4月6日,Neurocrine Biosciences宣布已签订最终协议,以每股53.00美元的现金收购Soleno Therapeutics,总交易股权价值为29亿美元(近200亿元人民币),是Neurocrine历史上最大的一笔收购。这一价格较Soleno 4月3日的收盘价39.50美元溢价34%,较其30日成交量加权平均价溢价51%。
然而,市场却传出“卖低了”的声音——4月7日,Stifel将Soleno Therapeutics的评级从“买入”下调至“持有”,目标价从115美元下调至53美元。分析师James Condulis表示:“对此次出售感到意外,并预计部分投资者会持续感到失望。”文章指出,Stifel此前不包括欧洲市场的模型对Soleno的估值约为每股85美元(基于Vykat约3.7亿美元的年化收入运行率),与最终收购价53美元存在明显差距。
主要原因是,Soleno核心资产VYKAT™ XR(diazoxide choline,DCCR,二氮嗪胆碱缓释片)为近20年来首个获批的普拉德-威利综合征(PWS)新疗法,也是首个且唯一获批用于治疗PWS患者暴食症(hyperphagia)的药物,标志着PWS患者迎来除生长激素外的首个针对性治疗手段。
29亿美元的估值,对于一家手握FDA突破性疗法认定、一款填补20年临床空白的药物的Biotech而言,究竟是合理定价还是战略低估?
1全球首款且唯一的PWS食欲亢进特效药,填补20年空白
VYKAT XR的核心价值在于其无可争议的临床稀缺性,以及极大的临床护理负担。在2025年成功上市后,VYKAT XR已成为PWS的基础一线治疗方案,并受到强大的知识产权保护支持,预计其专利保护将延续至21世纪40年代中期,为长期价值创造提供了持久的平台。
PWS俗称“小胖威利综合征”,是一种由父源15号染色体基因表达异常引起的多系统受累的复杂神经行为/代谢疾病。根据国家卫生健康委罕见病病种诊疗指南,PWS发病率约为1/10,000至1/30,000。据美国Prader-Willi综合征协会估计,每1.5万名活产婴儿中就有1人患有PWS。
PWS的典型症状是食欲亢进,表现为强烈、持续的饥饿感,极度渴望并食用食物,可导致死亡率上升(如胃破裂、窒息、由于寻求食物而导致的意外死亡等),以及长期的并发症,如糖尿病、肥胖症和心血管疾病。其他特征包括行为问题、认知障碍、肌张力低、身材矮小、体内脂肪过多、发育迟缓和性发育不完全。
2006年,FDA批准生长激素用于改善PWS儿童生长和体成分,即主要改善身材矮小、发育迟缓的问题。而在更为突出的食欲亢进、代谢、认知或行为障碍方面,仍存在重要的未满足治疗需求。
2025年3月,VYKAT XR获得美国FDA批准上市,为一种每日一次口服的强效ATP敏感钾(KATP)通路激活剂,为DCCR缓释片剂,用于治疗4岁及以上PWS患者的暴食症。
一方面,DCCR片剂为一款“老药新用”,以大脑、胰腺和脂肪组织为靶标的独特作用模式有可能广泛影响PWS等复杂疾病。DCCR由活性成分二氮嗪胆碱(二氮嗪的结晶盐)组成,其母体分子二氮嗪于1973年首次在美国被批准作为静脉注射制剂用于恶性高血压的紧急治疗。1976年,二氮嗪的速释口服制剂Proglycem®口服混悬液和胶囊获得批准,每日2~3次口服。在与高胰岛素血症相关的超罕见适应症中,二氮嗪口服制剂已有近40年的使用历史。由于安全性以外的原因,二氮嗪胶囊和注射制剂均已从美国撤市。
另一方面,Soleno专有的DCCR缓释剂型使二氮嗪胆碱在人体吸收前迅速转化为二氮嗪,从胃部开始并持续在小肠和大肠中释放并吸收长达24小时,显著改善了依从性和耐受性。
在关键Ⅲ期临床试验中,VYKAT XR显示出对暴食症评分(HQ-CT)的显著改善,同时减少脂肪量、改善代谢参数,且安全性可控——常见不良反应包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹,无新的安全信号。更关键的是,停药研究显示,中断治疗后患者暴食症状反弹、体重增加,证明了药物的持续治疗价值。
2单季度销售额9200万美元,罕见病新药商业化困境待解
对于卖方Soleno而言,是规避漫长的商业化爬坡风险,换取确定的现金回报。
分析指出,此次交易可能反映了Soleno管理层对单独商业化Vykat XR所面临挑战的评估,包括市场教育、患者识别、医保覆盖等。此外,交易结构为全现金收购,为Soleno股东提供了确定的流动性,避免了未来股价波动的风险。
尽管VYKAT XR在上市首年就迎来快速放量,但面对PWS这一需要高度专业化推广的罕见病市场,Soleno独自推进商业化的能力和资源储备明显不足。对于一家市值相对较小、产品单一的biotech而言,在当前市场环境下接受溢价收购也是一种现实选择。
尤其,罕见病药物的商业化路径充满挑战:患者识别困难、诊断周期长、支付方谈判复杂、依从性管理成本高。Neurocrine作为一家拥有成熟罕见病商业化经验的公司,可能更有能力最大化该药物的价值。
但市场普遍认为,考虑到VYKAT XR的峰值销售潜力,29亿美元或许只是“起步价”:Cantor分析师在一份备忘录中写道,估值相对于潜力来说偏低,并预计美国销售峰值约为20亿美元。
自2025年第二季度在美国成功上市以来,VYKAT XR展现了强劲的早期采用率——2025年实现收入1.9亿美元,其中仅第四季度就为Soleno带来了9200万美元的收入。Soleno 2025年财报显示,全年净收入为2090万美元,实现盈利;年底现金、现金等价物及可流通证券总额为5.061亿美元。
截至2025年底,Soleno现有859名活跃患者。Soleno数据显示,美国约有1万人患有该病。心力衰竭和糖尿病等共病对这些患者来说是风险,平均寿命约为30岁。对于患者家庭而言,食欲亢进意味着“24小时监禁式照护”的临床需求,严重影响PWS患者及其家人的生活质量。因此从市场维度看,PWS虽属罕见病,但患者支付能力和治疗意愿极强。
与此同时,Soleno已于2025年Q2提交欧洲市场EMA申请(有望成为欧洲首个)。随着全球市场进一步开拓,销售峰值潜力有望上调。
尤其,VYKAT XR作为PWS领域的“垄断性”疗法(至少在未来3-5年内无直接竞品),其定价权和市场独占期价值尚未完全释放。按此计算,29亿美元的收购价仅为峰值销售的1倍多,远低于罕见病药物3-5倍的常规估值倍数。
3Neurocrine的罕见病版图:从内分泌到代谢的延伸
对于买方Neurocrine而言,这是“去风险化”的晚期介入,以溢价换取迅速变现的商业资产,契合其从传统神经科学领域向代谢疾病领域的罕见病拓展战略。
Neurocrine是神经科学领域的成熟玩家,在中枢神经系统(CNS)和内分泌领域建立了成熟的商业化团队。2025年全年净产品销售额达28.6亿美元,同比增长22%;核心产品INGREZZA全年净产品销售额为25.1亿美元,同比增长9%。
Soleno首席执行官Anish Bhatnagar博士在新闻稿中表示,“鉴于Neurocrine在内分泌学和罕见病领域的经验,以及其成功执行商业发布的成熟能力,他们是扩大VYKAT XR在PWS社区影响力的理想战略合作伙伴,加速VYKAT XR能够快速、广泛地惠及PWS患者群体”。
此次收购交易完成后,Neurocrine将拥有三款已上市的First-in-class类药物:用于治疗成人亨廷顿病相关舞蹈症的INGREZZA(valbenazine)、用于治疗经典型先天性肾上腺皮质增生症的CRENESSITY(crinecerfont),以及此次收购获得的Vykat XR。
此外,Neurocrine与AbbVie合作的Orilissa(elagolix)用于治疗子宫内膜异位症和子宫肌瘤,为目前唯一一款口服促性腺激素释放激素(GnRH)拮抗剂,于2018年7月上市。
VYKAT XR的加入,填补了其在代谢性罕见病的关键空白,形成“神经-内分泌-代谢”的协同治疗矩阵。同时,或将帮助Neurocrine拓展肥胖赛道——2025年底,Neurocrine曾披露其肥胖管线布局。而VYKAT XR针对的食欲亢进与肥胖高度相关——PWS患者因下丘脑功能障碍导致的病理性饥饿,是研究肥胖机制的关键通路之一。
29亿美元收购Soleno,是Neurocrine在罕见病领域的一次精准抄底,也是Soleno股东在获批红利期的理性退出。VYKAT XR的临床价值毋庸置疑,但其商业价值的完全释放,将取决于Neurocrine的执行力。
截至2025年底,Soleno现有859名活跃服药患者;共收到1250份患者开诊表格,其中第四季度收到了207份,以及630名独立处方者,其中第四季度新增136人。对于PWS患者家庭而言,这笔交易的最大意义在于:一款等待了20年的新药,利用成熟商业化体系,将更快地触达全球患者。


















