。霍格于2018年在加州大学戴维斯分校完成住院医师培训，今年早些时候作为马卡里的高级顾问加入FDA。她曾批评美国疫情期间的学校关闭措施，并共同撰写了一篇论文，认为疫苗加强针的要求对年轻人有害。在FDA任职期间，她据称推动修改新冠疫苗标签，以表明其风险大于收益，特别是针对12至24岁的男性群体。她的任命正值政府官员在反疫苗活动家、卫生与公众服务部长小罗伯特·F·肯尼迪的影响下，试图限制新冠疫苗使用的努力之中。FDA疫苗部门负责人维奈·普拉萨德最近引用霍格等人研究，将10名儿童的死亡与新冠疫苗联系起来，但并未提供证据支持。
一家由Arch支持的生物技术公司筹集了5300万美元以对抗神经退行性疾病
成立于2020年的初创公司SciNeuro Pharmaceuticals已获得5300万美元的股权融资，以推进其针对阿尔茨海默病和帕金森病等神经破坏性疾病的药物开发。本轮融资由Arch Venture Partners和中国LAV领投，新老投资者均有参与。SciNeuro计划利用这笔资金推进其针对多种疾病通路的药物项目。与此同时，公司任命Hogan Wan为首席财务官。Wan在生物制药企业融资和投资银行领域拥有十余年经验，最近曾担任亚盛医药的投资者关系与战略主管，并领导了该公司的首次公开募股。Arch Venture Partners以积极投资年轻生物技术公司闻名，自2022年以来已参与至少74轮融资，其中包括2025年的13轮，并刚刚筹集了另外30亿美元以支持初创企业。SciNeuro是Arch在神经系统药物开发这一具有挑战性领域的最新投资项目。
Pharvaris的药丸在罕见肿胀疾病的晚期试验中取得成功
Pharvaris于周三宣布，其用于治疗罕见肿胀疾病——遗传性血管性水肿 (HAE) 的药物deucrictibant在第三阶段试验中取得成功。该药物在1.28小时内开始缓解发作症状，显著优于安慰剂。公司计划在2026年上半年寻求FDA批准deucrictibant。该药物的缓释版本也正在进行第三阶段试验，以评估其预防HAE发作的能力，预计结果将于明年公布。如果获得批准，deucrictibant将进入竞争激烈的市场，因为首款口服HAE发作缓解药物Kalvista的Ekterly已于今年获得FDA批准，另外两款注射药物（包括一款用于缓解发作的药物）也刚刚上市。HAE的治疗最初依赖静脉注射血浆产品，但随着技术进步，2010年代初期推出了首款可自行注射的药物Firazyr。此后，更多药物被引入以缓解症状或减少发作频率，2025年将迎来三款新药的批准，包括Ekterly以及预防性注射药物Andembry和Dawnzera。
Capricor因杜氏肌营养不良细胞疗法的积极结果而飙升
周三早盘，Capricor Therapeutics的股价飙升超过300%，投资者乐观地认为新的研究结果可能为其针对杜氏肌营养不良症的实验性细胞疗法deramiocel获得批准。美国食品药品监督管理局（FDA）在7月因数据不足拒绝了Capricor的初始申请，但9月表示将基于已完成的第三阶段Hope-3试验的新信息重新考虑其决定。最新发布的结果表明，deramiocel提供了“显著的骨骼和心脏益处”，成功达到了两个主要终点：保持上肢功能和增强心脏泵血能力。据Cantor Fitzgerald分析师克里斯汀·克鲁斯卡称，Capricor的结果超出了投资者和分析师的预期，因为此前情绪混杂或较低，有些人认为该疗法只能达到一个主要终点。这一积极的数据标志着Capricor的重大复苏，其股票全年表现不佳，并在7月被拒后进一步下跌，股价从周二收盘的6.36美元一度上涨至周三最高40美元，随后有所回落。
越来越大的生物技术交易正在被“聪明的”工具签署
不到六个月前，由于受利率、关税政策和FDA方针影响的动荡市场导致股价剧烈波动，并使价格谈判变得复杂，银行家和律师对大型生物技术交易能否完成持怀疑态度。为了应对这种不确定性，交易撮合者越来越多地转向或有价值权（CVR），这是一种老工具，若达成某些里程碑，可为卖方股东提供更高的回报。这种方法已被证明行之有效，自7月以来已签署了至少二十几笔价值5000万美元或以上的生物技术收购交易，相比今年年初和2024年下半年显著增加。BioPharma Dive数据显示，这些交易中有三分之一使用了CVR，这在药物可能因研究失败或监管挫折而迅速过时的行业中降低了风险。CVR还促进了价格谈判，允许买方最初支付较少金额，同时向卖方保证其药物的潜在价值，威廉布莱尔公司的凯文·艾斯勒称其为“巧妙的变通方法”。
再生元与初创公司Tessera达成基因编辑协议
再生元制药公司正通过与Tessera Therapeutics合作，扩大其基因编辑工作，以开发一种治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的方法，这是一种影响肝脏和肺部的罕见遗传疾病。Tessera由Flagship Pioneering支持，将从再生元获得1.5亿美元的预付款，分为现金和股权，用于合作开展该项目，两家公司将共同分担未来的开发成本和利润。Tessera还有资格获得高达1.25亿美元的额外里程碑付款。Tessera将进行初步的人体首次试验，而再生元将负责后续的开发和商业化。AATD由SERPINA1基因突变引起，会导致慢性阻塞性肺病和肝硬化等疾病。目前的治疗方法有限，无法逆转现有损伤，主要针对肺部相关症状。这使得AATD成为制药商的重点关注领域，多家公司正在探索各种技术，如RNA编辑、碱基编辑和RNA干扰，尽管一些公司在临床上遇到了挫折。
贝利特继续攀升，因斯特格病药物在晚期试验中取得成功
贝利特生物公司（Belite Bio）的实验性药物 Tinlarebant 在针对最常见的斯塔加特病（Stargardt disease）的第三阶段试验中取得成功，这可能为该疾病的首个上市治疗铺平道路。在两年时间里，该药物相较于安慰剂，视网膜病变的增长率降低了约 36%，达到了试验的主要终点。尽管视力变化微小且与历史数据一致，Tinlarebant 的耐受性良好，仅有四名患者因不良反应停止治疗。常见副作用包括轻度色觉缺陷和夜视问题，其中大多数在试验期间得到解决。尽管贝利特三年前首次公开募股（IPO）仅筹集了 3600 万美元，但该公司已成为生物医药领域的佼佼者，其股价从最初的 6 美元飙升至近 140 美元，公司估值约为 50 亿美元。Tinlarebant 是一种口服药物，靶向影响视网膜细胞维生素 A 处理的基因缺陷，是这一成功的推动力。
大冢制药获准推出针对罕见肾病的首创治疗方案
FDA加速批准了大冢制药的注射药物Voyxact，这是其类别中首个用于治疗IgA肾病（IgAN）的药物，IgAN是一种罕见的自身免疫性肾脏疾病，可能导致器官衰竭。Voyxact通过每四周一次的皮下自我注射，旨在减少IgAN患者尿液中的蛋白质。大冢尚未披露该药物的定价。大冢执行副总裁兼首席医学官John Kraus强调，Voyxact提供了一种针对这种复杂疾病的新颖靶向治疗方法。尽管已有现有疗法，IgAN仍会导致肾功能下降，从而推动对新疗法的需求。据杰富瑞分析师Farzin Haque估计，美国约有13万人患有IgAN，市场机会达60亿至100亿美元，吸引了Vertex Pharmaceuticals、Biogen和诺华等主要制药公司的关注。大冢通过2018年收购Visterra获得了Voyxact（sibeprenlimab），该药物通过阻断在IgAN发展和进展中起关键作用的APRIL蛋白发挥作用。
吉利德收购了一项临床前癌症项目
吉利德科学公司正在通过从瑞典生物技术公司Sprint Bioscience收购一个临床前项目，探索一种新的癌症治疗方法，该项目专注于靶点TREX1。虽然健康的TREX1基因可以防止免疫系统的过度激活，但它也可能帮助癌细胞逃避免疫检测。研究人员的目标是抑制TREX1以增强抗肿瘤免疫反应。Sprint的首席执行官强调了TREX1的临床前潜力，根据协议，吉利德将向Sprint支付1400万美元的预付款，并可能额外支付高达4亿美元的款项，视临床、监管和商业里程碑的达成情况而定。吉利德已在肿瘤学领域投入巨资，特别是以210亿美元收购Immunomedics及其抗癌药物Trodelvy，但该药物未能达到最初预期并遭遇研究挫折，导致吉利德于2024年停止其在膀胱癌中的应用。此外，吉利德在细胞治疗领域面临日益激烈的竞争，同时其HIV业务也存在监管不确定性。
科伦、默克称ADC有望成为肺癌的一线治疗方案
康方生物与默克公司合作宣布，其靶向TROP2的抗体药物偶联物（ADC）Sacituzumab Tirumotecan（Sac-TMT）联合Keytruda，作为一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）展现潜力。在晚期OptiTROP-Lung05试验中，相较于单独使用Keytruda，该组合显著改善了PD-L1阳性非小细胞肺癌患者的无进展生存期，并显示出总生存期的积极趋势。康方计划与中国监管机构讨论这些结果以争取获批。这标志着首次成功将ADC与免疫检查点抑制剂联用作为一线治疗NSCLC。Sac-TMT靶向TROP2蛋白，该蛋白也是吉利德科学的Trodelvy和阿斯利康与第一三共的Datroway的靶点。康方的药物已在中国获批用于两种非小细胞肺癌适应症及三阴性乳腺癌。默克在2022年与康方达成合作后，拥有Sac-TMT在中国以外地区（包括美国）的权利，用于开发新型抗癌药物。
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