12月22日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司（以下简称“睿健医药”）自主研发的NouvNeu001注射液获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

NouvNeu001不仅成为全球首个在神经系统疾病领域获批RMAT的iPSC化学诱导通用型细胞治疗产品，也是迄今为止全球首个获得FDA FTD和RMAT双资格认定的IPSC 产品。

RMAT全称为Regenerative Medicine Advanced Therapy，是美国在2016年12月《21世纪治愈法案》中设立的加速审批通道，专门针对再生医学类疗法，以重大临床价值为导向，助力其快速上市，以解决未被满足的医疗需求。

在四个月前，即2025年8月15日，NouvNeu001刚被FDA授予FTD资格。NouvNeu001在短时间内再获RMAT认定，体现出FDA对NouvNeu001临床数据的高度肯定。

帕金森病的核心病理特征是中脑黑质区多巴胺能神经元发生了退行性病变和死亡，导致患者出现震颤、僵直、运动迟缓、步态异常等运动功能障碍，病情持续恶化直至病人死亡。帕金森病由于致病机理不清，始终无法治愈、不可逆转。

帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位都是对症或“并发症管理”。无论是左旋多巴的短暂缓解还是脑深部电刺激的有限改善，这些治疗手段只能在一定程度上缓解症状，无法让丢失的神经元再生，更无法阻止或逆转疾病的神经退行性进程。患者始终无法避免失能的结局。而患者长期用药可能会有比较明显的副作用，如长期使用左旋多巴可能会出现运动并发症及精神幻觉。

随着病情发展，患者最终将面临日益严重的运动功能丧失和生活质量急剧下降的困境。因此患者亟需一种“病程逆转式”帕金森病治疗手段。NouvNeu001的开发直接针对这一根本性治疗空白。

NouvNeu001是全球首款iPSC（诱导性多能干细胞）来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞。iPSC具备自我更新能力和分化为几乎所有人体细胞类型的潜力，因而可以替换衰竭器官、促进组织再生。NouvNeu001则通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展。这一疗法直接针对帕金森病的核心病理机制——多巴胺能神经元缺失，因而具备了巨大的治疗潜力。

NouvNeu001在2025年8月被FDA授予FTD之后，迅速获得RMAT认定，体现出FDA对该产品一期临床数据的高度认可，以及NouvNeu001在帕金森病治疗领域的潜在价值。目前NouvNeu001全球最高研发阶段位于临床Ⅱ期，研发进度稳居全球同类型管线第一梯队，使睿健医药在中枢神经系统疾病领域处于持续领先的地位。

支撑这一创新疗法快速实现的背后，是睿健医药研发的具备自主知识产权的“AI+化学诱导”平台。该平台通过AI筛选小分子化合物作为诱导成分，能够高效、精准地诱导细胞定向分化。

睿健医药的“AI+化学诱导”技术平台能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造，以满足临床需求。

值得注意的是，该平台通过化学诱导而非基因编辑的方式来获取功能加强型细胞，这一技术路径更高效、安全、低成本，更适合大规模工业生产。这一研发策略带来了细胞药物生产效率的极大提升，目前睿健医药已经具备了生产36万剂的工业产能。

患者移植NouvNeu001后，iPSC通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，最终让患者重新获得多巴胺自体分泌功能。这种治疗方式是传统对症治疗无法实现的病程逆转疗法，属于真正的First-In-Class产品。

此外，睿健医药还在NouvNeu001的给药方式上也做了革新。有别于其他同行，睿健医药采用了全球首创的单针道立体定向给药方法，最大可能地实现了给药流程的安全性。而且这种新型的给药方式还实现了移植细胞的长期存活和整合。

睿健医药的“AI+化学诱导”技术平台与独创给药方式的结合，实现了多巴胺神经细胞治疗功能的定向改造和提升。NouvNeu001的受试者在单次给药12个月后，运动功能评分（MDS-UPDRS Ⅲ）在OFF状态平均改善30.6分（改善幅度52.82%），ON状态平均改善13.6分（改善幅度54.67%），显著优于现有疗法。

这些具有统计学意义的临床结果进一步证实了睿健医药开创性化学诱导平台的技术优势，以及NouvNeu001在帕金森病领域的潜在价值。

基于睿健医药独特的化学诱导平台开发的NouvNeu001获得了众多投资机构、国际大型药企及科研院所的持续关注。

在2025年10月的国际帕金森病与运动障碍大会（MDS Congress）上，睿健医药对NouvNeu001治疗中重度帕金森病的开创性研究进行了口头报告。作为帕金森病与运动障碍领域顶级的国际会议，2025年MDS Congress会议聚焦帕金森病、运动障碍及相关神经退行性疾病的前沿研究成果，涵盖基础研究、临床治疗、多学科协作等核心议题，是全球科研和产业人士展示和交流领域内最新进展的极佳平台。

并且，此次睿健医药NouvNeu001相关研究作为MDS Congress上临床实验专场的开场报告。此举表明了国际专业机构对NouvNeu001在帕金森治疗领域开创性工作的认可。与睿健医药同场汇报的包括BlueRock、Roche、Biogen等全球头部药企的创新产品管线，这也标志着中国企业在神经疾病创新治疗领域已跻身全球前沿阵营。

据了解，睿健医药NouvNeu001自研发之初就与监管机构建立起常态化、前瞻性的协同工作机制，推动关键研发节点持续转化为监管认可。凭借扎实的非临床数据与完善稳健的CMC体系，NouvNeu001于2024年3月率先获得FDA特殊豁免，同年6月获批IND开展海外临床I期。此后，基于积极的临床进展，该项目于2025年8月和12月先后获FTD和RMAT认定，NouvNeu001也成为迄今为止全球首个获得FDA FTD和RMAT双资格认定的IPSC 产品。

睿健医药NouvNeu001在临床研究中展现出的数据完整度，临床试验的严谨度，以及安全性及有效性数据获得了FDA的持续认可。这一连贯的监管突破历程，不仅表明了FDA对NouvNeu001治疗潜力的认可，还将进一步帮助睿健医药研发团队在临床试验设计、推进Ⅲ期临床试验、优化上市流程等方面给予全方位支持。

睿健医药首席医学官蔡萌博士告诉动脉网，获得RMAT认定是NouvNeu001研发进程中一个重要的监管里程碑，充分印证了其临床价值与创新性。后续睿健医药将充分利用这一资格，加快推进全球多中心临床试验，加速产品上市进程。

而国际化布局将助力这一目标的实现。据透露，睿健医药的丹麦创新中心，新加坡运营办公室，澳洲海外临床中心已经投入使用，同时还与丹纳赫集团共建联合创新中心，共同推进新型细胞疗法的研发及临床应用。此外，为迎接全球的临床试验工作，睿健医药还建设了大规模工业化生产基地，并具备覆盖中美澳多地的物流投送能力，实现了药物生产供应链的自主可控。

随着长期投入持续转化为研发成果，睿健医药的在研管线也在不断丰富。

治疗多系统萎缩（MSA）的NouvNeu004在今年11月获得了FDA特殊豁免资格，这是继NMPA批准了NouvNeu004注射液的Ⅰ-Ⅲ期全周期临床试验申请后的又一重大突破。

针对帕金森疾病发病年轻化的现象，睿健医药的NouvNeu003已顺利完成临床Ⅰ期试验，成为全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的iPSC衍生通用型细胞治疗产品。

而在眼科领域的突破性眼科产品NouvSight001也在2024年3月获美国FDA授予孤儿药认定，针对视网膜色素变性系列适应症。

持续拓展的管线既凸显了睿健医药以“AI+化学诱导”平台为核心的技术优势，同时进一步巩固了其在中枢神经系统疾病领域的领先地位。作为管线中的核心产品，随着NouvNeu001获得FDA的RMAT资格认定，相信这款中国原创的帕金森细胞治疗FIC产品距离惠及全球患者的目标又跨域了一大步。