近日，A股上市企业特宝生物发布公告，特宝生物全资子公司伯赛基因拟以自有资金收购Skyline Therapeutics Limited（下文简称：“九天生物”）部分资产，交易对价包括1500万美元（约1.09亿元人民币）的合并对价及最高不超过4300万美元（约3.12亿元人民币）的开发和销售里程碑款等。本次交易完成后，九天生物将成为伯赛基因的全资子公司，继续保持独立运营，专注于其创新研发工作，纳入公司合并报表范围。

特宝生物于2020年登陆科创板上市，是一家主营干扰素、升白药、促红药的公司，现有五个上市产品，分别为派格宾、珮金、特尔立、特尔津和特尔康。上市以来，公司营收规模增长逾1.5倍、净利润规模增长逾3倍，实现飞速发展。

九天生物由蔡克文博士创办，前身为赋源生物（Geneception）。财务信息显示，九天生物现处于大额亏损状态，且几乎没有营收。九天生物在2023年、2024年实现营收6783.28美元、5.25万美元；净利润为-3186.07万美元、-2317.62万美元。不过，九天生物的前十大股东代表中，出现了高瓴资本、红杉资本、礼来亚洲基金等知名投资方的身影。

据公告，并购标的九天生物是一家专注于腺相关病毒（AAV）基因治疗药物开发的创新基因治疗公司，拥有自主开发的尖端的腺相关病毒（AAV）研发和生产技术平台，并且具备卓越的研发能力。依托该平台目前已有多个项目已获批IND，包括新一代SMN基因替代疗法治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因治疗项目，具有肝脏靶向性治疗肝豆状核变性的基因疗法、治疗遗传性视网膜病变的突破性眼科基因疗法、以及遗传性心肌病基因疗法等覆盖神经、代谢、眼科、心血管等疾病领域的管线产品。2024年9月，九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定。

AAV是目前发现的一类结构最简单的单链DNA病毒，以特有的优势被视为最有前途的基因治疗载体，已经被应用于多项罕见遗传病的临床试验，涵盖眼病、血液病、神经系统疾病等多个领域，随着国内外企业的加入，AAV正迎来高速发展期。

2024年5月，九天生物在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示了多个新型AAV基因治疗项目的数据。重点包括：

通过对非人灵长类动物（NHP）的严格筛选，九天生物确定了具有更高视网膜细胞趋向性和传导效率的AAV衣壳。经过在NHP和啮齿动物中通过玻璃体腔注射的全面表征和测试，这些新型衣壳在视网膜的转导率和生物分布方面始终优于基准AAV2和参考衣壳。研究结果表明，这些衣壳具有穿过视网膜层的有利特性，提示其在眼部疾病基因治疗中的潜在应用价值。

SKG0106作为一种新生血管性老年黄斑变性（nAMD）的基因治疗药物，展现出通过玻璃体腔注射抑制血管内皮生长因子（VEGF）的强效能力。在兔子和猴子模型的临床前研究中，SKG0106显示出持续的疗效，与Eylea®相当，并具有良好的安全性。正在进行的首次人体、剂量递增研究证实了SKG0106在所有剂量组中的安全性和耐受性，以及通过最佳矫正视力（BCVA）稳定或改善以及中央视网膜厚度（CST）降低的初步疗效，标志着这一新型AAV基因治疗在满足nAMD治疗未满足需求方面迈出了重要一步。目前，多区域的I/Ⅱ期临床试验正在美国和中国进行。

SKG1201是脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗的一个关键进步，旨在减少系统性毒性的同时提高疗效。通过创新的肝脏去靶向衣壳和完全优化的SMN表达盒，SKG1201在临床前模型中显著改善了生存率和运动功能。值得注意的是，SKG1201的脊髓内注射（IT）显示出有希望的结果，与参考载体相比，其在脊髓中的SMN表达显著更高，肝脏分布极小。随着正在进行的安全性和生物分布评估研究，SKG1201作为一种针对Ⅱ型/Ⅲ型SMA患者的潜在基因治疗候选药物脱颖而出，提供了一种可能更安全、更有效的治疗选择。

SKG0702代表了一种针对威尔逊病的开创性基因治疗方法。该方法利用一种表达密码子优化的迷你ATP7b转基因的AAV载体，并由肝脏选择性启动子驱动。在体外和体内研究中，SKG0702显示出卓越的肝细胞转导能力。在Atp7b-/-小鼠中，SKG0702显著减少了肝脏铜积累，并实现了高水平的迷你ATP7b表达。在非人灵长类动物中，该载体在肝脏中的生物分布更广，转导效率高于使用AAV5衣壳的载体，为治疗威尔逊病提供了有希望的基因治疗解决方案，并可能比传统疗法带来更大的临床益处。

从业绩上来看，自上市以来，特宝生物的盈利处于持续高增长状态。据财报，2021年—2023年，特宝生物的营收分别为：11.32亿元、15.27亿元、21亿元，同比增长42.61%、34.86%、37.55%；扣非净利润达到1.96亿元、3.34亿元、5.79亿元，同比增长77.36%、69.95%、73.58%。

据2024年年度业绩预告，公司预计2024年度实现归母净利润为8.1亿元至8.4亿元，与上年同期相比，预计将增加2.55亿元至2.85亿元，同比增长45.83%到51.23%。扣非净利润预计为8.05亿元至8.35亿元，与上年同期相比，预计将增加2.26亿元至2.56亿元，同比增长38.94%至44.12%。单季度表现方面，经计算，特宝生物第四季度归母净利润预计为2.56亿元至2.86亿元，同比增长37.15%至53.24%，创单季度净利润新高。

产品结构来看，特宝生物持有的上市产品均为大单品，基于国内庞大的人口基数以及肝炎和肿瘤疾病的高发现状，未来仍旧能够在市场中占据一席之地。

不过，受到集采影响，面对竞争十分激烈的市场，特宝生物已经在不断探索业务范围的边界。 例如，2023年底，特宝生物与康宁杰瑞签署独占许可协议，将开发重组人GLP-1抗体产品。

2024年7月，特宝生物与Aligos Therapeutics达成临床合作，将评估派格宾联合ALG-000184治疗慢性乙型肝炎（CHB）患者的疗效与安全性。

据披露，目前特宝生物Y型聚乙二醇重组人生长激素（YPEG-GH）项目已经完成Ⅲ期临床研究；Y型聚乙二醇重组人促红素（YPEG-EPO）已完成Ⅱ期临床研究；小分子抗病毒药物AK0706、肿瘤药物ACT50、过敏药物ACT60项目处于早期研发阶段。

参考文章：

1. 卖干扰素的特宝生物为何跨界基因治疗？界面新闻

2. 特宝生物，并购基因治疗企业.科创板日报