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专访上海儿童医学中心付炜:首次提出再生医学“mRNA技术+细胞治疗”新策略,平台型技术如何打开千亿级市场?

作者: 沈宇婷 2022-09-19 10:00

“再生医学”正激起千亿级市场。

 

据市场研究公司Verified Market Research分析,2020年全球再生医学市场规模为277亿美金,预计2028年全球再生医学市场规模将达到1498亿美金,且毛利率基本在70%以上,堪称“一座大金矿”。

 

在国内,再生医学材料已经实现了大规模临床运用和产业化,而干细胞作为整个再生医学发展的基石,虽然目前投入临床使用的成果较少,但近几年来临床转化的速度在不断提高。

 

据悉,2020年,中国再生医学领域企业达到4899家,此外,2018-2020年中国再生医学企业规模高于1000万的企业占34.5%。

 

在学界,再生医学同样也备受关注。国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心付炜教授关注再生医学研究领域已有十余年,其团队致力于利用mRNA技术结合细胞治疗(包括诱导多能干细胞和间充质干细胞),对各种组织和器官进行再生修复。


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今年八月,付炜团队在国际权威的基因与细胞治疗学会官方杂志《Molecular Therapy》在线发表了Transient secretion of VEGF protein from transplanted hiPSC-CMs enhances engraftment and improves rat heart function post MI(人诱导多能干细胞来源心肌细胞瞬时分泌血管内皮生长因子,促进移植细胞存活并改善心脏功能的研究)的研究论文。文章发表后,动脉橙果局对其进行了采访,了解其技术优势和应用,以及未来成果转化计划。


从兴趣到专业


在原有的计划中,付炜希望成为一名计算机行业的精英。高考时,他报考了位于南京的东南大学计算机专业。

 

但在这一年,南京铁道医学院合并至东南大学,这让原本报考计算机专业的付炜误打误撞成为新合并成立的东南大学医学院第一届学生。

 

而选择再生医学研究则是兴趣所在。

 

和大多数医学生一样,付炜一开始学习的也是临床医学,在他考到上海交通大学医学院附属第九人民医院(国内组织工程和再生医学的开山鼻祖)开始研究生学习后,受到曹谊林教授和其“长着人耳朵的老鼠”实验的启发,认为如果能再造各种人体的组织和器官,将会有巨大的应用价值。

 

此时,一颗再生的种子在付炜心中播下,即毕业后不一定非要做医生治疗病人,也可以做组织、器官的产品研发,从另一个方向解决患者的病痛,为更多患者的服务。

 

而真正让种子生根的是,付炜在读博士期间对干细胞组织工程方向的深度研究。博士毕业后,与同门选择的临床工作不同,付炜来到了上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心,从零开始建立课题组,独立开展干细胞研究工作,开启了人生的第一次“创业”

 

2016年,付炜有机会去到瑞典卡罗林斯卡医学院访问学习,师从著名心血管再生和mRNA 技术专家Kennth R.Chien教授。早在2010年,Kennth R.Chien教授就与Robert Langer以及其他几位合伙人一起,创办了mRNA领域的开创新公司——莫德纳(moderna)。在Kennth R.Chien教授位于卡罗林斯卡医学院的实验室,付炜接触并逐步掌握了mRNA的设计、制备、应用等一系列技术体系。

 

2017年学成,重新回到了上海儿童医学中心,当时新冠还未爆发,国内从事mRNA研究的实验室非常少,对该技术的认同度也不高,付炜再次从零开始搭建mRNA技术平台并结合细胞治疗,开启了第二次“创业”


深入mRNA技术与细胞治疗结合,贯穿多个应用场景


在最新研究中,团队通过对人诱导多能干细胞来源心肌细胞进行血管内皮生长因子(VEGFA) mRNA(modified message RNA )预处理,使其在移植后能够脉冲式、高效、瞬时迅速分泌VEGFA蛋白,从而促进移植物的快速血管化、增殖,显著提高移植心肌细胞的存活率,促进心脏的功能恢复。

 

这是国际上首次提出将mRNA技术与人诱导多能干细胞来源心肌细胞(iPSC-CMs)相结合治疗心肌缺血的策略。

 

实际上,“mRNA技术+细胞治疗”这一双新概念的叠加,带来了许多优势。

 

原本,在再生医学研究领域,心脏衰竭的细胞治疗和mRNA治疗是两种分别割裂的治疗途径,它们都存在优势和不足,具体来说,细胞治疗面临移植后存活率不高的难题,mRNA治疗同样面临体内容易降解,转染效率不高的困难,但将这两者有机结合,就能同时达到提高细胞存活率和转染率的双重效果。

 

付炜透露,“在该项研究中,一方面人诱导多能干细胞分化来源的心肌细胞,能为心梗后心脏提供了新的心肌细胞来源,同时心肌细胞本身又为mRNA的表达提供了递送和表达的载体,不再需要脂质纳米颗粒的包埋递送;另一方面通过mRNA来高效,瞬时特异性地表达血管再生的因子,促进新生血管迅速形成,为促进移植的心肌细胞存活提供了营养和局部微环境,大幅度增强了细胞治疗的效果。”

 

这项研究具有良好的转化前景,不仅是因为mRNA技术的改造修饰优势,也在于可以从心衰患者获得体细胞,经过重编程方法获取iPSC,然后分化为心肌细胞的特性。

 

此外,付炜还表示,“mRNA技术+细胞治疗”是平台型技术,并不局限于iPSC的结合,也可以与间充质干细胞(MSC)治疗、NK细胞治疗、T细胞治疗相结合,基于这项技术可以继续研发出适用多应用场景的产品。”

 

例如在目前如火如荼的各种间充质干细胞(MSC)治疗中,还是会面临随年龄增大,MSC数量和扩增能力显著降低,分化潜能大幅衰退等困难,特别是未经改造的细胞缺乏疾病治疗的特异性,而通过与mRNA技术的结合,可以安全高效的提高治疗疾病的特异性,从而大幅度增强MSC的治疗效果。

 

其实,早在新冠还未爆发之前,团队跟上海市第九人民医院上海市组织工程重点实验室的张文杰教授一起合作,发表了mRNA结合成纤维细胞治疗下肢缺血的研究。至今,团队已经联合上海市第九人民医院、浙江大学医学院、温州医科大学等单位的多个课题组进行了关节、皮肤、眼角膜等组织的再生研究,并发表了一系列论文。

 

皮肤与眼角膜再生为例,通过提取脂肪来源间充质干细胞,再分别用特异性的mRNA技术去改造,大幅度增强干细胞治疗的特异性。

 

在皮肤再生中,将会运用到糖尿病后的皮肤溃烂治疗以及医美领域的疤痕修复,而在眼科领域中,据了解,采用mRNA技术修饰脂肪干细胞能让眼睛局部眼角膜在两个星期左右就可以实现完美修复再生,为角膜损伤的患者带来了新的希望。

 

“我们并不是说发一篇研究论文,任务就结束了,而是想要去拓展这一技术的多个应用场景,并且把论文的研究成果转化成惠及患者的产品。”付炜谈道。

 

而对于市场与学术,付炜这样谈道:“再生医学在经历了一段时间艰难的低谷期之后,随着生命科学底层技术的逐步突破,国家政策的放开和鼓励支持,相信未来的十年,国内再生医学领域将逐步进入爆发期。”


成果转化也要平台化


基于付炜自身干细胞组织再生和mRNA技术交叉背景,及“mRNA技术+细胞治疗”技术的特点,对于成果转化,付炜也希望能将团队建设成平台型的研究组织或公司

 

再生医学是一个很大的范围,不仅在创伤修复发挥作用,还在抗衰老领域的应用蕴藏巨大的潜力,而想要继续深入研究,多切入点技术平台是团队转化的理想型。

 

技术型平台就像是个成果产出源头,团队通过mRNA技术跟细胞治疗结合可以去做不同的应用场景的研究。

 

“基于技术研究平台,我们有源源不断的再生医学成果或者产品产出。但是真正要往产业化方向走,我们做不了也没必要全部都做,所以团队在成果转化中是灵活的,可以将一部分授权或者转让给其他公司,也可以筛选一小部分产品自己做产业化。”

 

通过技术型平台,团队在成果转化中实现了“扬长避短”的最大化,也即是说,“扬”团队技术研发之长,“避”团队产品生产和管理之短。

 

虽然团队的转化逻辑十分清晰,但要搭建起一个技术型平台并不是件容易事,平台的运作需要成体系,需要有资本与资源让水“活”起来,这就不得不提到合伙人这个角色。

 

创业浪潮中,中国最缺的不是科学家,而是与科学家搭档的合伙人。

 

而能与科学家合作的CEO主要有三个特征:一是懂技术,能理解科学家语言;二是懂市场,能将产品带上临床;三是懂运作,做好产品后续管理。

   

目前团队正在与产业接触,见了不少投资人、大公司,通过“聊”,也对如何找到心仪的合伙人有了一些心得:

 

首先是科学家和投资人都需要转变理念,许多投资人是转型到生命科学投资领域,需要理解生物医药技术产品研发的长期性和复杂性,而科学家则需要将技术立足于市场需求,让产品为市场所接受;其次是寻找价值观匹配的合伙人,在性格和目标上都要相互认同,这样才能走得长远。

 

从临床医学起步,到坚持做干细胞再生医学研究,再汲取mRNA技术之长,付炜的多种学科和研究交叉经历,为孵化出再生医学领域“mRNA技术+细胞治疗”的转化之路奠定了坚实基础,同时,付炜教授也希望能借此开启第三次“创业”

注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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沈宇婷

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