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免疫与肿瘤生物学家全职加入艾凯生物,掌握源头创新对Biotech有多重要?

胡琦玥 2023-08-21 10:42

1971年9月,在美国德克萨斯州,一名男婴在出生几分钟后,突然全身长出了红疹,同时伴随着严重的痉挛现象,心脏也突然停止跳动。孩子随即被送到无菌隔离罩中。在没有使用任何药物的情况下,男孩的身体慢慢得到了好转。而他在这隔离“泡泡”内,一待就是12年。


男孩名叫大卫·菲利普·维特尔(David Phillip Vetter),后被确诊患有X连锁重症联合免疫缺陷症(X-SCID),之后这一疾病也被称为“泡泡男孩”病。在漫长的时间里,大卫都在“泡泡”中等待合适骨髓的出现,12年后,他终于迎来了一场异体造血干细胞移植手术。手术很成功,术后大卫的恢复情况令所有人欢喜。但好景不长,他很快又被确症急性淋巴细胞白血病(ALL),不久便不幸去世。


细胞竞争是揭秘白血病发生的关键

 

2000年初,英国剑桥大学MRC Laboratory of Molecular Biology的研究员Matthew Paul McCormack与他人合作,研究X-SCID的基因治疗。他们发现,这种基因疗法在许多病例中有导致ALL的副作用。

 

正常情况下,人体的关键免疫细胞——T细胞在胸腺内发育,过程中需要与其他细胞竞争空间,即“细胞竞争”。Matthew教授在后续研究中发现,正是因为该基因治疗影响了胸腺中的“细胞竞争”过程,继而引发了白血病。


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T细胞在胸腺中的发育过程(THE LANCET • Vol 357 • June 2, 2001)


“细胞竞争”已被证明是一种重要的白血病抑制机制,而Matthew教授近期在Journal of Experimental Medicine杂志发表的一篇论文又发现,Lmo2基因的过表达能够通过影响胸腺细胞的竞争而诱发T淋巴细胞白血病。这意味着,细胞竞争的失败可能是人类白血病发生、发展的主要因素,这对于细胞治疗、基因治疗后预防白血病的发生至关重要。

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Matthew Paul McCormack近期论文发表于Journal of Experimental Medicine杂志


在Matthew教授看来,通过剖析细胞竞争过程,改进疗法以确保细胞治疗、基因治疗不影响细胞竞争,并防止免疫细胞在没有细胞竞争的情况下过度扩增,是找到更安全的细胞与基因治疗的“必经之路”。

 

Matthew教授全职加入艾凯生物

 

在阿德莱德大学汉森癌症研究中心获得博士学位后,Matthew教授先后在英国剑桥大学、维多利亚帕克维尔皇家墨尔本医院、沃尔特和伊丽莎·霍尔医学研究所、澳大利亚血液疾病中心、莫纳什大学长期围绕肿瘤和免疫开展科学研究工作。

 

在莫纳什大学工作期间,刘晓东博士在细胞重编程、表观遗传学等领域的突出成就,引起了Matthew教授的注意。二位也在后续的研究工作中广泛交流、合作,彼此间留下了深刻的印象。

 

近年来,肿瘤免疫学、表观遗传学、生物信息学、蛋白质化学等Matthew教授擅长的领域正在飞速发展与融合,iPSC源的细胞疗法在肿瘤、神经退行性疾病、眼科疾病等方面的研究中展现出强大临床应用潜力。

 

通过对行业的长期关注,Matthew教授认为科研成果向临床转化的时刻已至,用擅长的知识去帮助人类治疗疾病让他感到非常兴奋,因此也迸发了从实验室走向产业的想法。

 

2022年,由刘晓东博士联合创立的艾凯生物向Matthew教授发出邀请。随后,他辞去了莫纳什大学的工作,全职加入艾凯生物,成为公司在肿瘤免疫治疗方面的资深总监。

 

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Matthew Paul McCormack教授


如何维持细胞竞争,艾凯生物掌握核心能力

 

Matthew教授通过对白血病小鼠模型的基因组学研究,目前已经确定了白血病发生、发展进程中的早期突变与后期突变。而早期突变的确定对防止白血病的发生更为重要,因为一种疗法如果针对的是后期突变,势必会有一些细胞含有早期突变,所以有可能在治疗后复发。

 

Matthew教授带领团队还发现了新的方法,用以研究细胞竞争过程,以及这一过程在白血病形成中的重要性。该项工作很有意义,能够指导细胞疗法的开发,即在保证有效性的前提下,通过保持细胞竞争状态,使得细胞治疗更安全,更不可能产生副作用。

 

对于艾凯生物来说,联合创始人刘晓东博士自2013年就开始iPSC相关研究,并利用体细胞重编程技术成功构建全球首例人源三维类囊胚结构,奠定了艾凯生物在iPSC领域的领先地位。

 

目前,艾凯生物通过自身的iPSC底层创新技术,已经在肿瘤治疗、再生医学等领域开拓了肿瘤、帕金森、眼科疾病等多条管线。

 

在Matthew教授看来,在未来,基因编辑技术赋能细胞疗法,并解决产业化中的安全、工艺、稳定、成本以及合规问题,将会是细胞疗法必须翻越的“下一座高峰”。

 

源头创新是下一代Biotech的“竞争门票”

 

对于生物医药赛道,过去十年我们虽然发展得很快,但也发展得很“粗放”。从“0”到“1”,我们已经形成了一些基本框架,但在当下的“资本寒冬”环境里,行业对源头创新、核心技术的意识也开始“觉醒”。

 

回溯源头化的基础研究,开发底层的核心专利,以临床为目的的科学研究,行业中的各个角色开始关注每一份付出是否“掷地有声”,是否“持续发展”。

 

从源头布局创新能力,是下一时代Biotech企业参与市场竞争的基本要求,也是利好我国生物医药健康向上发展的根本条件。

 

不论是iPSC技术的应用,还是肿瘤免疫的基础研究,艾凯生物都具备扎实的技术储备、可持续创新的科研带头人,以及丰富的临床实践经验,完全具备在肿瘤治疗与再生医学领域持续领跑的源动力,相信其能够为患者带来值得期待的安全、有效的细胞疗法。

胡琦玥

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