EDC100%覆盖后，医药SaaS的增量在哪里？

2019年5月，一向波澜不惊的医药SaaS突发剧变。58亿美金，法国达索系统买下了赛道之中的绝对龙头Medidata。

海外收购的余波并未直接扩至散国内，但面对方兴未艾的中国医药制造市场，专注药械领域的头部机构迅速作出反应。一年下来，近十家医药SaaS相关公司收获融资，少则数千万，多则超十亿。

资本的火热源自需求。2007年至2020年间的13年，凭借近6倍的临床试验数量增长，中国一跃成为世界临床试验的第三极。处于下游的临床试验服务需求随之暴涨，2021年相关市场规模已达450亿。

 2016年-2020年在中国启动的I-IV期临床试验（数据来源：《中国临床试验格局》）

然而，永续增长只是理想不是现实。当国内Biotech面临的外部环境开始变得恶劣，临床试验服务的发展前景同样开始摇摆不定。

风口之上，参与者尽享红利，但当节流成为各类药企的常态，作为服务方的医药SaaS，如何才能在长期经营之中保持自己的竞争力？

很长一段时间内，中国医药SaaS的规模增长，依赖于政策趋严下的“合规”处理。

“722事件”发生时，中国EDC的覆盖刚刚起步。事件之后，国内药企对于临床试验的合规需求空前强烈，一批医药SaaS公司随即出现，围绕合规需求搭建产品，收获了该领域的第一桶金。

然而，刚需市场来得快去得也快。7年发展，EDC、RTSM、PV等产品在试验中心的使用率已经高达90-100%，基本做到了市场全覆盖。

要在合规需求之下谋求增量价值并不容易，企业对于标准化的需求先于其他方面，因此企业的合规类产品往往围绕监管需求进行设计，同质化严重，能够承载创新的只有使用习惯、界面设计等次要因素，这些要素存在主观性，很难构建产品壁垒。

要突破标准化带来的惰性，医药SaaS必须利用临床数据本身的价值。这意味着，相关企业不能继续围绕IT思路做产品，还要将医学知识融入其中，将研发重心向“数智化”偏移。

“数智化”是指运用大数据、AI、云计算等技术为临床试验的参与者们赋能；通过优化临床试验各个环节的交付方式或流程，以“数字化+智能化”的路径帮助提高临床试验的精准性、安全性和高效性，为整个临床试验降本增效，最终达成临床试验的参与人员（受试者、医生和从业人员）和参与组织（临床试验中心、申办方药企或CRO）多方共赢的过程。

相较于注重数据抓取与数据处理的传统产品而言，数智化产品在前者的基础上辅以“数据应用”与“智能处理”。

数据采集各环节对技术与医学知识的需求程度

2020年，FDA同意Medidata AI Synthetic Control Arm（SCA）合成对照组解决方案应用于美国临床阶段免疫治疗公司Medicenna Therapeutics一项MDNA55治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的III期注册试验。这是III期试验首次批准采用混合外部对照组，亦是医药SaaS“数据应用”中颇为典型的案例。

白细胞介素-4受体蛋白质治疗剂是MDNA55 的主要成分，能够诱使癌细胞吸收摄取并释放毒素以致免疫性细胞死亡。但由于试验受试者招募难、留存难等难题，试验开展一度陷入无人可用的困境。

一方面，MDNA55属于靶向治疗大分子，无法穿过血脑屏障，给药时必须直接传递至肿瘤，因而无法通过招募安慰剂组来进行对照试验；另一方面，复发性胶质母细胞瘤患者生存期受限，急需治疗的患者多因担心被分配进入对照组而放弃参与试验。

为了解决Medicenna的需求，Medidata首先根据MDNA55 II期试验结果为III期试验设计混合对照组试验方案，再利用自身包含700多万去标识化患者数据的数据库构建了一个符合患者特征的合成对照组。最后，Medidata借助倾向评分匹配的统计学方法，保证合成对照组能与治疗组形成良好对照和平衡。

过去20年以来，没有一项针对该疾病的治疗方法能够将患者存活率提高25%。Medidata采用合成头碰头的对照试验数据，成功证明了MDNA55的单一治疗价值，它能够将复发性胶质母细胞瘤患者的生存率提高一倍以上。

合成对照组的成功应用是当今临床试验及药物研发创新中里程碑式的突破，它意味着倚靠有效的智能工具带来的全面数据支持，遵循正确流程和建议程序，可以绕开许多传统临床实验固有的困局。

放眼罕见病等疑难杂症领域，由于这一类患者群体的独特性以及人数的限制，相关研发进展总是收效甚微。如果仍停滞于传统临床试验，很多可能带给这些患者希望的药物可能在II期甚至更早试验阶段便停止研发进程。

如今，SCA解决方案的出现为这类要发的研发开辟了可能性。曾经受制于临床试验未能过审的药物，或能借助于大数据与AI的能力重塑患者的人生。

以数据为基础的药品研发资源和试验方法能够提供越来越多的大型生物实验数据集，赋予生物技术企业以明显的优势。但要完成数据应用闭环的构建，企业还需构造拥有充分数据挖掘能力的AI，以生成更优的早期决策缩短项目交付时间，同时减少受试者脱落。

以CAR-T疗法研究为例，国内外众多科研机构都在积极开展以数据为基础的药品研发。嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一，但它也可能伴随着严重的副作用如细胞因子释放综合症（CRS）。同样以Medidata为例，该企业与克利夫兰诊所的Michael Kattan博士团队联手，利用大数据建模技术，尝试找到用于预测患者发生严重CRS几率的生物标志物。

今年，Medidata在全球最大的临床肿瘤学会议ASCO上发表了该项研究成果。他们研究了542名参加各种自体抗CD19 CAR-T细胞疗法试验患者的纵向数据，并在试验期间的多个时间点定时收集生物标记物的数据。通过定时跟踪生物标记物数据，不仅确保研究结果具有可操作性还能指导采用CAR-T疗法的医生识别CRS的早期症状，并在其危及生命前进行干预。

研究分析表明，造血功能的延迟恢复是重度CRS表型的一个典型临床特征。Medidata AI产品和生态系统高级副总裁Arnaub Chatterjee说，“我们的研究为进一步深入研究CRS预测因素铺平了道路。其中包括根据患者的基线特征（如肿瘤负担、ECOG评分、人口统计学参数和病史）来识别高危患者，以及建立CAR-T和T细胞疗法的剂量与CRS发病率和严重程度之间的相关性。”

这些突破性的结果表明，建立常用生物标志物之间的联系可以让医生更好地监测患者。通过定期监测常见实验室标志物的新型风险评估和缓解策略（REMS），医生可以及早诊断CRS的风险并尽早进行诊治。

当然，Medidata的AI能力并未局限于临床试验环节。目前，Medidata已在新药研发中的每一个环节独立布局。有限的时间内，他们有能力在筛选生物标志物、有效性毒副作用测试等场景中复刻CAR-T之中的AI能力。

如果只是拘泥于“技术变革产业”这一逻辑，那么Medidata近20年积累的成功很容易被简单归纳于企业战略的领先与技术上的创新。

但将这家公司的每一个案例细细拆解过来，所有优化临床试验行为的最终支撑，其实是许多To B药械企业难以触及的“以患者为中心”。

因此，医药SaaS的研发逻辑不应是单纯地将IT与研发流程融合，更要借助于医学知识瞄准与患者相关的种种痛点，保证临床试验推动与患者利益的一致性。

毕竟，患者才是临床试验最重要的核心。

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