2025年12月16日，Ambros Therapeutics成立，聚焦严重且未被充分满足治疗需求的疾病。其核心产品来源于一家意大利创新药企Abiogen Pharma SpA——用于治疗CRPS-1的奈立膦酸盐（一种双膦酸盐）。

基于两项针对CRPS-1的3期研究中展现的安全性与有效性，2014年，奈立膦酸盐的成盐制剂奈立膦酸钠在意大利获批用于CRPS-1的治疗，其商品名称为Nerixia®。迄今为止已在60余万名CRPS-1及相关适应症患者中使用。通过战略合作，Ambros获得了奈立膦酸钠在北美地区的独家开发与商业化权益，并同步启动该药物关键性3期临床试验（CRPS-RISE）。

同日，Ambros获得1.25亿美元的A轮融资，由RA Capital Management和Patient Square Capital旗下平台Enavate Sciences共同领投，Abiogen Pharma、Balyasny Asset Management、Adage Capital Partners LP及其他专注医药赛道的投资机构参投。

头部基金RA Capital合伙人Matthew Hammond表示，奈立膦酸钠是少数几个作用机制明确、拥有丰富的真实世界研究数据积累的药物，有望改变当下CRPS-1治疗轨迹。依托本轮融资的资金支持，Ambros正加速推进奈立膦酸钠的临床试验与商业化布局，有望助力其成为北美首款获批上市的CRPS-1治疗药物。

奈立膦酸钠的结构式

能获得Abiogen公司的奈立膦酸盐这一条产业线在北美地区的研发与商业化授权，其重要原因之一在于Ambros拥有结构完整、经验丰富的核心团队。

该团队构建起学术研发、产业发展与运营以及金融管理的多维度架构，研发端由曾担任生物制药企业Regulus Therapeutics（专注于微小RNA治疗药物的开发）的总裁，拥有丰富临床试验和团队管理经验的总裁兼首席执行官Joseph Hagan领衔；还包括具备25年的制药行业经验，深耕儿科风湿病学，熟悉疼痛管理的首席医疗官Gail Cawkwell。

产业端则由首席运营官Mike Cruse领头，其曾作为商业运营执行董事，操盘大冢制药大额资金收购Avanir企业过程中，在销售渠道、市场策略等方面的信息整合；拥有15余年生物医药行业的财务与运营经验的Jennifer Lam，担任Ambros的财务与行政高级副总裁，主导财务、法务、人力资源等核心后台管理。

同时，团队深度绑定知名医药投资机构，如RA Capital Management（专注新药研发与商业化的VC）、Patient Square Capital（聚焦医疗健康的PE/VC平台），并且与原研资本Abiogen达成合作，联动Vivek Ramaswamy等产业跨界资本力量，进而形成管线孵化与资本运行紧密结合的NewCo模式。

CRPS-1，也称为反射性交感神经营养不良，是一种以慢性疼痛为核心特征的罕见代谢性骨病，会使患者骨骼受到创伤，并且出现严重的、持续不断的疼痛。患者还可能会出现机能丧失、睡眠障碍等症状，导致生活质量和独立性显著下降。

CRPS-1致病原理及症状（图源：CSBPR）

GMI发布的《复杂区域疼痛症候群(CRPS)市场机会、成长驱动因素、产业趋势分析与预测2024—2032年》显示，2023年全球CRPS市场价值为1.09亿美元，预计2024年至2032年复合年增长率为2.4%。其中，2023年CRPS症候群中的亚型CRPS-1在CRPS市场中占据9120万美元的重要份额。全球对该罕见病引发的疼痛症状，以及针对性的治疗方法的关注度正持续提升。

CRPS-1临床长期面临无专属获批药的困境，治疗多为超适应症联合用药，且使用的治疗药物明显存在证据等级不一、阿片类依赖且无法完全治愈等问题，同时，治疗过程中通常需要多种疗法的介入来控制病情。

一项发表于《Rheumatology》的系统综述《CRPS-1成年患者的药物治疗：随机对照试验的系统综述和荟萃分析》表明（2022年9月），研究者共纳入20项安慰剂或阳性对照的随机对照试验（RCT），涉及818名CRPS-1成年患者。这些试验评估了双膦酸盐（如奈立膦酸盐）等多种药物治疗方案对CRPS-1的疗效。

该研究的荟萃分析结果显示，在治疗CRPS-1时，双膦酸盐能显著降低患者疼痛评分（基于视觉模拟量表/数字评定量表），且具备良好的安全性；部分药物显示出一定的镇痛效果，但治疗强度有限；而其余所评估的治疗方案，均未显示出确切的疗效证据。

此前，基于其在治疗畸形性骨炎和成骨不全症中，展现的对破骨细胞骨吸收的抑制作用，奈立膦酸盐已于2002年在意大利获批上市。2014年，奈立膦酸盐在意大利已获批用于治疗CRPS-1适应症，拥有超过十年的临床应用经验，具备良好的安全性与可观的疗效数据。

除此之外，该药物具备的抑制骨钙流失、降低血钙的药理作用，已在小样本临床研究中证实对恶性肿瘤相关的高钙血症有效，目前处于超说明书范围的临床探索阶段，未获正式审批。

Ambros于2025年12月完成的A轮融资将重点用于3期临床CRPS-RISE试验的全流程推进，具体包括2026年第一季度启动全球患者招募，以及搭建标准化数据监测体系以实时追踪药物反应等步骤。

CRPS-RISE是一项随机、三盲、安慰剂对照的3期关键性研究，旨在评估静脉注射奈立膦酸钠治疗CRPS-1患者的疗效，以及药物的安全性和耐受性。其重点研究对象是最有可能从奈立膦酸钠治疗方案中获益人群——即处于CRPS-1早期、伴有骨代谢异常活跃（三相骨扫描阳性）的患者。该疗法的优势在于临床定位精准，可针对患者的不同情况，灵活制定给药方案（如静脉输注\肌注），同时还有助于获得反映药物治疗有效性的无偏倚结果。

与此同时，奈立膦酸钠通过抑制骨代谢异常与炎症来达到镇痛的效果，精准避开了阿片类药物成瘾性的弊端，迎合了全球镇痛药市场的去阿片化趋势——根据《2026—2031年镇痛药市场规模洞察与预测》，为了应对安全问题，全球近58%的消费者更倾向于使用非阿片类镇痛药；仅美国镇痛药市场，2025年非阿片类药物的使用量增幅高达41%。

监管层面，FDA已授予奈立膦酸钠治疗CRPS-1的突破性疗法认定、快速通道资格认定和孤儿药资格认定，这三项资格认定将显著缩短审批周期，有助于加速药物上市进程。

奈立膦酸盐的全球布局不仅体现在北美市场，其在国内市场的应用还有望填补着我国CRPS-1治疗的空白。

从市场层面来看，据GMI《复杂性区域疼痛综合征(CRPS)市场规模、份额、增长-按疾病类型、按治疗方法、按给药途径、按最终用途-增长预测，2024-2032年》（2024年11月），亚太地区CRPS市场在分析期间大幅增长了2.7%，中国市场是核心驱动力，其中CRPS-1作为最常见的亚型，是市场规模增长与未满足需求的核心领域。

在国内CRPS-1赛道快速扩容的同时，也面临着一些亟待解决的问题：一方面，国内对CRPS-1及其治疗、疼痛管理的认识有限，处于逐年增长阶段。另一方面，包括神经刺激在内的疼痛管理治疗方法与相关药物仍存在可行性不足、触达率有限的问题，临床治疗需求正逐渐增加。

据美通社报道，2014年5月，李氏大药厂控股有限公司(Lee's Pharm)获Abiogen获得授权在中国大陆、香港、澳门和台湾范围内，进行奈立膦酸钠注册、进口、推广、分销和销售的独占许可和授权，用于治疗成骨不全和CRPS-1这两种罕见病症，目前尚未在中国获批上市。这一现状表明中国CRPS-1患者长期面临着“无药可用”的困境，但挑战同样意味着新的机遇，这种未被满足的临床需求也为李氏大药厂等布局CRPS-1治疗管线的企业留下了极具潜力的市场空缺。

放眼全球CRPS-1市场，临床指南（如默沙东诊疗手册、Pain Medicine 2022）虽广泛推荐抗癫痫药、抗炎药、降钙素等作为临床中缓解症状的经验性用药，但在全球范围内，目前仅有奈立膦酸钠已在意大利获得针对CRPS-1的上市批准。

奈立膦酸钠的全球拓展与本土化适配布局，或将为CRPS-1这一罕见病的治疗带来惠及全球患者的解决方案。