礼来公司已获得美国食品和药物管理局对其GLP-1药物Foundayo的批准，这标志着该公司的一项重大成就，并在减肥药物市场引入了新的竞争者。这种每日一次的药丸将从周一起通过LillyDirect提供，并很快会在药店和远程医疗平台上市。在保险和礼来优惠券的帮助下，患者每月只需支付25美元，而自费支付的患者根据剂量不同需支付149至349美元不等。此次批准是在礼来公司通过一项针对被认定为国家优先事项的药物加速审查计划提交该药物后不久获得的，使得Foundayo能够在诺和诺德的Wegovy药丸上市仅约三个月后推出。礼来首席执行官强调，这种药丸的易获取性和轻松融入日常生活的特点是其主要优势。礼来公司在2018年以5000万美元从日本中外制药获得了该药物分子orforglipron。

美国制药巨头礼来公司已与总部位于香港的英矽智能达成一项价值 27.5 亿美元的协议，以在全球范围内商业化由人工智能开发的药物。英矽智能将获得 1.15 亿美元的预付款，并根据监管和商业里程碑获得额外付款，以及未来销售额的特许权使用费。英矽智能利用生成式人工智能已开发至少 28 种药物，其中近一半处于临床阶段。该公司于去年 12 月在香港上市，其股价今年以来已上涨超过 50%。英矽智能创始人亚历克斯·扎沃隆科夫承认礼来在人工智能领域的先进能力，特别是在生物学、化学和自动化方面的整合。作为协议的一部分，英矽智能将加入礼来的 Gateway Labs 生物技术社区。此次合作建立在两家公司于 2023 年签署的人工智能软件许可协议的基础上。礼来分子发现集团副总裁安德鲁·亚当斯强调，这种合作关系将加速多个疾病领域治疗候选药物的发现，并称英矽智能的人工智能驱动方法对礼来的努力是一种宝贵的补充。

辉瑞公司周一宣布，尽管其莱姆病疫苗候选药物在后期试验中未能达到统计目标，但公司仍计划寻求监管机构的批准。由于参与者的莱姆病病例不足，试验结果无法得出明确结论。然而，该疫苗与安慰剂相比，在降低感染率方面显示出超过70%的有效性，辉瑞认为这一数据足以推动监管审查。辉瑞首席疫苗官安纳莉萨·安德森对该疫苗预防这种致衰疾病的潜力表示信心。尽管莱姆病疫苗预计不会成为辉瑞的主要收入来源，其年销售峰值预计为10亿美元，但它作为唯一一款人类莱姆病疫苗，仍具有重要意义。

去年夏天，作者的妹妹贝琪提议创建一个CNBC平台，以突出生活在美国的3000万罕见病患者，旨在为那些常被医学界忽视的人发声。她的愿景是将这一群体与倡导组织的工作联系起来，并利用CNBC有影响力的观众推动罕见病患者及其家庭的变革。作者因工作量和情感责任而感到这项挑战令人畏惧。幸运的是，他们并不孤单；几十位同事支持这一倡议，投入了时间和技能到项目中。他们的努力为CNBC Cures带来了早期的成功，自1月8日启动以来已经播出了十几篇关于罕见病群体的故事。此外，已有超过20,000名订阅者注册了CNBC Cures通讯，这成为该平台的一项显著成就。

美国食品药品监督管理局（FDA）周四批准了诺和诺德公司减肥药物Wegovy的更高剂量7.2毫克，该公司正寻求从竞争对手礼来公司手中夺回市场份额。诺和诺德计划于四月推出新剂量，旨在更好地与礼来的肥胖症药物Zepbound竞争，后者已被证明在促进减重方面比标准的2.4毫克Wegovy更为有效。尽管进入美国市场较晚，Zepbound已成为处方医生和患者的首选，进一步巩固了礼来在肥胖治疗领域的主导地位。在一项三期试验中，高剂量Wegovy帮助患者在72周内平均减重20.7%，而标准剂量的减重效果约为15%。诺和诺德美国首席医学主管杰森·布雷特博士表示，新剂量提升了竞争力，并为那些使用低剂量未能达到减重目标的患者提供了另一种选择。

强生公司宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准其每日一次口服药丸 Icotyde，用于治疗中度至重度斑块型银屑病，这是一种导致皮肤粗糙斑块的自身免疫疾病。传统上，患者从局部药物开始治疗，如果无效则逐步转向药丸或注射剂。强生希望 Icotyde 能成为一线系统性治疗方案，填补局部治疗与注射之间的空白。该药物靶向 IL-23 受体，类似于畅销的注射疗法（如强生的 Tremfya 和艾伯维的 Skyrizi），为患者提供了一种先进的、昂贵药物的口服替代方案。强生创新医药部门董事长詹妮弗·陶伯特强调，这种药丸的简便性、有效的清除效果和安全性堪称革命性突破。据估计，美国有 800 万人患有斑块型银屑病，其中 75% 的患者因害怕针头而避免注射，强生相信 Icotyde 将吸引这些患者。

2025年6月30日，美国总统唐纳德·特朗普宣布，68岁的白宫幕僚长苏茜·威尔斯被诊断出患有早期乳腺癌。尽管如此，威尔斯选择继续履行职责，未作任何耽搁，展现了她对工作的投入。特朗普强调了她的坚韧与奉献精神，并指出她在治疗期间仍将几乎全职留在白宫工作，且预后“非常良好”。白宫方面尚未对进一步的询问作出详细回应。威尔斯在特朗普2024年总统竞选中发挥了关键作用，并在其第二届政府中拥有显著影响力，她以低调的公众形象著称，很少公开露面或接受媒体采访。然而，在2025年接受《名利场》的一系列专访中，她坦率评价了特朗普及其核心团队成员，包括形容特朗普具有“酗酒者的性格”，并对敌人采取法律上的“报复”手段。这些采访内容发布后，特朗普表达了对威尔斯的支持，多名高层官员也纷纷为她辩护。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了已有数十年历史的处方维生素亚叶酸，作为治疗部分成年和儿童罕见遗传病的首个疗法。这一决定是在特朗普政府数月前提出亚叶酸可能使更广泛的自闭症谱系障碍症状患者受益后作出的，尽管这一说法引发了医学界的质疑，但却令许多家庭感到兴奋，导致处方量激增。FDA一名官员澄清称，目前尚无足够数据证实亚叶酸对自闭症的广泛疗效，但该机构对该领域的进一步研究持开放态度。亚叶酸，也称为亚叶酸钙，是维生素B9的一种合成形式，传统上用于抵消化疗的毒性副作用。有限试验表明，它可能作为一种标签外疗法对自闭症儿童有效，一些家庭报告称非语言儿童的语言能力和社交技能有所改善。匿名发言的FDA官员指出，他们最初对亚叶酸在自闭症方面的广泛审查最终缩小到一个特定的小范围人群。

美国食品药品监督管理局（FDA）一位高级官员表示，UniQure必须进行另一项研究，以证明其基因疗法在治疗亨廷顿病方面的有效性。这位匿名官员证实，FDA要求对UniQure的脑部注射治疗进行安慰剂对照试验，驳回了该公司关于此类研究因需长时间全身麻醉而不符合伦理的说法。该官员指责UniQure意识到其初步试验的失败，并选择操控对比而非进行适当的临床研究。这一情况反映了UniQure与FDA之间持续的公开冲突，同时也正值FDA因近期药物审批遭拒而受到批评，一些公司指责其违背了之前的指导方针。FDA局长马蒂·马卡里在最近的一次采访中似乎也对该疗法提出批评，尽管他并未直接点名UniQure。

礼来公司（Eli Lilly & Co.）为其畅销的减肥药物Zepbound推出了一款新的多剂量注射笔KwikPen，患者可通过单个设备完成每周四次的注射。该注射笔在礼来的直面消费者网站LillyDirect上提供，最低剂量每月起价299美元，相比目前每周一次的单剂量自动注射器或需使用针管的药瓶提供了更便捷的选择。此次推出旨在延续Zepbound自2023年底上市以来的快速增长，LillyDirect在其扩展中发挥了关键作用。Zepbound的成功使礼来公司在减肥药物市场中超越了竞争对手诺和诺德（Novo Nordisk），并在2024年第四季度实现了42亿美元的美国收入，同比增长122%。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该新注射笔的标签说明，支持其推广。

诺和诺德的股票在周一因宣布其下一代减肥药物CagriSema未能在关键试验中达到主要目标而下跌超过10%。根据诺和诺德的声明，在84周后，该药物在减肥效果上未显示出相对于礼来公司竞争药物tirzepatide的非劣效性。相比之下，礼来的股票在盘前交易中上涨了2.1%。尽管遭遇挫折，诺和诺德表示计划对CagriSema进行更多试验，包括测试更高剂量的组合，以进一步评估该药物的潜力。这一进展对两家公司及减肥药物市场而言都是重大新闻。预计随着更多信息的出现会有进一步更新。

Moderna宣布，FDA拒绝启动对其实验性流感疫苗mRNA-1010的申请审查，这表明特朗普政府对收紧美国疫苗监管的影响。消息传出后，该公司股票在盘后交易中下跌约7%。Moderna表示，FDA的决定与其在提交申请和开始第三阶段试验前收到的早期反馈相矛盾。这家制药商已请求与FDA召开会议，以明确下一步行动。尽管FDA未提出具体的安全性或有效性问题，但对研究设计提出了异议，尽管此前曾批准过该设计。Moderna强调，这一挫折不会影响其2026年的财务展望。去年，mRNA-1010在第三阶段试验中取得了积极结果，达到了所有试验目标，并被认为对于开发同时针对流感和新冠的组合疫苗至关重要。这一进展正值美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.），一位知名的疫苗怀疑论者，推动下的美国免疫政策发生重大变化之际。

佛罗里达州启动了全国首个由州政府支持的新生儿基因筛查项目，通过一项为期五年的试点计划，父母可以在孩子出生时免费获得全基因组测序。该项目依据《阳光基因法案》于今年七月设立，结合了私人和州政府的资金支持，并需要父母的同意。该法案得到了佛罗里达州众议院和参议院的一致通过，由共和党州众议员亚当·安德森推动，他的儿子德鲁于2019年因罕见的遗传疾病泰-萨克斯病去世。安德森最初并未专注于罕见病政策，但在加入医疗委员会后，他意识到政府对这类疾病的支持不足，从而受到激励。该项目计划对10万名新生儿进行基因组测序，并在佛罗里达州立大学设立佛罗里达儿科罕见病研究所，以推动研究并为受影响的家庭提供支持。

辉瑞宣布，其通过Metsera获得的实验性肥胖症药物在中期试验中显示出显著的减重效果。在正在进行的第二阶段研究中，肥胖或超重患者到第28周时相比安慰剂组体重减轻了高达12.3%，而在综合所有患者（无论是否中断治疗）的数据后，减重幅度达到10.5%。结果表明，这种每月注射一次的药物可能提供一种比现有疗法更少频繁给药的选择，同时不降低疗效，在由礼来和诺和诺德的每周注射药物以及诺和的每日口服药主导的市场中具有潜在优势。辉瑞计划今年启动该药物（名为PF'3944）的10项第三阶段试验。辉瑞首席内科医学官吉姆·李斯特博士强调，基于这些结果，该药物有潜力成为一种具竞争力的月度治疗方案。试验中，患者逐渐从每周注射过渡到每月注射，未观察到疗效出现平台期。

礼来公司周五宣布投资35亿美元，在宾夕法尼亚州利哈伊谷建造一座生产工厂，用于生产下一代减肥药物，包括实验性药物雷特鲁肽。雷特鲁肽在晚期试验中展现出前所未有的减重效果，通过靶向三种肠道激素提高疗效。这是礼来在美国的一系列投资中的第四座设施，此前公司于2025年2月宣布将至少投入270亿美元建设新的国内制造基地，加上自2020年以来已投入的230亿美元。尽管唐纳德·特朗普总统提到计划基于与礼来首席执行官戴夫·里克斯的讨论在美国建造六座工厂，但公司尚未确认这一数字。宾夕法尼亚州工厂的建设将于今年开始，预计2031年投入运营，为即将推出的减重治疗提升生产能力。雷特鲁肽被定位为礼来长期肥胖战略的核心，与其现有的Zepbound注射剂和即将推出的减肥药片相辅相成，针对需要大幅减重的严重肥胖病例。

2016年，2岁半的苏珊娜·罗森表现出发育迟缓的迹象，当她的父母注意到她无法在浴缸里踢腿时，尽管有所犹豫，他们还是决定寻求医疗帮助，因为她是他们的第二个孩子。卢克和萨莉与两个孩子住在纽约市，他们观察到苏珊娜在平衡和行走方面存在困难，这些特征最初被认为是典型的幼儿行为。然而，当苏珊娜的同龄人开始奔跑时，她仍然只能匍匐爬行，并且需要支撑才能移动，尝试走路时步态不稳、步伐宽大。这些症状表明存在潜在问题，最终她被诊断出KIF1A基因突变。该基因产生一种对大脑功能至关重要的分子马达蛋白，其突变会导致KIF1A相关神经系统疾病（KAND）。确诊后，卢克和萨莉被告知，苏珊娜的KIF1A基因突变是导致她病情的原因。

亚马逊为其初级保健连锁机构One Medical的会员推出了一款名为Health AI的人工智能健康助手，此举与OpenAI和Anthropic的类似动作相呼应。Health AI在One Medical应用程序中上线，利用亚马逊Bedrock服务中的大型语言模型，通过分析用户的医疗记录、实验室结果和当前用药情况，提供个性化的健康建议。该工具还可以帮助管理药物以及预约One Medical的医疗服务提供者。One Medical于2023年被亚马逊以39亿美元收购，运营实体诊所并为支付每年99至199美元费用的会员提供远程医疗服务。亚马逊强调，Health AI并非用于诊断或治疗疾病，也不能替代看医生。相反，它遵循临床协议，判断症状或病情何时需要升级到医疗提供者或进行面对面咨询。

文章强调了罕见病的重大问题，据美国国家罕见疾病组织称，美国有3000万人患有此类疾病。对罕见病的定义因地区而异：在美国，影响少于20万人，或不到万分之七；在欧盟，不超过万分之五；在中国，为万分之一。尽管与阿尔茨海默病等常见疾病相比患者群体较小，但全球已知的罕见病超过1万种，影响约4亿人，凸显了其重要性。为此，CNBC推出“CNBC治愈”计划，旨在提高对罕见病的认识并改善患者预后。该计划由《财经论谈》主播贝琪·奎克主导，灵感来源于她家人对罕见病的亲身经历。