蔡磊又打出一颗子弹。
6月3日，病情稍微好转的蔡磊出席“蔡磊-神济昌华渐冻症药物研发联合实验室”签约仪式并作线上发言。时隔三年，蔡磊和神济昌华的合作再次升级——从蔡磊担任神济昌华科学顾问委员会委员到双方共建联合实验室，他们期望通过此次合作，从深度、速度和广度等层面推动渐冻症药物研发取得新突破，为患者提供有效的治疗方案。
“蔡磊-神济昌华渐冻症药物研发联合实验室”签约仪式现场，受访者供图
自患病以来，蔡磊就死磕渐冻症药物研发，并将其视为最后一场创业。在这条路上，蔡磊和他的团队做了很多事：甘愿当“小白鼠”、拉投资找企业、搭建科研数据平台、病理样本库及科学合作网络、做直播带货，它们最后的目标都是帮全世界近50万名渐冻症患者“找药”和“造药”。
四年多来，媒体对这位渐冻症抗争者的报道常常冠以“神”之隐喻。只有蔡磊清楚，“我不是药神，我也不是英雄”，于他而言，凡人造梦的关键是将科学家、医学家、药企、投资人和患者群体结合起来。
布局
渐冻症研发面临的困境是多方面的，包括疾病机制的复杂性、疾病进展的迅速性、临床试验的难度、缺乏有效的治疗靶点以及研发成本的高昂。这些困境共同制约了渐冻症治疗药物的研发进展。
很早时候，蔡磊就意识到，药物研发的主要职责并不在医生，而在科研机构、科学家和制药企业，但投入渐冻症这样的罕见病药物研发的科研机构和药企少之又少。
采访中，蔡磊为近期神济昌华基因治疗药物SNUG01研发进展感到高兴，但很快他又指出渐冻症药物研发还有不少行业性难题要克服。例如，较少的治疗样本限制了更深入的研究和测试；企业缺乏融资影响研究的持续性和深入性。
浮于表面的方式解决不了任何问题。缺乏样本，蔡磊就牵头发起患者遗体捐献，在2022年宣布，去世后将自己的大脑和脊髓组织无偿捐献给医学科研使用；科研和药研缺乏资金，蔡磊就直播带货筹钱，向科学家/科技型企业共建的联合实验室投入资金。
蔡磊告诉橙果局，共建联合实验室的目的是联合世界顶尖的科学家，加快推动渐冻症药物研究、审批和临床等流程。
橙果局发现，蔡磊今年正在加速布局“共建联合实验室”这一策略。除了这次和神济昌华共建实验室外，3月，蔡磊-昱言科技渐冻症蛋白质组学功能靶点联合研究实验室成立；4月，蔡磊和中美瑞康成立渐冻症（ALS）药物开发联合实验室，推动新药RAG-17药物研发。值得注意的是，在技术路径上，蔡磊最先涉足的也是基因组学分析、蛋白组学和RNA干扰（RNAi）疗法等前沿领域。
蔡磊透露，未来渐愈互助之家也将和不同的科研单位以及药企进行合作。
拓展
全世界约有五十万名渐冻症患者，其中约90%的患者是散发的，找不到明确的基因突变和病因。清华大学长聘教授及基础医学院副院长、神济昌华创始人贾怡昌教授告诉橙果局，团队正在研究渐冻症的发病机制，并从基因治疗技术路径出发，研发有效的治疗方案。
2023年，神济昌华把一款以腺相关病毒（AAV）为载体、采用全球独家治疗靶点的基因治疗药物SNUG01推进到临床试验阶段。今年5月，SNUG01完成首例同情用药受试者满1年随访，显示出了良好的安全性及疗效。该受试者自接受SNUG01治疗后，目前整体状况稳定。
在贾怡昌教授看来，随着渐冻症疾病机制的深入研究，“蔡磊-神济昌华渐冻症药物研发联合实验室”未来还将有更多拓展：一方面是技术合作的拓展，另一方面是适应症的拓展。
针对渐冻症治疗，全球科学家在多个技术领域进行着深入的探索，比如用脑机接口技术治疗渐冻症或高位截瘫的患者，AI技术在疾病诊断中的应用展现出巨大的前景。而作为研究全球渐冻症研究的一个小分队，贾怡昌教授表示，神济昌华也在和不同技术团队进行合作，目前正在尝试用计算机辅助技术来推动新药开发。
当然，这位在科研界浸润多年的教授也同样认为，“蔡磊-神济昌华渐冻症药物研发联合实验室”在疾病机制相关研究从渐冻症出发，但不又局限于渐冻症。在他的研究中，一些渐冻症相关的发病机制在其他神经系统疾病中也存在。而神济昌华在研究渐冻症的同时，也在努力攻克老年痴呆等其他神经系统疾病。
凡人造梦
实现渐冻症的完全治疗，还是个梦想。
蔡磊和贾怡昌教授都是追梦人。在采访现场，贾怡昌教授反复强调：渐冻症和其他罕见病的药物研发需要科学家、产业界、临床研究者、患者及家属等多方面的共同努力。每一方都在这个过程中扮演着不可或缺的角色。
药物研发是个循环。科学家通过深入研究疾病的发病机制，寻找治疗的新靶点，为药物研发提供科学依据；企业则负责将科学家的研究成果转化为实际的药物产品；临床研究者承担着临床试验实施、患者管理等关键作用，确保药物临床试验的科学性和规范性；患者是药物研发的重要参与者，他们的需求和反馈是药物研发的重要参考。同时，他们还可以通过参与临床试验等方式，为药物研发提供直接的支持和帮助。
从实际情况来看，国内渐冻症药物研发循环称不上好。
贾怡昌教授告诉橙果局：“患者样本对疾病机制研究和药物研发是非常关键的。中国尽管拥有庞大的患者群体，但在遗体捐献和样本收集方面却面临诸多限制和挑战，这导致研究人员难以接触到患者样本。”作为一名科研工作者，他想呼吁社会提高对遗体捐献的关注和重视，打破现有的限制和障碍，打通从患者到科研工作者的遗体捐献通路，让科研工作者能够更好地触达这些宝贵的资源。
而另一个方面，国内渐冻症和其他罕见病研究资金的匮乏也是一件不容忽视的大事。
“罕见病的研发不应该仅仅依赖于个人的力量，国家应该加大在这方面的投入，包括提供资金支持和政策扶持，以鼓励更多的企业和研究机构参与到疾病研究中来。”贾怡昌教授表示。
这些都需要时间。对于基础科研和药物研发来说，本身就是一个长期而艰巨的过程，更何况渐冻症等罕见病呢？
合作多年的蔡磊和贾怡昌教授都深感，加速促进患者、企业、临床研究者和科学家的合作协同，就是当下最优路径。
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