一、产品名称
脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗药物

二、产品领先性/创新性
全球首款脐血来源异体通用型CAR-T细胞治疗药物

三、产品介绍
独创脐血异体通用型细胞技术平台，以体内最年轻的脐血T细胞为起始原料，在CAR结构、基因编辑、制备工艺上做出颠覆性创新，有效解决异体CAR-T行业技术瓶颈:免疫排斥与持续扩增。并在血液肿瘤和自身免疫性疾病领域已积累多例IIT受试者数据，完成概念验证，具备卓越的安全性和耐受性，广泛的适应症拓展潜力。此外，公司拥有全球前沿的GMP厂房、设备和工艺验证，满足中美监管机构要求并已实现商业批生产规模。

四、产品创新性
（1）源自最年轻的脐血T细胞——相比成人外周血，具有低分化、高增殖、低免疫原性的独特优势，终产品中 Tscm+Tcm 比例达80%以上
（2）独家基因编辑路线——配合脐血低免疫原性，突破异体免疫原性瓶颈, 延长CAR-T细胞体内存续时间，消除GvHD，保证临床安全性
（3）全球范围内First-in-class CAR结构设计，采用独特细胞因子信号武装策略——促进CAR-T细胞体内扩增，临床应答率高达80%以上
（4）成熟的商业批制备工艺——解决了脐血复苏、无血清、大规模、全密闭培养等技术难点；CAR表达率达80%+，TCR敲除率达90%+
（5）国际领先的慢病毒生产技术——全球首家采用稳转细胞株生产慢病毒载体，大幅提升CAR表达效率；单位慢病毒成本仅为国际竞品1%
（6）低成本、即用型——C+隔离器全密闭生产大幅降低制造成本，有效避免自体CAR-T长制备周期问题，可长期冻存，可即时给药。实现体外扩增超1000倍，即1份脐血可制备供100人以上使用的产品，单人份成本降低至1-2万，将百万级的价格有望降低至万元级，大幅提高医疗可及性。

五、临床与应用价值
（1）急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的IIT临床试验已分别在西部战区总医院、华中科技大学附属同济医院开展，共完成16名患者的治疗，疾病的完全缓解率达到94%，各项数据均领先于国际该领域头部企业Allogene。
（2）系统性红斑狼疮（SLE）和干燥综合征（SjD）的IIT临床试验已在江苏盐城市第三人民医院开展，经过产品迭代和临床方案改进，近期完成的6例SLE患者中，6例患者均实现CAR-T细胞显著扩增和B细胞清除，应答率达100%。首例干燥综合症（SjD）患者也实现CAR-T细胞显著扩增和B细胞清除。
（3）多发性骨髓瘤（MM）的IIT临床试验已在西安市第三人民医院开展，已完成首例多发性骨髓瘤患者的治疗，据临床PI表示，产品的扩增能力及肿瘤杀伤能力良好，患者颈部及腹股沟处多个髓外包块，已不能触及，其中最大包快直径达3～4cm。呈现良好的治疗趋势。

六、发展潜力
产品上市后将用于恶性血液肿瘤和自身免疫性疾病，从市场规模上看能够接受CAR-T治疗的恶性血液肿瘤每年超过1万人。公司为全球首个脐血异体通用型CAR-T产品，预估价格在20万元左右，远低于自体型CAR-T产品价格。预计年产值（销售收入）将不低于20亿元。同时，自身免疫性疾病拥有千亿级的市场，随着适应症的扩大，市场容量将进一步扩容。

七、行业潜力
2023年5月，公司完成A+轮1.5亿元融资。
2024年7月，基于成都市医药出入境特殊物品“关地协同”制度，公司在成都市商务局、成都海关以及属地主管部门高新区等相关职能部门的指导支持下，完成了全国首单“脐带血造血干细胞”进口事宜并在同年12月完成了其制备的CAR-T细胞治疗药物海外运输验证工作。打通了“成都生产，全球供应”的泉心政策路径，开创了国内免疫细胞治疗公司全球化新思路。
2025年1月，公司自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。这也是国内首款通过FDA 新药临床试验申请的通用型CAR-T产品。
上述事项均受到包括新华网、四川日报、成都日报以及专业公众号的持续报告。