图灵-达尔文实验室赵宇：AI对医药产业的颠覆，始于重新理解生命｜2026肿瘤周

“一边是肿瘤临床缺医少药，一边是行业只聚焦四五十个热门靶点。这种反差的根源，在于我们对疾病的理解不够，真正具有成药潜力的靶点约3000个，但受限于对疾病机制的认知匮乏，目前FDA获批肿瘤药物仅覆盖了约100个靶点，剩下的靶点不是不想谈，而是没有理解。”近日，科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任赵宇向动脉网表示。

在全球肿瘤防治版图上，技术突破浪潮汹涌而至，但临床的困境依然沉重，问题的关键或许不在于分子发现的速度，而在于对疾病理解太浅。而AI，正在成为那个打破认知边界的变量。

在2026年第32个全国肿瘤防治宣传周到来之际，动脉网围绕AI在医药产业的潜力对话赵宇——一位致力于用计算医学平台重新理解疾病、推动AI从“找分子”走向“读懂生命”的探索者。

中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任赵宇

在赵宇看来，肿瘤等临床诊疗难题背后正是生命科学数百年来缓慢前行的真相：人类对疾病的认识，很大程度上依赖科学家天才般偶然的灵感，大多改变医学史的重大发现都起源于“意外收获”。

这种高度依赖偶然灵感的模式，不仅速度慢、效率低，也不可控，远远跟不上未被满足的临床需求。

值得期待是，如今AI可能会颠覆包括肿瘤诊疗在内的创新药研发逻辑。

赵宇表示，当前AI正成为人类体外一颗“智商1000的大脑”。它并非基于传统概率统计，而是依托信息论构建的计算医学平台，它不做简单检索与统计，而是在海量高维数据中挖掘人类肉眼无法察觉的内在关联，进而形成“涌现”能力，触及人类此前从未理解的底层机制。

这将催生全然不同的AI制药路径。如果说此前的AI只是把眼光放在“分子模型”，追求降本增效，那么如今“生物学模型”将从发病机制和人体整体出发，重新审视疾病，这或将颠覆医药产业传统范式。

赵宇将“生物学模型”比喻为“研究人体土壤学”——不是在看一个分子、一个靶点，而是在看整个生命的运行方式。

“我们总是身处变革时代却浑然不觉，每天都是流水般过去，却不知道这可能是创新药历史中浓墨重彩的一天。” 赵宇表示。

赵宇经常提到一个观点：医药行业的研发体系终将被颠覆。

新药研发有一个众所周知的“反摩尔定律”，每九年研发效率将下降一半。

早年行业便有 “十年、十亿美金、不足百分之十成功率” 的 “三十定律”，本就已是极高门槛；而如今，创新药研发更是步入了 “16年、26亿美元、3%成功率”的残酷阶段。

赵宇认为，这一问题的根源不在于分子发现的速度，而是对疾病理解不足。

“人类25000个编码区基因里面，FDA已经获批成药的靶点有600多个，但国内市场中的热门靶点只有四五十个，其他都很少提及，因为缺少深刻理解。”赵宇指出。

这就带来了“尴尬”的局面：一方面，药企在已知靶点上拼命内卷，“部分靶点下，国内仿制药600多个，变构分子60多个”；另一方面，肿瘤等科室临床却缺医少药，大量问题难以解决。

“临床上不缺分子，但缺药。”在赵宇看来，这不是效率问题，而是方向问题，因为过去的新药研发，很大程度上依赖科学家的“灵感”。

但现在不同了，赵宇告诉动脉网，AI可以大幅拓展人类智力边界，“例如代表人类智力巅峰的三大数学家之一高斯，智商接近300，普通人只有100左右，那我们能否用AI建立智商1万甚至1亿的外部大脑？”

赵宇坦言，虽然智商1亿的大脑还在路上，但智商1000的大脑目前已经建立起来了。

赵宇团队搭建的计算医学平台即属于这类“大脑”，其工作方式并非检索或统计，而是基于信息论，在海量高维数据中寻找那些人类肉眼看不到的关联，赵宇称之为“涌现”。

“涌现非常强调对整体性的理解，即第n层呈现的现象，并不能用n-1层的叠加来展示。放在医学领域，研究者习惯于把人体拆成胃、肠、肝、脾、肾，拆成心内科、胸外科、骨科等，但是哪怕拆得再细，也难以理解整个人体，而AI要做的，恰恰是完成整体性理解。”

国内某计算医学团队在5年前完成的一项研究，清晰地展示了“整体性理解”在医学领域的价值。

2021年前后，该团队在《柳叶刀》子刊发表了一篇论文，结论很颠覆，也很“宿命”。论文首次从胚系基因组层面，对占乳腺癌患者超过80%的HER2阴性乳腺癌给出了机制性解释：这类患者的先天胚系基因组中，已经编码了HER2信号通路的异常激活状态。

换句话说，一部分女性的乳腺癌风险，并非后天偶发，而是在出生之时就已被写入基因组；随着年龄增长，尤其在45岁后免疫能力下降阶段，这种被“预编码”的风险开始显性化，发病率随之显著提升。

这一结论在当时具有颠覆性，“当时让许多医学专家难以接受。”赵宇表示。

为了解释这一结论，赵宇比喻称，每个人体内都有上千条信号通路，就像一个大厂房中有上千个仪表盘在不停工作，如果只有个别仪表盘亮红灯，就不足以构成问题，只有当特定组合、特定数量的仪表盘全红，才会导致问题，即人体出现疾病。

“我们把生物学家命名的信号通路和人类基因组学数据做映射，再把信号通路和疾病表型建立关联，然后借助计算机医学平台试图还原这一过程，最终得出了结论和模型。”

基于这一“病因级”认知突破，团队进一步开发出基于胚系基因组编码的乳腺癌个体化风险评估工具，并在临床中进行前瞻性验证。

在广东省人民医院乳腺外科，由论文第一作者、时任广东省人民医院主任的杨梅牵头开展的临床研究中，纳入了1500余名存在乳腺结节的女性健康门诊人群。研究显示，仅通过口腔拭子或血液组学分析，即可对个体风险进行评估，其中共有82人被判定为乳腺癌高风险人群。

在这82人中，有67位女性接受了临床建议，完成结节切除并进行病理检测，而结果显示，这67人中高达54人已处于癌前病变或已发生癌变。

这一结果从临床层面印证了前述理论：乳腺癌风险可以在症状出现之前，通过胚系基因组被提前识别，为这 54 位女性争取到了早发现、早干预的关键时机，为后续规范治疗、守护生命健康赢得了宝贵主动权。

“我经常说我们是算命的团队。”在赵宇看来，这一技术的颠覆性在于，如果能提前十几年看到发病风险，那就不必等到肿瘤发展、转移再治疗，而是关口前移，可能根本无需走到确诊用药环节，这些都离不开计算机医学平台的功劳。

这个逻辑还可以继续延伸，赵宇提问了一个更大胆的问题：肺癌一定叫肺癌吗？它的发病部位在肺部，但发病机制在分子层面是否会与其他癌症一样，如果从底层机制去命名，会是什么名字？

“也就是说，几十年以来人类一直基于器官给疾病命名，但是当我们开始从分子层面、从DNA层面理解疾病时，这个命名体系本身可能需要重构。”赵宇表示。

虽然AI在疾病机制探索范畴有巨大潜力，但目前国内AI制药产业似乎仍是集体倾力于“如何开发得更快”，而在相当程度上忽视了“应该开发什么”这一更首要的科学问题。

对此，赵宇给出了清晰的区分：医药领域的人工智能可以分为“分子模型”和“生物学模型”。

分子模型即当前市场中上最常见的AI制药方向——用AI预测蛋白质结构、设计小分子、优化化合物，其底层逻辑是“AI+物理、化学”，本质上更接近材料学。

据赵宇分析，分子模型提高了分子发现的效率，但并未改变产业逻辑，它覆盖了整个制药环节中15%到20%的时间和资金成本。

而生物学模型不同，其底层逻辑是“AI+生物学”，解决的是“疾病如何发生”、“靶点是否正确”的问题，覆盖的是临床试验环节，相当于整个制药环节80%的成本和风险。

“生物学模型在改变产业逻辑，也将改变医药产业的研发范式。”赵宇认为。

摩根士丹利也在《跨越分子：2026年，人工智能药物发现的成败之年》报告中指出，更具变革潜力的“生物学模型”旨在回答“应该研发什么药”的根本问题，通过预测靶点-疾病关系、作用机制来指导早期研发决策，虽验证周期长，但一旦成功，其价值将是决定性的。

赵宇用一个比喻形象地解释生物学模型在做什么——“研究人体土壤学。”

“橘生江南为橘，江北为枳，就是因为土壤不一样。肿瘤是在人体的自洽系统中长出的不死细胞，必然与‘土壤’有关，有人骨转移、有人脑转移，情况完全不一样。所以只有理解了‘土壤’，创新药产业才能做很多事，不只是新药研发，还与个性化诊疗、伴随诊断、虚拟临床试验以及为临床医生提供精准的诊疗‘导航’等息息相关。”

那么创新药产业从分子模型迈向生物学模型，究竟还有多远？赵宇的回答出人意料：虽然这个“智商1000的大脑”还在成长，会受限于算力、数据，也受限于应用的反馈，但最大的瓶颈不是技术，而是认知。

赵宇表示，全球很少有药企在做基础科学发现，而是习惯性地从分子做起，因为这件事已经变得工程化、流程化且确定性高，而那些需要穷尽一生去追寻的科学发现——比如理解一个疾病的发病机制——反而无人问津，毕竟一个重大发现可能需要科学家耗费毕生心血。

但现在，一个“智商1亿”的大脑正在出现，问题在于智商不到200的人类围在这一大脑旁边，左右审视，不知如何对话，或者根本不信任它，所以认知的改变非常重要。除此之外，示范应用的出现同样关键——当行业亲眼看到可验证的成果，改变才会真正发生。

此外，赵宇还提到了一个令他担忧的现象：国内生物医药领域似乎广泛存在“仿制药思维”， 追求确定性、追求投资稳妥性，结果是一个靶点下的红海和内卷，更严重的是这种思维会导致行业回避对生命的探索，而“产业红火”与“临床缺药”之间巨大落差，正是在于缺少对生命科学、对疾病机制的理解。

在赵宇看来，AI在医药领域仍有漫长的道路要走，但外界不应轻易否定AI。

“将视野拉至历史维度，第四次工业革命不过刚刚开启，正如当年的蒸汽机时代与互联网时代的开端。时下有声音抱怨大模型不好用，这无异于在马车时代评判初生的蒸汽机，若干年后回望，当下的苛责或许略显幼稚。”

“新技术代表的是趋势、方向与潜在能力，而非即刻完美的解决方案。”赵宇表示。

赵宇还指出了一个耐人寻味的双重标准：在临床肿瘤用药中，有相当比例的药物效果有限，但人们对此习以为常，对人较为宽容。一旦换成人工智能，标准便骤然严苛起来——即便模型已展现出不错的效果，仍被要求达到百分之百的完美。

综上所述，虽然生物学模型尚未广泛应用，但在赵宇看来，生物学模型颠覆医药产业范式只是时间问题。

“除了AI，找不到第二个必然因素，未来每个靶点，都可能是成为千亿级的产业，而那个智商1000的大脑，还在继续成长。”